Epidemiologia e Ricerca Clinica

Presentazione del corso

• Il corso si intitola "La ricerca nelle organizzazioni sanitarie"
• La lezione è del 10 ottobre 2024
• Il relatore è Elisa Mazzini, Direttore Infrastruttura Ricerca e Statistica dell'Azienda USL IRCCS di Reggio Emilia.
• Il corso è rivolto a studenti di laurea magistrale in Scienze Infermieristiche ed Ostetriche.
• La lezione si concentrerà sulla ricerca nelle organizzazioni sanitarie.

Agenda della lezione

• La ricerca: cosa e perché
• Ricerca biomedica dal bench al bedside
• Integrità e metodologia della ricerca
• La ricerca nelle organizzazioni

Che cos'è la ricerca?

• La ricerca scientifica è un'attività per scoprire, interpretare e revisionare fatti ed eventi, usando metodi intersoggettivi e condivisi (metodo scientifico).
• È fondamentale per lo sviluppo della società, in ambito economico e più in generale.
• I risultati sono pubblicati su riviste scientifiche dopo una revisione paritaria da parte di specialisti.
• A volte, i risultati vengono divulgati da esperti chiamati divulgatori scientifici.

Il Metodo scientifico

• Osservazione di un fenomeno
• Formulazione di domande
• Formulazione di ipotesi
• Esperimento
• Raccolta dati
• Valutazione dell'ipotesi (o formulazione di nuova ipotesi e ripetizione del processo)

Il Taleidimide

• Nel 1960, W. Lenz ha ipotizzato la sindrome da Talidomide nei nascituri.
• Nel 1961, W.G. McBride ha pubblicato una lettera per documentare casi di malformazioni alla nascita imputabili al farmaco Talidomide.
• Dopo queste scoperte, il Talidomide è stato ritirato dal commercio per le sue proprietà teratogene.
• Ha causato circa 10.000 casi di focomelia.
• Solo la metà dei casi sopravvissuta.

La campagna "Safe to Sleep"

• La campagna "Safe to Sleep", iniziata nel 1994 come "Back to Sleep campaign", si è concentrata sull'incoraggiare la posizione supina dei neonati per prevenire la sindrome di morte improvvisa nel sonno infantile.

Metodologia della Ricerca

• Insieme di procedure valide e appropriate per le diverse fasi della ricerca.
• Insieme di tecniche e strumenti da utilizzare nel disegno e nell'analisi degli studi biomedici.
• Approccio critico alla costruzione, all'interpretazione e all'utilizzo delle evidenze biomediche.

Dichiarazione di Helsinki

• Si basa su principi etici riguardanti la sperimentazione umana.
• È considerata un punto di riferimento importante per le comunità mediche.

Il Codice di Norimberga

• Nato dai processi della seconda guerra mondiale, per contrastare le sperimentazioni disumane.
• Si occupa di definire una linea tra ricerca lecita e tortura.
• Stabilire standard etici nella sperimentazione.
• Si pone come riferimento etico per le comunità mediche internazionali nella sperimentazione umana.

I 10 punti chiave per la sperimentazione

• Il consenso volontario è assolutamente essenziale.
• L’esperimento dovrà essere tale da fornire risultati utili al bene della società.
• L’esperimento dovrà essere condotto in modo tale da evitare ogni sofferenza o lesione fisica o mentale che non sia necessaria.
• Non si deve eseguire la sperimentazione se a priori si è a conoscenza che tale sperimentazione possa causare danni o morte.
• I rischi da correre non devono superare i vantaggi.
• Una preparazione appropriata deve essere effettuata per evitare lesioni, danni o morte.

Il Comitato Etico

• Sono organismi indipendenti che valutano gli aspetti etici e scientifici delle sperimentazioni cliniche per tutelare i diritti, la sicurezza e il benessere delle persone.
• Nel mondo sono ampiamente diffusi. negli USA sono chiamati Institutional Review Boards (IRB).
• In Italia le sperimentazioni non possono partire senza il loro parere favorevole.
• I Comitati etici sono composti da professionisti esperti in materia medica, giuridica, e di bioetica e rappresentanti di pazienti.

