Statistiques en recherche clinique: Non-infériorité
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Questions and Answers

Quel est le taux de complications en ITT pour Liga ?

  • 30,6%
  • 29,8% (correct)
  • 17,9%
  • 25,5%

Quel est l'intervalle de confiance UNILATÉRAL à 95% pour LIGA en analyse Per Protocol ?

  • [0% ; 35%]
  • [0% ; 25%]
  • [0% ; 20%]
  • [0% ; 30.5%] (correct)

Quelle conclusion peut-on tirer de l'analyse de non infériorité entre LIGA et LONGO ?

  • LONGO est en fait non supérieur à LIGA.
  • LIGA a un taux de complications plus élevé que LONGO.
  • LIGA est non inférieur à LONGO en termes de complications. (correct)
  • LIGA est supérieur à LONGO.

Quel est le taux de complications en PP de LONGO augmenté de 20% ?

<p>33,5% (B)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la différence en pourcentage entre Liga et Longo ?

<p>+5,1% (D)</p> Signup and view all the answers

Quelle hypothèse est nécessaire pour démontrer la non-infériorité du traitement NEW par rapport à REF ?

<p>La borne supérieure de l’intervalle de confiance doit être inférieure à 1% (C)</p> Signup and view all the answers

Quel est le taux d’échec du traitement NEW dans l’étude clinique réalisée ?

<p>4,6% (D)</p> Signup and view all the answers

Pourquoi est-il acceptable d'avoir une différence d'échecs de 1% dans l'hypothèse de non-infériorité ?

<p>Parce que NEW a des avantages en termes de coût et de simplicité d'administration (B)</p> Signup and view all the answers

Quel est le critère négatif qu'il faut éviter dans un essai clinique de non-infériorité ?

<p>Un taux d'échec supérieur (B)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'impact du choix de la borne de non-infériorité sur le résultat d'une étude ?

<p>Il détermine combien d’échecs sont acceptables (B)</p> Signup and view all the answers

Quelle conclusion peut-on tirer si D = -0,3% et que l'IC à 95% est [-1,4%; +0,8%] ?

<p>NEW n'est pas inférieur à REF (B)</p> Signup and view all the answers

Pourquoi le critère d’efficacité peut-il être considéré comme 'acceptable' ?

<p>En raison d'une simplification du traitement (C)</p> Signup and view all the answers

Quel aspect doit être pris en compte lors de l'évaluation de la non-infériorité d'un traitement ?

<p>Tous les choix ci-dessus (C)</p> Signup and view all the answers

Quel est le pourcentage de complications à 90 jours dans le groupe LIGA?

<p>23.9% (D)</p> Signup and view all the answers

Combien de patients du groupe LONGO ont eu au moins une complication selon la classification de Clavien-Dindo?

<p>50 (A)</p> Signup and view all the answers

Quel est le p-value du test de supériorité entre LIGA et LONGO?

<p>0.35 (D)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la valeur totale de l'intervalle de non infériorité pour le groupe LONGO?

<p>30.6% (C)</p> Signup and view all the answers

Quel intervalle de confiance UNILATERAL à 95% est observé pour le taux de complications de LIGA?

<p>[0% ; 28.9%] (D)</p> Signup and view all the answers

Combien de patients ont eu au moins une complication liée à la procédure dans l'étude?

<p>162 (D)</p> Signup and view all the answers

Quel a été le groupe avec le plus grand nombre de complications selon la classification de Clavien-Dindo?

<p>Groupe LONGO (B)</p> Signup and view all the answers

Quel pourcentage représente la bornes de non infériorité ajoutée au taux de complications de LONGO?

<p>5.1% (C)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'objectif principal de l'étude S2CARA ?

<p>Montrer que la fermeture par agrafage résorbable est aussi bien tolérée que par fil résorbable (B)</p> Signup and view all the answers

Quel critère est utilisé pour évaluer la tolérance des patients dans l'étude S2CARA ?

<p>Le score PSAS rempli par le patient (A)</p> Signup and view all the answers

Quel critère principal d'intérêt est examiné dans l'étude LIGALONGO ?

