PPP Praxisseminar: Termin 01 (PDF)

Friedrich-Alexander-Universität Fachbereich Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo Vortrag im Rahmen des Praxisseminars 21. Oktober 2024 Lisa Tiller...

Friedrich-Alexander-Universität Fachbereich Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo Vortrag im Rahmen des Praxisseminars 21. Oktober 2024 Lisa Tiller Cornelius Seiler Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 1 Kontakt Schreibt uns gerne an, wenn ihr weiterführende Fragen habt! Lisa Tiller, M. Sc. Cornelius Seiler, M. Sc. lisa.tiller@fau.de cornelius.seiler@fau.de Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 2 Agenda 01 Theoretischer Hintergrund 02 Verbesserung der Versorgung 03 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 3 Theoretischer Hintergrund ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) sind innovative Therapieansätze Gentherapien vor allem Enthalten Nukleinsäuren (DNA, RNA) und regulieren, reparieren, ersetzen, ergänzen oder entfernen Langzeitbehandlungen Nukleinsäuresequenzen Somatische Zelltherapien Bearbeiten Zellen oder Gewebe, die biologische/strukturell veränderte Merkmale oder physiologische Funktionen aufweisen Tissue engineered products Enthalten oder bestehen aus biotechnisch bearbeiteten Zellen oder Gewebe. Vor allem zur Regeneration, Wiederherstellung oder des Ersatzes menschlichen Gewebes Ersatzes menschlichen Gewebes Quelle: Paul-Ehrlich-Institut (2022) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 4 Theoretischer Hintergrund Gentherapeutische Behandlung am Beispiel der spinalen Muskelatrophie (SMA) 1 von 6.000 - 10.000 Kinder betroffen 1 von 45 Personen ist Überträger Spinale Muskelatrophie Kindern, die an SMA leiden, fehlt ein SMN- Faktor (survival motor neutron-Faktor) SMN-Faktor ist für das Überleben von (SMA) speziellen Nervenzellen erforderlich Infolge dessen gehen Nervenzellen bemerkbar vor allem in den (Motoneurone) zugrunde, womit es zu einer Extremitäten, aber auch Lunge häufig meist schweren Muskelschwäche kommt betroffen -> Lungenerkrankungen Erkrankung muss für Heilungschancen Lebenserwartung ohne möglichst frühzeitig erkannt werden (Test auf Behandlung bei ca. 2 Jahren SMA bei Neugeborenenscreening) Quelle: Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e. V. Bildquelle: https://magazin.minq-media.de/ukl-news-neugeborenenscreening-wird-erweitert Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 5 Theoretischer Hintergrund Gentherapeutische Behandlung kann bestenfalls zur vollständigen Heilung der SMA führen Behandlung mit Omnasemnogene Abeparvovec –Zolgensma SMN1-Gen wird mittels Virus transportiert Viraler Vektor wird in die Motoneuronen eingeschleust Körper kann nun SMN-Proteine herstellen Quelle: Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. Bildquelle: https://www.spiegel.de/wirtschaft/soziales/zolgensma-novartis-verlost-teuerstes-medikament-der-welt-an-kinder-a-44556bb4-dece-448e-8917-4d397910f483 Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 6 Theoretischer Hintergrund Somatische Zelltherapie bei Erkrankungen des lymphatischen Systems mittels Chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen) Autologe Allogene CAR-T-Zell- Stammzelltransplantation Stammzelltransplantation Therapie gleiches Prinzip, nur kommt hier werden keine Stammzellen das Blut von einem anderen sondern "Immunzellen" genetisch Spender (Geschwister, verändert. Diese greifen dann die registrierte Spender) schädlichen Tumorzellen an, weshalb die Chemo nicht so stark ausfallen muss. Bildquelle: UKH_MK-V_Broschur.pdf (uni-heidelberg.de) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 7 Theoretischer Hintergrund Somatische Zelltherapie bei Erkrankungen des lymphatischen Systems mittels Chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen) Patientin/ Patient erkrankt z.B. an ALS Erörterung von Therapieoptionen zwischen hochspezialisierten Zentren und niedergelassenen Onkologen/ Hämatologen Zweimaliges Versagen einer Stammzelltransplantation oder Chemotherapie vor einer CAR-T-Zell Therapie Durchführung einer Leukapharese, d.h. Blutabnahme und Separierung weißer Blutkörperchen Genetische Veränderung der T-Zellen Infusion genetisch veränderter T-Zellen, welche nun Krebszellen erkennen und bekämpfen können Beginn der Nachsorge (schwere Nebenwirkungen möglich) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 8 Theoretischer Hintergrund Verlauf des Marktzugangs von