Comitati Etici in RER

• L'Emilia-Romagna ha un Comitato Etico Regionale (CER) e Comitati Etici Territoriali (CET).
• I loro componenti sono esperti in materia medico-scientifica, giuridica, bioetica, infermieristica, e rappresentanti delle associazioni di pazienti.

Come Sottoporre un Protocollo al Comitato Etico

• Informazioni generali sullo studio
• Informazioni sul protocollo e metodi
• Informazioni finanziarie e assicurative
• Informazioni su personale e strutture
• Informazioni sui soggetti coinvolti
• Documentazione necessaria

La Fattibilità

• La fattibilità è la capacità dello studio di essere realizzabile considerando il tempo, le risorse e la collaborazione.

Il Quesito di Ricerca

• Deve essere significativo, ricercabile e fattibile.

Ricerca organizzativa

• Comprende lo studio della struttura, dei processi ed i fattori che influenzano la performance di un ente o azienda.

La Ricerca "from bench to bedside"

• È il percorso dalla scoperta scientifica in laboratorio a un effettivo impatto sulla salute dei pazienti.
• Coinvolge ricerca di base e ricerca clinica.

Obiettivi del Budget

• Mantenere il numero di pubblicazioni scientifiche.
• Aumentare del 10% pubblicazioni oncologiche.
• Mantenere il numero di ricercatori che pubblicano articoli.

Programma dottorandi

• Forma giovani professionisti nella ricerca, integrando la formazione con l'attività clinica.
• Ha convenzioni con università per il finanziamento delle borse di studio.
• I partecipanti sono principalmente medici, biologi, infermieri, fisioterapisti, e altre figure professionali per combinare l'attività clinica con la ricerca.

Come fare?

• Conoscenza diffusa dei principi di ricerca.
• Supporto ai ricercatori: infrastrutture di ricerca e Uffici Ricerca.
• Pianificazione della ricerca integrata con l'assistenza.
• Pianificazione di tempo e risorse dedicate alla ricerca.
• Condivisione dei risultati della ricerca.

Direzione Scientifica IRCCS

• Struttura organizzativa dell'ente.
• Relazioni e responsabilità da parte del direttore scientifico.

Infrastruttura Ricerca e Statistica

• Dipartimento che supporta la ricerca e le attività statistiche.
• Funzioni del dipartimento.

Sviluppo di un Farmaco: Numeri e Tempi

• Descrizione dei numeri e tempi necessari per lo sviluppo di un farmaco.

La Sperimentazione Preclinica

• Fase di studi preliminari su animali o colture cellulari per valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo farmaco o trattamento prima della sperimentazione umana.

Ricerca Clinica

• Fase di studio sugli esseri umani volta a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento su un gran numero di pazienti.

Fasi dello Sviluppo di un Farmaco

• Fasi: preclinica, Fase 1, Fase 2, Fase 3, Fase 4.
• Descrizione di ciascuna fase di sviluppo di un farmaco.

Regolamento Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche

• Regolamento per rendere più efficiente le sperimentazioni cliniche in Europa.

Intervento Complesso

• Intervento costituito da una serie di componenti interrelate e influenzate da diverse variabili del contesto.
• Necessità di metodologie di ricerca più complesse per valutare l'efficacia ed efficienza.

Ricerca sui Servizi Sanitari

• Esamina la performance, la qualità, l'efficacia e l'efficienza dei servizi sanitari, dei modelli organizzativi e di intervento.

Studi Clinici Farmacologici

• Normativa relativa agli studi clinici farmacologici.
• Descrizione delle fasi, percorso e tempistiche per gli studi clinici.

La Ricerca Epidemiologica

• Studi che analizzano la distribuzione di una malattia in una popolazione, i fattori di rischio e le relazioni con stili di vita e abitudini.