<p>Le coût de la technique LIGA (B)</p> Signup and view all the answers

Quel est le principal objectif secondaire de l'étude S2CARA ?

<p>Établir le risque d'infection à J8 (C)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la principale méthode d'évaluation de la qualité cicatricielle dans l'étude S2CARA ?

<p>Comparaison visuelle par un médecin non opérateur (D)</p> Signup and view all the answers

Quel est le critère de mesure du risque de première espèce dans l'étude S2CARA ?

<p>La puissance souhaitée (C)</p> Signup and view all the answers

Quel score est utilisé pour évaluer la tolérance par le patient jusqu'à 18 mois dans l'étude S2CARA ?

<p>Score PSAS (A)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'objectif de la technique LIGA par rapport à la technique Longo ?

<p>Obtenir un remboursement de la technique par l'assurance maladie (D)</p> Signup and view all the answers

Quel critère est utilisé pour évaluer la qualité esthétique de la cicatrice à M18 dans l'étude S2CARA ?

<p>Échelles visuelles analogiques (EVA) (B)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la borne de non-infériorité souvent fixée dans les études comparatives ?

<p>0 (D)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la première étape dans un test d'hypothèses?

<p>Définir les hypothèses H0 et H1 (C)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la signification du risque alpha dans le cadre d'un test d'hypothèses?

<p>Le risque maximal d'accepter H0 alors qu'elle est fausse (D)</p> Signup and view all the answers

Quelle hypothèse correspond à H0 dans le cadre d'une étude de supériorité?

<p>L'absence de supériorité (A)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la relation entre le risque beta et la puissance d'un test?

<p>La puissance est 1 - beta (A)</p> Signup and view all the answers

Quelle condition est nécessaire pour rejeter H0 selon les p-values?

<p>p ≤ alpha (D)</p> Signup and view all the answers

Quel type d'étude est le plus souvent utilisé pour prouver qu'une nouvelle thérapie est meilleure?

<p>Etude de supériorité (D)</p> Signup and view all the answers

Qu'est-ce qu'une étude d'équivalence?

<p>Une étude où deux groupes doivent être statistiquement équivalents (C)</p> Signup and view all the answers

Pourquoi le risque beta est-il difficile à maîtriser?

<p>Il ne peut pas être fixé par l'utilisateur (D)</p> Signup and view all the answers

Quelle est l'hypothèse alternative en étude de supériorité?

<p>H1 : supériorité (A)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'objectif principal des essais de non-infériorité?

<p>Montrer qu'une nouvelle méthode n’est pas moins efficace qu'une référence (C)</p> Signup and view all the answers

Quelle p-value indiquerait qu'il est approprié de ne pas rejeter H0?

<p>p &gt; alpha (C)</p> Signup and view all the answers

Dans le cadre d'un test unilatéral, comment se calcule la p-value?

<p>p = 1 - F(|texp|) (C)</p> Signup and view all the answers

Comment déterminer la puissance d'un test?

<p>Puissance = 1 - beta (D)</p> Signup and view all the answers

Qu'affirme la non-détection d'une différence statistiquement significative entre deux groupes?

<p>L'absence d'équivalence ne peut pas être affirmée (A)</p> Signup and view all the answers

Quelles sont les deux causes possibles d'un résultat non statistiquement significatif ?

<p>La puissance n'est pas suffisante et l'hypothèse H0 est vraie. (A)</p> Signup and view all the answers

Quels facteurs influencent la puissance d'une étude ?

<p>Le nombre de sujets et la différence entre les groupes. (D)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'objectif principal de l'analyse médico-économique d'un traitement ?

<p>Comparer le coût avec l'efficacité sur les critères cliniques. (A)</p> Signup and view all the answers

Quel est le rôle des intervalles de confiance dans une étude d'équivalence ?

<p>Estimer la différence réelle entre les traitements avec incertitude. (C)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'objectif d'un test d'hypothèse lié à la non infériorité ?

<p>Montrer que le nouveau traitement n'est pas inférieur au traitement de référence. (B)</p> Signup and view all the answers

Quel critère est souvent utilisé pour justifier l'introduction de nouveaux traitements ?

