Versorgungsforschung: Innovative Arzneimittel

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Questions and Answers

Welcher Faktor fehlt Kindern, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden?

  • Ein Wachstumsfaktor
  • Ein Gerinnungsfaktor
  • Ein Entzündungsfaktor
  • Ein SMN-Faktor (survival motor neutron-Faktor) (correct)

Die spinale Muskelatrophie tritt bei etwa 1 von 1000 Kindern auf.

False (B)

Welche Nervenzellen gehen bei SMA zugrunde?

Motoneurone

Eine frühzeitige Erkennung der SMA ist wichtig für die ______.

<p>Heilungschancen</p> Signup and view all the answers

Ordnen Sie die folgenden Aussagen den entsprechenden Daten zur spinalen Muskelatrophie (SMA) zu:

<p>1 von 6.000-10.000 = Anzahl der betroffenen Kinder 1 von 45 = Anzahl der Überträger in der Bevölkerung Extremitäten und Lunge = betroffene Körperteile ca. 2 Jahre = Lebenserwartung ohne Behandlung</p> Signup and view all the answers

Welche Phase der Arzneimittelentwicklung folgt direkt auf die präklinische Forschung und Entwicklung?

<p>Identifikation von Leitsubstanzen (B)</p> Signup and view all the answers

Die Studienkollektive von ATMPs sind in der Regel sehr groß.

<p>False (B)</p> Signup and view all the answers

Welches Tierversuchsmodell kann verwendet werden, um die Entwicklung von Arzneimitteln zu untersuchen?

<p>in vivo</p> Signup and view all the answers

Ein hoher Grad an ______ ist notwendig, um Zusatznutzen belegen zu können.

<p>Evidenz</p> Signup and view all the answers

Ordne die Phasen der Arzneimittelentwicklung ihren entsprechenden Aspekten zu.

<p>Präklinische R&amp;D = in vitro und in vivo im Tiermodell Identifikation von Leitsubstanzen = Erprobung am Menschen Klinische R&amp;D = Nachweis von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit</p> Signup and view all the answers

Welche Aussage beschreibt den Zweck der CAR-T-Zelltherapie am besten?

<p>Die genetische Veränderung von T-Zellen, um Krebszellen zu bekämpfen. (B)</p> Signup and view all the answers

Eine CAR-T-Zelltherapie erfolgt in der Regel vor einer Stammzelltransplantation oder Chemotherapie.

<p>False (B)</p> Signup and view all the answers

Welcher Schritt findet direkt nach der Blutabnahme und Separierung der weißen Blutkörperchen statt?

<p>Genetische Veränderung der T-Zellen</p> Signup and view all the answers

Bei der CAR-T-Zelltherapie werden __ genetisch verändert, um Krebszellen zu erkennen.

<p>T-Zellen</p> Signup and view all the answers

Ordne die folgenden Begriffe den entsprechenden Prozessschritten der CAR-T-Zelltherapie zu:

<p>Leukapharese = Blutabnahme und Separierung weißer Blutkörperchen Genetische Veränderung = Modifikation von T-Zellen Infusion = Einbringen veränderter T-Zellen in den Körper Nachsorge = Überwachung des Patienten nach der Therapie</p> Signup and view all the answers

Welches Gen wird bei der Gentherapie mit Omnasemnogene Abeparvovec transportiert?

<p>SMN1-Gen (D)</p> Signup and view all the answers

Die Gentherapie kann in einigen Fällen zur vollständigen Heilung von SMA führen.

<p>True (A)</p> Signup and view all the answers

Was wird bei der CAR-T-Zell-Therapie genetisch verändert?

<p>Immunzellen</p> Signup and view all the answers

Ein viraler Vektor wird in die _________ eingeschleust.

<p>Motoneuronen</p> Signup and view all the answers

Ordne die folgenden Begriffe ihren entsprechenden Beschreibungen zu:

<p>Autologe Stammzelltransplantation = Stammzellen des Patienten werden verwendet Allogene Stammzelltransplantation = Stammzellen eines Spenders werden verwendet CAR-T-Zell-Therapie = Immunzellen werden genetisch verändert Omnasemnogene Abeparvovec = Gen-Therapie für SMA</p> Signup and view all the answers

Was ist das Hauptziel der Gentherapie bei SMA?

<p>Die Produktion von SMN-Proteinen zu ermöglichen (C)</p> Signup and view all the answers

Bei der autologen Stammzellentransplantation werden Stammzellen eines fremden Spenders verwendet.