Riferimenti di Letteratura

• Richards DA, Hallberg IR. Complex interventions in health. An overview of research methods.
• Campbell et al, BMJ 2000, 321:694–696.
• Craig et al, BMJ 2008, 337:a1655.
• Moore et al, BMJ 2015, 350:h1258.

Elementi della Ricerca Organizzativa

• Differenza tra ricerca clinica e ricerca organizzativa.
• Definizione di "Organizzazione"
• Dimensioni fondamentali di un’organizzazione: persone, obiettivi e risorse.

Tipi di Interventi complessi

• Descrizione degli elementi che rendono un intervento complesso (numero di componenti, interazioni tra loro, numerosi gruppi o livelli coinvolti, varietà degli outcome, flessibilità dell'intervento).

Come scegliere un quesito di ricerca?

• Come scegliere se fare un quesito di tipo conoscitivo o di soluzioni.

Metodi della Ricerca Organizzativa

• Tipologie di ricerca organizzativa.
• Vantaggi/svantaggi di queste scelte.

Come fare ricerca in ambito organizzativo?

• Il metodo suggerito per fare ricerca in ambito organizzativo.

La "Bibbia" del ricercatore (Il protocollo di studio)

• Il protocollo di studio è il documento fondamentale per una ricerca scientifica.

Come scrivere un protocollo di ricerca

• Descrizione degli elementi comuni a diverse tipologie di studi
• Descrizione di elementi specifici per tipologia

Elementi essenziali di un protocollo

• Titolo e lista collaboratori
• Introduzione (background e razionale)
• Domanda di ricerca (PICO)
• Metodi (disegno di studio e contesto)

PICO. Definizioni

• Popolazione: criteri di inclusione/esclusione, dimensione del campione
• Intervento: tipologia
• Confronto: per diversi tipi di studi
• Outcome: obiettivi, endpoint primari e secondari
• Tempi e strategie di reclutamento

Raccolta e analisi dei dati

• Raccolta e gestione dati (CRF)
• Metodi statistici per l'analisi
• Approvazione del Comitato etico
• Consenso informato
• Riservatezza dei dati
• Policy per la disseminazione
• Eventuale finanziamento
• Divulgazione di conflitti di interesse

Aspetti Specifici

• Registrazione degli studi clinici su ClinicalTrials.gov
• Definizione di modalità di allocamento e randomizzazione
• Monitoraggio ed auditing, uso e spedizione di materiale biologico.

Linee Guida

• Descrizione delle linee guida per descrivere gli studi sperimentali.

Riferimenti

• Citazioni di fonti accademiche usate durante la lezione.

In sintesi

• Presentazione del corso.
• Agenda della lezione.
• Che cos'è la ricerca?
• Il Taleidimide.
• La campagna "Safe to Sleep".
• Metodologia della ricerca.
• La Dichiarazione di Helsinki.
• Il Codice di Norimberga.
• I 10 punti chiave per la sperimentazione.
• Il Comitato Etico.
• Come sottoporre un protocollo al comitato etico.
• La fattibilità.
• Il Quesito di Ricerca.
• Ricerca organizzativa.
• La Ricerca "from bench to bedside".
• Obiettivi del Budget.
• Programma dottorandi.
• Come fare?
• Direzione Scientifica IRCCS.
• Infrastruttura Ricerca e Statistica.
• Sviluppo di un Farmaco: Numeri e Tempi.
• La Sperimentazione Preclinica.
• Ricerca Clinica, Fasi dello Sviluppo.
• Regolamento Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche
• Intervento Complesso.
• Ricerca sui Servizi Sanitari.
• Studi Clinici Farmacologici.
• La Ricerca Epidemiologica
• Riferimenti di Letteratura.
• Elementi della Ricerca Organizzativa
• Tipi di Interventi complessi.
• Come scegliere un quesito di ricerca?
• Metodi per la ricerca organizzativa.
• Aspetti generali metodologia ricerca organizzativa.