<p>La tolérance et l'amélioration de la qualité de vie. (A)</p> Signup and view all the answers

Quel est le rôle des bornes de non infériorité dans l'évaluation d'un traitement ?

<p>Elles définissent la perte d'efficacité acceptable d'un nouveau traitement. (D)</p> Signup and view all the answers

Quel type d'hypothèse est généralement retenu dans les études d'équivalence ?

<p>L'hypothèse d'équivalence (H0). (D)</p> Signup and view all the answers

Lors de la planification d'une étude, que doit-on souvent estimer ?

<p>Le nombre de sujets pour atteindre une puissance souhaitée. (A)</p> Signup and view all the answers

Pourquoi est-il difficile de trouver des traitements augmentant significativement les critères d'efficacité ?

<p>À cause de petites avancées médicales récentes. (D)</p> Signup and view all the answers

Quelle est la signification de $eta$ dans le contexte de la puissance d'une étude ?

<p>Cela désigne le risque de type II. (D)</p> Signup and view all the answers

Quels sont les résultats potentiels d'une étude d'équivalence selon les intervalles de confiance ?

<p>NEW est supérieur à REF ou NEW est inférieur à REF. (D)</p> Signup and view all the answers

Que signifie un IC95% inclus dans $[- ext{D}; + ext{D}]$ pour une étude d'équivalence ?

<p>Il signifie que NEW est équivalent à REF. (D)</p> Signup and view all the answers

Quel est l'objectif de démontrer l'équivalence entre deux traitements ?

<p>Confirmer qu'ils n'entraînent pas de résultats cliniques différents. (C)</p> Signup and view all the answers

Flashcards

Borne de non-infériorité négative

Une borne de non-infériorité négative est utilisée lorsqu’on veut montrer qu’un nouveau traitement n’est pas moins efficace qu’un traitement de référence pour un critère positif, où l’on veut montrer qu’il n’y a pas de perte d’efficacité significative.

Borne de non-infériorité positive

Une borne de non-infériorité positive est employée lorsqu’on veut montrer qu’un nouveau traitement n’est pas plus mauvais qu’un traitement de référence pour un critère négatif, où l’on veut montrer qu’il n’y a pas d’augmentation significative d’effets indésirables.

Hypothèse de non-infériorité

L’hypothèse de non-infériorité consiste à supposer que la différence entre le nouveau traitement et le traitement de référence est inférieure à une certaine marge acceptable, appelée borne de non-infériorité.

Différence (D)

La différence entre le nouveau traitement et le traitement de référence est mesurée par la différence des taux d’échec, dans notre exemple.

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Intervalle de confiance à 95% (IC 95%)

L’intervalle de confiance à 95% (IC 95%) donne une fourchette de valeurs plausibles pour la différence entre le nouveau traitement et le traitement de référence.

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Conclusion d’un test de non-infériorité

L’intervalle de confiance à 95% est considéré comme étant significatif si la borne supérieure est inférieure à la borne de non-infériorité établie.

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Choix de la borne de non-infériorité

Le choix de la borne de non-infériorité est crucial car il détermine la magnitude de la différence que l’on est prêt à accepter entre les deux traitements.

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Facteurs influençant la borne de non-infériorité

Il n’y a pas de règle absolue pour déterminer la borne de non-infériorité, il faut prendre en compte la gravité de la pathologie, la balance bénéfice/risque, et le contexte clinique.

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Hypothèse nulle (H0)

L'hypothèse nulle est l'hypothèse sous laquelle nous travaillons. Elle est l'hypothèse de départ, qui est soit confirmée soit rejetée par notre étude.

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Hypothèse alternative (H1)

L'hypothèse alternative est l'hypothèse que nous voulons prouver. Elle est souvent le contraire de l'hypothèse nulle.

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Risque alpha

Le risque alpha est la probabilité de rejeter l'hypothèse nulle alors qu'elle est vraie, ce qui signifie que nous concluons à un effet alors qu'il n'y en a pas.