<p>False (B)</p> Signup and view all the answers

Was ist der Unterschied zwischen autologer und allogener Stammzelltransplantation?

<p>Bei der autologen Stammzelltransplantation werden die eigenen Stammzellen des Patienten verwendet; bei der allogenen werden die Stammzellen eines Spenders verwendet.</p> Signup and view all the answers

Welchen Zweck haben Register im Kontext von INTEGRATE-ATMP?

<p>Aggregierung von Informationen aus krankheitsspezifischen Registern, die Daten zu Erkrankungen, Therapien und Patientengruppen sammeln. (C)</p> Signup and view all the answers

Real World Data werden ausschließlich in klinischen Studien gewonnen.

<p>False (B)</p> Signup and view all the answers

Nenne eine Art von Real World Data-Quelle.

<p>Electronic Health Records</p> Signup and view all the answers

Evidenz, welche sich aus Real World Data ableitet, nennt sich Real World ______.

<p>Evidence</p> Signup and view all the answers

Was ist kein Zweck von Biobanken?

<p>Generierung von Real World Data für klinische Studien. (D)</p> Signup and view all the answers

Der Erfolg einer Therapie kann durch genetische Faktoren beeinflusst werden.

<p>True (A)</p> Signup and view all the answers

Was ist der Unterschied zwischen Real World Data und Daten aus klinischen Studien?

<p>Real World Data werden außerhalb klinischer Studien gewonnen.</p> Signup and view all the answers

Ordnen Sie die folgenden Begriffe ihren Definitionen zu:

<p>ATMP-Register = Aggregiert Informationen aus krankheitsspezifischen Registern Real World Data = Daten, die außerhalb klinischer Studien gewonnen werden Real World Evidence = Evidenz, die sich aus Real World Data ableitet Biobank = Systematische Sammlung von Gewebeproben mit Patienteninformationen</p> Signup and view all the answers

Welchen Hauptzweck hat die Patient Reported Experience (PRE)?

<p>Die Effektivität der medizinischen Versorgung zu verbessern (D)</p> Signup and view all the answers

Eine gesundheitsökonomische Evaluation berücksichtigt ausschließlich die entstehenden Kosten.

<p>False (B)</p> Signup and view all the answers

Welche Herausforderung ergibt sich bei der gesundheitsökonomischen Bewertung aufgrund der Vielzahl an Maßnahmen?

<p>Effekte zu isolieren</p> Signup and view all the answers

Ein geeignetes ______ wird verwendet, um den Einfluss der telemedizinischen Plattform aus Patientensicht zu evaluieren.

<p>PREM</p> Signup and view all the answers

Ordnen Sie die folgenden Begriffe ihren Beschreibungen zu:

<p>PRE = Erfahrungen der Patienten im Rahmen der Behandlung PREM = Instrument zur Messung der Patientenerfahrung Gesundheitsökonomische Evaluation = Vergleich von Kosten und Nutzen QALYs = Messgröße für Lebensqualität</p> Signup and view all the answers

Was ist ein wichtiger Aspekt, der bei der gesundheitsökonomischen Evaluation verglichen wird?

<p>Die Patientenzufriedenheit und das Behandlungsoutcome (C)</p> Signup and view all the answers

Die Abkürzung ATMP steht für Advanced Therapy Medicinal Products.

<p>True (A)</p> Signup and view all the answers

Welche Organisation hat die Website 'https://www.dgm.org/'?

<p>Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.</p> Signup and view all the answers

Flashcards

Spinale Muskelatrophie (SMA)

Eine genetische Erkrankung, die Nervenzellen schädigt und Muskelschwäche verursacht.

SMN-Faktor

Ein Protein, das für das Überleben von motorischen Nervenzellen wichtig ist.

Übertragerrate von SMA

1 von 45 Personen ist genetischer Überträger der SMA- Erkrankung.

Neugeborenenscreening

Ein Test zur frühzeitigen Erkennung von SMA bei Neugeborenen.

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Lebenserwartung ohne Behandlung

Die durchschnittliche Lebenserwartung bei SMA beträgt ohne Behandlung etwa 2 Jahre.

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Marktzugang von Arzneimitteln

Der regulierte Prozess, durch den Arzneimittel auf den Markt gelangen.

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Präklinische Forschung

Forschung, die vor der Anwendung am Menschen stattfindet, meist in Labor und Tiermodellen.

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Klinische Forschung

Forschung, die Arzneimittel an Menschen testet, um Sicherheit und Wirksamkeit zu prüfen.