Arzneimitteln ist klar reguliert Präklinische in vitro und Identifikation von in vivo im R&D Leitsubstanzen Herausforderungen: Tiermodell Hoher Evidenzgrad notwendig, um Nachweis von Zusatznutzen belegen zu können Erprobung am Qualität, Klinische R&D Menschen Sicherheit und Studienkollektive von ATMPs sind in der Wirksamkeit Regel sehr klein (Erkrankungen sind selten) z.B. durch Zulassung Genehmigung des European Stichprobengröße ist allerdings Inverkehrbringens Medicines Agency (EMA) entscheidend, um tatsächlich vorhandenen Unterschied (statistisch) zu entdecken Nachweis eines Erstattungs- Zusatznutzens Herausforderung durch Pharma- im Bereich der preisfindung unternehmen ATMPs Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 9 Verbesserung der Versorgung Die ATMP-Therapie ist mit Herausforderungen verbunden Dezentrale Daten- Vergütung sammlung in entspricht nicht tatsächlichem Versorgung ist klinischen Aufwand nicht überall Registern zugänglich Keine Vernetzung der Leistungs- erbringer untereinander Patientinnen und Unzu- Patienten sind reichendes eher unsicher Nebenwirkungs -management Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 10 Verbesserung der Versorgung Das Projekt INTEGRATE-ATMP beinhaltet mehrere Strukturmaßnahmen A C Integrierte Versorgung Neuer Therapien durch Strukturierte Telemedizinische Telemedizin, Empowerment, Gentherapeutika, Behandlungspläne Plattform Registeretablierung, Arzneimittelsicherheit, Therapiepfade & Erstattung B D Nebenwirkungs- INTEGRATE- management ATMP-Register Plattform Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 11 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Strukturmaßnahme A: Strukturierte Behandlungspläne Ausgangssituation: Behandlungszentren werden im Rahmen der ambulanten Vor- und Nachsorge über Hochschulambulanzen vergütet Abrechnung der stationären Versorgung erfolgt über die DRGs In Deutschland existieren vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) entwickelte Qualitätssicherungsrichtlinien für die Verabreichung von ATMPs Es fehlen jedoch einheitliche deutschlandweit etablierte strukturierte Behandlungspläne bei der Vorbereitung auf die Therapie und in der Nachsorge nach ATMP-Gabe Durch komplexe und zeitintensive Vor- und Nachsorge erfolgt keine adäquate Finanzierung Erstellung krankheitsspezifischer strukturierter Behandlungspläne für die Vor- und Nachsorge innerhalb des Projekts Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 12 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Strukturmaßnahme A: Strukturierte Behandlungspläne Quelle: Ziegler, A. et al. (2019) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 13 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Strukturmaßnahme B: INTEGRATE-ATMP-Register Register sammeln Daten zu Erkrankungen, Krankheitsverläufen, Therapien und/ oder Patientengruppen Neben Qualitätssicherungsaspekten können dabei medizinisch-wissenschaftliche oder epidemiologische Fragestellungen adressiert werden Daten insbesondere für seltene Erkrankungen essenziell ATMP-Register aggregiert Informationen aus krankheitsspezifischen Registern Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 14 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Strukturmaßnahme B: INTEGRATE-ATMP-Register Beispiel Biobanks: Medizinische und gesundheitswissenschaftliche Erkenntnisse werden typischerweise aus klinischen Gewebeproben werden hier systematisch Studien generiert gesammelt und mit Hintergrundinformationen zu Patienten gematcht. Insbesondere für Außerhalb klinischer Studien gewonnene Daten hochkomplexe Therapien und ihre Erforschung nennen sich Real World Data sind diese Informationen wertvoll, da der Erfolg einer Therapie durch genetische Faktoren Evidenz, welche sich aus Real World Data ableitet, bedingt sein kann. So gibt es etliche Therapien, die ihren Nutzen nur bei bestimmten nennt sich Real World Evidence genetischen Prädispositionen entfalten. Auch Es existieren vier Arten von Real World Data-Quellen: für die personalisierte Medizin sind die Informationen aus Biobanks sehr wertvoll. Electronic Health Records, Claims and billings activitites, registries und patient-generated data Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 15 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Strukturmaßnahme C: Telemedizinische Plattform Ermöglicht Vernetzung aller Ambulante an ATMP-Behandlung Leistungserbringer beteiligten Personen, z.B. Patientinnen