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Puissance d'un test

La puissance est la probabilité de rejeter l'hypothèse nulle quand elle est fausse. Elle représente la capacité d'un test à détecter un effet qui existe vraiment.

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P-value

La p-value est la probabilité d'obtenir les résultats observés (ou plus extrêmes), si l'hypothèse nulle est vraie.

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Test bilatéral

Un test bilatéral teste si une variable diffère d'une valeur donnée, sans spécifier si la différence doit être plus grande ou plus petite.

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Test unilatéral

Un test unilatéral teste si une variable est supérieure ou inférieure à une valeur donnée.

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Etude de supériorité

Une étude de supériorité vise à démontrer qu'une nouvelle intervention est meilleure qu'une intervention de référence.

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Etude de non-infériorité

Une étude de non-infériorité vise à démontrer qu'une nouvelle intervention n'est pas moins efficace qu'une intervention de référence, même si elle n'est pas nécessairement meilleure.

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Etude d'équivalence

Une étude d'équivalence vise à démontrer que deux interventions sont similaires en termes d'efficacité.

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Test d'hypothèse

Un test d'hypothèse permet de déterminer si les données d'une étude permettent de rejeter ou non l'hypothèse nulle.

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Zone critique

Une zone critique est une région du graphique de distribution de la statistique de test qui représente les valeurs de la statistique qui conduiraient à rejeter l'hypothèse nulle.

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Zone non critique

Une zone non critique est une région du graphique de distribution de la statistique de test qui représente les valeurs de la statistique qui conduiraient à ne pas rejeter l'hypothèse nulle.

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Risque beta

Le risque beta représente la probabilité de ne pas rejeter l'hypothèse nulle alors qu'elle est fausse, ce qui signifie qu'on ne découvre pas un effet qui existe vraiment.

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Statistique de test

La statistique de test est une valeur numérique calculée à partir des données de l'échantillon et qui sert à tester l'hypothèse nulle.

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Loi de la statistique de test

La loi de la statistique de test est la distribution des valeurs de la statistique de test que l'on s'attend à observer si l'hypothèse nulle est vraie.

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Critère de moindre gravité

La perte d’efficacité d’un nouveau traitement, qui est acceptable et ne met pas en danger la santé du patient.

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Risque de 1ère espèce (α)

Le niveau de confiance souhaité pour rejeter l’hypothèse nulle, généralement fixé à 5%.

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Probabilité d’accepter l’hypothèse nulle alors qu’elle est fausse (β)

La probabilité d’accepter l’hypothèse nulle alors qu’elle est fausse.

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Puissance d'un test (1-β)

La capacité d'un test à détecter un effet s'il existe réellement.

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Différence attendue entre les deux moyennes

L'écart minimal acceptable entre les deux groupes pour conclure à la non-infériorité.

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Borne de non-infériorité (δ)

L'écart minimal acceptable entre les deux groupes pour conclure à la non-infériorité.

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Taille de l'échantillon (n)

Le nombre de sujets nécessaires pour détecter un effet de taille donnée avec une puissance et un risque de 1ère espèce fixés.

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Population d'analyse

Le nombre de sujets inclus et analysés dans l’étude.

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Etude comparative de deux traitements chirurgicaux

Une étude qui vise à comparer deux traitements chirurgicaux en évaluant le coût, les complications et les résultats cliniques de chaque traitement.

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Test de non infériorité

Un test statistique qui cherche à prouver qu'un traitement est moins efficace qu'un autre.

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Marge de non-infériorité

Une marge utilisée dans un test de non-infériorité pour déterminer si un traitement est suffisamment similaire à un autre traitement.

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Test de non-infériorité en terme de taux de complications

Une analyse statistique qui compare les taux de complications entre deux groupes, en cherchant à montrer que l'un des groupes présente un taux de complications pas significativement plus élevé que l'autre.

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Intervalle de confiance unilatéral à 95% du taux de complications avec LIGA

Intervalle de confiance à 95% du taux de complications avec LIGA, qui doit être entièrement inférieur à la valeur limite de 30,6% pour démontrer la non-infériorité de LIGA par rapport à LONGO.