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Evidenzgrad

Das Maß für die wissenschaftliche Unterstützung einer Behandlung oder Intervention.

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ATMPs

Arzneimittel für neuartige Therapien, oft mit kleinen Studienkollektiven.

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Gentherapie bei SMA

Gentherapeutische Behandlung führt zur vollständigen Heilung der Spinalen Muskelatrophie (SMA).

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Zolgensma

Omnasemnogene Abeparvovec, ein Medikament zur Behandlung von SMA durch Gentransfer.

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Viraler Vektor

Ein speziell modifiziertes Virus, das Gene in Zellen transportiert.

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SMN-Protein

Ein Protein, das für das Überleben von Motoneuronen wichtig ist und durch das SMN1-Gen hergestellt wird.

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CAR-T-Zellen

Genetisch veränderte Immunzellen zur Behandlung von Krebserkrankungen.

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Somatische Zelltherapie

Therapie zur Behandlung von Krankheiten, die Zellveränderungen erfordert.

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Autologe Stammzelltransplantation

Transplantation von eigenen (eigenen) Stammzellen des Patienten.

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Allogene Stammzelltransplantation

Transplantation von Stammzellen eines anderen Spenders.

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Leukapharese

Blutabnahme zur Separierung weißer Blutkörperchen.

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Genetische Veränderung

Modifikation der T-Zellen zur Erkennung von Krebszellen.

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Chemotherapie

Medikamentöse Behandlung zur Bekämpfung von Krebs.

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Nachsorge

Überwachung und Behandlung nach der Therapie.

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INTEGRATE-ATMP-Register

Ein Register, das Daten zu Erkrankungen, Therapien und Patientengruppen sammelt.

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Real World Data

Daten, die außerhalb klinischer Studien gesammelt werden.

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Real World Evidence

Evidenz, die aus Real World Data abgeleitet wird.

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Biobanken

Sammlungen von Gewebeproben und patientenbezogenen Daten für Forschungszwecke.

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Personalisierte Medizin

Ansatz, der individuelle genetische Informationen für die Therapieoptimierung nutzt.

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Arten von Real World Data-Quellen

Umfassen elektronische Gesundheitsakten, Claims, Register und patientengenerierte Daten.

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Klinische Studien

Studien, die in kontrollierten Umgebungen durchgeführt werden, um Therapieerfolge zu testen.

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Medizinisch-wissenschaftliche Fragestellungen

Forschungsfragen, die sich aus medizinischer Praxis und wissenschaftlicher Untersuchung ergeben.

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PRE

Patienten-reported Experiences, die Erfahrungen von Patienten während der Behandlung erfassen.

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PREM

Ein Instrument zur Bewertung der Erfahrungen von Patienten mit einer Therapie oder Dienstleistung.

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Patientenzentrierte Versorgung

Versorgungsansatz, der die Bedürfnisse und Präferenzen der Patienten ins Zentrum stellt.

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Gesundheitsökonomische Evaluation

Bewertung der Kosten und Nutzen von Maßnahmen im Gesundheitswesen, einschließlich Patientenzufriedenheit.

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QALYs

Quality-Adjusted Life Years, eine Maßzahl zur Evaluierung der Lebensqualität in Relation zu Lebensjahren.

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Behandlungsoutcome

Ergebnisse einer Behandlung, die den Erfolg oder Misserfolg zeigt, oft in Bezug auf Patientenzufriedenheit.

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Effekte isolieren

Herausforderung, spezifische Auswirkungen von Interventionen unabhängig zu bewerten.

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Telemedizinische Plattform

Virtuelle Infrastruktur, die telemedizinische Dienstleistungen bereitstellt, oft zur Verbesserung der Versorgung.

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Study Notes

Versorgungsforschung am Beispiel innovativer Arzneimittel

  • Das Thema des Vortrags ist die Versorgungsforschung am Beispiel innovativer Arzneimittel (ATMPs).
  • Der Vortrag findet am 21. Oktober 2024 statt.
  • Die Vortragenden sind Lisa Tiller und Cornelius Seiler.