und Patienten, (niedergelassene) Ärztinnen und Ärzte, Case Managerinnen und Case Manager Patientinnen und Stationäre Patienten Leistungserbringer Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 16 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Strukturmaßnahme D: Nebenwirkungsmanagement-Plattform Eltern oder die Behandelnden stellen unerwünschte Nebenwirkungen bei SMA- Gentherapie fest Weiterleitung dieser an koordinierende Stelle am Universitätsklinikum Heidelberg sowie an das Paul-Ehrlich-Institut und pharmazeutischen Hersteller Einberufung des Expertengremiums zur gemeinsamen Beratung Erarbeitung einer Therapieempfehlung Behandelnde erhalten Therapieempfehlung schriftlich von koordinierender Stelle Übergabe einer aggregierten Zusammenfassung getroffener Empfehlungen und ihrer Effektivität durch koordinierende Stelle am Paul-Ehrlich-Institut Quelle: INTEGRATE-ATMP (2023) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 17 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Projektevaluation Bei wissenschaftlichen Projekten ist eine Projektevaluation unerlässlich, um die Projektmaßnahmen zu bewerten und aus wirtschaftlicher Perspektive beurteilen zu können Evaluation des INTEGRATE-ATMP Projekts erfolgt durch das Institut für Medizinische Biometrie in Heidelberg sowie dem Lehrstuhl für Gesundheitsmanagement der FAU Erlangen-Nürnberg Endpunkte, welche im Rahmen der Evaluation betrachtet werden, bilden vor allem das Überleben, die patientenberichtete Lebensqualität, die Zufriedenheit mit dem Behandlungsprozess sowie Einführung Telemedizinische Plattform 1 Jahr Follow-up die Kosten. Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 18 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Projektevaluation Gesundheitsbezogene Lebensqualität ist „als ein Messinstrument: multidimensionales PROMs (Patient- Konstrukt zu verstehen, das PRO Patient-Reported- Outcome Reported- Outcome- Measures) körperliche, emotionale, mentale, soziale und verhaltensbezogene Komponenten des Messinsturment Wohlbefindens und der PREMs (Patient- PRE Patient-Reported- Experience Reportes- Experience- Measures) Funktionsfähigkeit aus Sicht der Patienten (und/ oder von Beobachtern) beinhaltet.“ -Monika Bullinger- Quelle: Bullinger, M. (2016) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 19 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Projektevaluation Die PRE stellt die Erfahrungen dar, die Patienten Mittels eines geeigneten PREM wird der Einfluss der im Rahmen der Behandlung machen Telemedizinischen Plattform aus Patientensicht evaluiert Feedback zur Versorgungsqualität Verbesserung der Effektivität der Versorgung Stärkere Fokussierung auf patientenzentrierte Versorgung Einblick in den Therapiealltag der Patienten und ggf. Anstoß von Verbesserungen Quelle: Kingsley, C., Patel, S. (2017) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 20 Projekteinblick INTEGRATE-ATMP Gesundheitsökonomische Evaluation Der Lehrstuhl nimmt neben der Projektevaluation auch eine umfassende gesundheitsökonomische Evaluation vor Vergleich der entstehenden Kosten Vergleich des entstehenden Nutzens, insb. Patientenzufriedenheit und Behandlungsoutcome QALYs Schwierigkeit: Vielzahl an Maßnahmen (schwierig bis unmöglich, Effekte zu isolieren) Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 21 Vielen Dank für die Aufmerksamkeit! Lisa Tiller Cornelius Seiler Friedrich-Alexander Universität Erlangen-Nürnberg Lehrstuhl für Gesundheitsmanagement Lange Gasse 20 90403 Nürnberg Literatur Bullinger (2016): Zur Messbarkeit von Lebensqualität. In: Lebensqualität in der Medizin. 1. Auflage. Wiesbaden: Springer VS, S. 175-188. Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (o. J.) https://www.dgm.org/ [letzter Zugriff: 27.09.2024] INTEGRATE ATMP (2023). https://www.integrate-atmp.de/[letzter Zugriff: 27.09.2024) Kingsley, C., Patel, S. (2017): Patient-reported outcome measures and patient-reported experience measures, BJA Education, Volume 17, Issue 4, April 2017, Pages 137–144, https://doi.org/10.1093/bjaed/mkw060 Paul-Ehrlich-Institut (2022). ATMP. https://www.pei.de/DE/arzneimittel/atmp/atmp-node.html[letzter Zugriff: 17.10.2023] Ziegler, A.; Müller-Felber, W.; Hahn, A.; von Moers, A.; Schara, U.; Kirschner, J. (2019): Spinale Muskelatrophie: Gentherapie ohne Zulassung. DtschArztebl2019; 116(48): A-2232 / B-1827 / C-1778 Wirtschafts- und Sozialwissenschaften | WiSo 21. Oktober 2024 23