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Test de non-infériorité unilatéral

La procédure statistique utilisée pour déterminer la non-infériorité de LIGA par rapport à LONGO en termes de taux de complications.

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Valeur limite de non-infériorité

Le taux de complications de LONGO auquel on ajoute la marge de non-infériorité de 20%.

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Groupe LIGA

Le groupe de patients qui ont reçu le traitement LIGA.

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Groupe LONGO

Le groupe de patients qui ont reçu le traitement LONGO.

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Absence de preuve

L'absence de preuve n'est pas une preuve d'absence.

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Résultat non significatif

Un résultat non statistiquement significatif peut être dû à deux choses : soit l'hypothèse nulle est vraie, soit la puissance statistique de l'étude est insuffisante.

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Puissance statistique

La puissance d'un test statistique mesure sa capacité à détecter une différence réelle entre les groupes s'il y en a une.

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Facteurs affectant la puissance

La puissance dépend du nombre de sujets dans l'échantillon, de la variance du critère et de la différence entre les groupes comparés.

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Planification de l'étude

Avant de réaliser une étude, il faut déterminer le nombre de sujets nécessaire pour obtenir une puissance statistique suffisante.

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Puissance a posteriori

La puissance réelle peut différer de la puissance attendue si la variance ou la différence réelle diffèrent de celles prévues.

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Difficulté à trouver des traitements efficaces

Dans certains domaines, il devient difficile de trouver de nouveaux traitements qui surpassent significativement les traitements existants sur des critères importants comme la survie.

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Analyse médico-économique

L'analyse médico-économique est souvent utilisée lorsque les nouveaux traitements apportent peu de bénéfices cliniques, mais offrent d'autres avantages comme une meilleure tolérance.

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Essai d'équivalence

Un essai d'équivalence vise à démontrer qu'un nouveau traitement est équivalent à un traitement de référence.

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Hypothèses dans un essai d'équivalence

Pour un essai d'équivalence, l'hypothèse nulle représente l'équivalence entre les traitements, tandis que l'hypothèse alternative représente la non-équivalence.

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Intervalle de confiance dans un essai d'équivalence

Dans un essai d'équivalence, l'intervalle de confiance permet d'estimer la différence réelle entre les traitements avec une certaine incertitude.

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Sens des hypothèses dans une étude de non-infériorité

Une étude de non-infériorité revient à démontrer qu'un traitement (nouveau) est non inférieur à un traitement de référence, même s'il peut avoir une efficacité légèrement inférieure.

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ITT (intention-to-treat)

En analyse statistique, l'ITT (intention-to-treat) est une méthode d'analyse qui prend en compte tous les patients inclus dans une étude, y compris ceux qui n'ont pas terminé le traitement prévu. Elle vise à minimiser les biais et à obtenir des résultats représentatifs de l'effet du traitement.

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Per Protocol (PP)

En analyse statistique, Per Protocol (PP) est une méthode d'analyse qui prend en compte uniquement les patients ayant reçu le traitement prévu. Elle vise à évaluer l'efficacité du traitement dans des conditions idéales.

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Non-infériorité

La non-infériorité est un concept statistique qui vise à démontrer qu'un nouveau traitement n'est pas moins efficace qu'un traitement de référence.

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Intervalle de confiance unilatéral à 95%

Un intervalle de confiance à 95% est une plage de valeurs dans laquelle on estime à 95% de chances que le résultat réel se trouve. En analyse de non-infériorité, l'intervalle de confiance unilatéral à 95% est utilisé pour déterminer si le nouveau traitement n'est pas inférieur au traitement de référence.

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Analyse de complications

L'analyse de complications se concentre sur l'évaluation des effets secondaires ou des événements indésirables liés à un traitement.

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Study Notes

Méthodologie de la Recherche Clinique

  • La recherche clinique implique des études M2 (GP InnoCARE, MICAS, ONHU, M4R, 13) et M1 (BE et OHE).
  • Jean-Benoit Hardouin ([email protected]) est responsable de la méthode. Il est spécialisé en santé publique, biostatistique et psychométrie.
  • L'Université de Nantes (INSERM UMR 1246-SPHERE) développe les méthodes pour les résultats centrés sur les patients et la recherche en santé.