Theoretischer Hintergrund

  • ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) sind innovative Therapieansätze.
  • Gentherapien enthalten Nukleinsäuren (DNA, RNA) und regulieren, reparieren, ersetzen oder entfernen Nukleinsäuresequenzen. Sie werden vor allem für Langzeitbehandlungen eingesetzt.
  • Somatische Zelltherapien bearbeiten Zellen oder Gewebe, die biologische oder strukturelle Merkmale oder physiologische Funktionen aufweisen.
  • Tissue engineered products enthalten oder bestehen aus biotechnisch bearbeiteten Zellen oder Gewebe. Sie dienen vor allem der Regeneration, Wiederherstellung oder Ersatzes menschlichen Gewebes.
  • Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Erkrankung, bei der Kindern ein SMN-Faktor fehlt. Dieser Faktor ist essentiell für das Überleben von speziellen Nervenzellen.
  • 1 von 6.000-10.000 Kindern ist von SMA betroffen.
  • 1 von 45 Personen ist Überträger.
  • Die Erkrankung führt zu schweren Muskelschwächen.
  • Eine frühzeitige Erkennung mittels Neugeborenen-Screening ist entscheidend.
  • Ohne Behandlung liegt die Lebenserwartung bei ca. 2 Jahren.
  • Gentherapeutische Behandlung kann Bestmöglich zur vollständigen Heilung der SMA führen.
  • SMN1-Gen wird mittels Virus transportiert, viraler Vektor wird in die Motoneuronen eingeschleust, Körper kann nun SMN-Proteine herstellen.

Somatische Zelltherapie

  • Somatische Zelltherapie bei Erkrankungen des lymphatischen Systems mittels Chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen).
  • Autologe Stammzelltransplantation: Eigenspende von Blutstammzellen.
  • Allogene Stammzelltransplantation: Blut stammt von einem anderen Spender (Geschwister, registrierte Spender).
  • CAR-T-Zell-Therapie: Immunzellen werden genetisch verändert, um Tumorzellen anzugreifen.

Verbesserung der Versorgung

  • Die ATMP-Therapie ist mit Dezentralisierung, fehlender Vernetzung der Leistungsanbieter und mangelndem Nebenwirkungsmanagement verbunden.
  • Patientinnen und Patienten sind häufig unsicher.
  • Die Vergütung entspricht nicht dem tatsächlichen Aufwand.
  • Versorgung ist nicht überall zugänglich.

Projekteinblick INTEGRATE-ATMP

  • Integrierte Versorgung, Telemedizin, Empowerment, Gentherapeutika, Registeretablierung, Arzneimittelsicherheit, Therapiepfade und Erstattung.
  • Das Projekt INTEGRATE-ATMP beinhaltet mehrere Strukturmaßnahmen um die Versorgung und das Nebenwirkungsmanagement zu verbessern.
  • Strukturierte Behandlungspläne, Telemedizinische Plattform, ATMP-Register und Nebenwirkungsmanagementplattformen.

Projekteinblick INTEGRATE-ATMP – Ausgangssituation

  • Behandlungszentren werden im Rahmen ambulanten Vor- und Nachsorge über Hochschulambulanzen vergütet.
  • Abrechnung stationärer Versorgung erfolgt über DRGs.
  • Es fehlen etablierte deutschlandweite strukturierte Behandlungspläne bei der ATMP Vorbereitung und Nachsorge.
  • Komplexe und zeitintensive Vor- und Nachsorge ist nicht adäquat finanziert.
  • Die Erstellung krankheitsspezifischer strukturierter Behandlungspläne ist Bestandteil des Projekts.

Projekteinblick INTEGRATE-ATMP – Strukturmaßnahme B: INTEGRATE-ATMP-Register

  • Register sammeln Daten zu Erkrankungen, Krankheitsverläufen, Therapien und Patientengruppen.
  • Qualitätssicherung, epidemiologische Fragestellungen.
  • ATMP-Register aggregiert Informationen aus krankheitsspezifischen Registern (z.B. SMArt-CARE, SCID, CASTOR, AML, EBMT).

Projekteinblick INTEGRATE-ATMP – Projektbewertung

  • Die Projektevaluation ist unerlässlich.
  • Bewertung des INTEGRATE-ATMP-Projekts durch das Institut für Medizinische Biometrie.
  • Follow-up über ein Jahr.
  • Bewertung der Kosten und Patientenzufriedenheit
  • Herausforderungen wie die Isolierung von Effekten aufgrund von vielen Maßnahmen

Projekteinblick INTEGRATE-ATMP – Gesundheitsökonomische Evaluation

  • Vergleich der entstehenden Kosten.
  • Vergleich des entstehenden Nutzens (insbesondere Patientenzufriedenheit).
  • Untersuchung der Behandlungs-Ergebnisse mit QALYs.

Weitere Informationen

  • Kontaktinformationen für weitere Fragen.

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