Rappels de Base

  • Des hypothèses complémentaires (H0 et H1) sont utilisées dans la recherche clinique.
  • L'hypothèse nulle (H0) est le point de départ.
  • La recherche cherche à savoir si H0 est probable (non rejet de H0) ou peu probable (rejet de H0).
  • L'hypothèse alternative (H1) indique la latéralité du test : bilatéral ou unilatéral.

Étapes des Tests d'Hypothèses

  • Six étapes clés identifient les tests d'hypothèse :
    • Définition des hypothèses H0 et H1
    • Définition du risque alpha
    • Définir la statistique de test et sa loi sous H0
    • Calculer la statistique de test avec les données
    • Définir la(les) zone(s) critique(s) et non critique(s)
    • Tirer des conclusions : statistiquement et en pratique

Le Risque Alpha

  • Le risque alpha représente le risque maximal d'erreur en rejetant H0.
  • Ce risque est fixé par l'utilisateur.
  • Alpha = P(HO vraie | je rejette H0)

La Puissance

  • La puissance est égale à 1-beta.
  • Elle représente la probabilité de maintenir H0 à juste titre.
  • Beta = P(HO fausse | je ne rejette pas H0)

La P-Valeur

  • La p-valeur estime le risque de se tromper en rejetant H0.
  • Elle est calculée par rapport aux données de l'échantillon.
  • Si p ≤ alpha, on rejette H0 ; si p > alpha, on ne rejette pas H0.
  • p = 1-F(|texp|) en cas de test unilatéral.
  • p = 2[1-F(|texp|)] en cas de test bilatéral

Études de Supériorité, Non-infériorité et Équivalence

  • Les études thérapeutiques visent souvent à démontrer la supériorité d'une nouvelle thérapeutique (médicament, intervention) par rapport à un traitement de référence.
  • Les études de non-infériorité montrent que le nouveau traitement n'est pas inférieur à un traitement de référence. Études rares.
  • L'équivalence démontre des traitements ayant un même effet.

Analyse Médico-économique

  • L'analyse médico-économique est fréquemment utilisée lorsque le nouveau traitement procure peu d'avantages sur les critères cliniques principaux.
  • L'analyse comprend souvent une analyse de non-infériorité du nouveau traitement.

Exemple d'Étude d'Équivalence

  • Un exemple concret d'étude d'équivalence présente deux traitements : un traitement de référence (REF) et un nouveau traitement (NEW).
  • Le traitement de référence peut être une intervention injectable requérant une hospitalisation, avec un taux d'échec de 5%.
  • Le nouveau traitement peut être un traitement oral utilisable en ambulatoire.
  • L'objectif est de montrer que le nouveau traitement est équivalent au traitement de référence en termes d'efficacité.

Non-infériorité et Test d'Hypothèse

  • L'objectif de l'étude est la non-infériorité ; les tests d'hypothèses ne sont pas bien adaptés, car la puissance (qui n'est pas contrôlable) est le point crucial.

Interprétation d'une Étude d'Équivalence

  • L'objectif est de démontrer que la différence n'est pas significativement différente de zéro (par exemple) et que l'intervalle de confiance de 95 % est inclus dans un intervalle donné (par exemple +- 8).

Interprétation du Résultat d'une Étude d'Équivalence

  • Une représentation graphique présente différents cas possibles : équivalence et non-équivalence.

Perte d'Efficacité Acceptable

  • La notion de borne de non-infériorité (+8) représente la perte d'efficacité acceptable.
  • La valeur +8 définit la perte d'efficacité que l'on accepte pour un nouveau traitement (NEW) par rapport à un traitement de référence (REF).

Attention au Sens des Hypothèses

  • Une étude de non-infériorité vise à démontrer qu'un nouveau traitement n'est pas inférieur à un traitement de référence.
  • Un critère positif (taux de succès) implique une borne de non-infériorité négative.
  • Un critère négatif (taux d'événements indésirables) implique une borne de non-infériorité positive.

Retour à l'Exemple

  • L'exemple décrit un scénario où deux traitements (REF et NEW) ont un taux d'échecs similaire.

Réalisation Pratique

  • Les taux d'échecs ont été obtenus dans l'exemple concret. Le principe de comparer les traitements et leurs impacts (et possibles bornes d'erreur) est expliqué via un IC 95 %.

Conclusion d'un Test de Non-Infériorité

  • La conclusion décrit le fait de confirmer la non-infériorité d'un traitement (NEW) par rapport à un traitement de référence (REF).

Choix de δ (Delta)

  • La détermination de la pertinence de la borne de non-infériorité (δ) est essentielle dans le cadre des études de non-infériorité (difficile sans un contexte précis).

Qui Définit δ ?

  • Les cliniciens (et non uniquement les statisticiens).
  • La valeur est évaluée par la combinaison de considérations statistiques et cliniques.

Exemple Pratique : Étude S2CARA

  • Cette étude compare deux techniques de fermeture de plaies : agrafes et fils absorbants.
  • Le critère principal est le PSAS (score de qualité cicatrice).
  • Des objectifs secondaires incluent le taux de complications, les temps opératoires, et la tolérance du patient.

Objectifs Secondaires de l'Étude S2CARA

  • La recherche incluait différents critères secondaires pour mieux comprendre l'impact global des traitements (temps opératoires, tolérance à long-terme).

Méthodologie Générale de la Recherche

  • Les analyses médico-économiques sont prospectives, multicentriques, contrôlées et randomisées.
  • Les études sont stratifiées par spécialité afin d'évaluer et comparer des traitements dans des contextes différents.

Formule du NSN (comparaison des moyennes)

  • Des formules sont données pour calculer la taille de l'échantillon nécessaire pour des études de supériorité, équivalence et non-infériorité.

Justification Statistique du Nombre d'Inclusions pour l'Étude S2CARA

  • La justification statistique du nombre d'inclusion pour l'Étude S2CARA se base sur la littérature et des hypothèses.

Population d'Analyse dans l'Étude S2CARA

  • Le choix de la population d'analyse suit les principes de l'ITT (intention-to-treat) et du PP (per-protocol). La justification de la méthode pour choisir la population d'analyse est expliquée.

Exemple Pratique : Étude LIGALONGO

  • Cette étude compare deux traitements pour les hémorroïdes : la ligature artérielle (NEW) et l'hémorroïdopexie par agrafage (REF).
  • Le critère principal est le coût.

Objectifs de l'Étude LIGALONGO

  • L'objectif principal est de démontrer une morbidité inférieure pour la nouvelle technique par rapport à la technique de référence.
  • D'autres objectifs secondaires concernent les avantages pour le patient, les coûts et l'efficacité médico-économique des traitements.

Schéma du Protocole LIGALONGO

  • Ce schéma présente les étapes temporelles dans le cadre de l'étude (avant chirurgie, post-chirurgie à 1 mois, 3 mois...) pour démontrer la pertinence et le déroulement de l'étude.

Justification Statistique du Nombre d'Inclusions pour LIGALONGO

  • Cet élément précise la taille de l'échantillon nécessaire pour garantir la puissance statistique de l'étude.

Passage à un Objectif de Non Infériorité

  • Un changement d'objectif, basé sur la littérature, explique le besoin de considérer un taux de complication plus bas que prévu.

Population d'Analyse

  • Les analyses en ITT (intention-to-treat) et PP (per-protocol) sont les deux méthodes utilisées pour considérer la population dans le calcul d'analyse des taux de complication.

Analyse des Complications des 90 premiers jours

  • L'analyse examine les complications (p.ex. Clavien-Dindo) sur les 90 premiers jours, selon l'ITT (intention-to-treat) et PP (per protocol).

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Ce quiz explore les concepts statistiques liés à l'analyse de non-infériorité dans les essais cliniques, en se concentrant sur les traitements Liga et Longo. Vous testerez vos connaissances sur les taux de complications, les intervalles de confiance et les hypothèses nécessaires pour tirer des conclusions valides. Préparez-vous à plonger dans les détails des études cliniques et de leurs implications.

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