Tests d'hypothèse en épidémiologie et recherche clinique

• Les tests d'hypothèse sont un outil statistique pour comparer des paramètres en épidémiologie et recherche clinique.

Introduction

• L'analyse statistique implique souvent des tests de comparaison pour établir des différences entre un paramètre et une valeur de référence, ou entre plusieurs paramètres.
• Les paramètres analysés peuvent être quantitatifs (moyenne, médiane) ou qualitatifs (pourcentage).

Exemples

• Vérifier si la pression artérielle systolique moyenne diffère statistiquement selon l'obésité.
• Évaluer si la prévalence du tabagisme varie significativement selon le sexe dans une population donnée.
• Déterminer si les taux de guérison entre deux groupes de patients hypertendus recevant des médicaments différents (A et B) sont statistiquement différents dans un essai thérapeutique.

Principe Général des Tests Statistiques

• Le but principal est de déterminer si une différence observée est due au hasard ou si elle est réellement significative.
• Le processus reste le même, quelle que soit la nature du test.
• Les tests statistiques formalisent un raisonnement, en suivant plusieurs étapes.
• Formulation d'une hypothèse.
• Calcul du test de comparaison.
• Conclusion basée sur le rejet ou non de l'hypothèse initiale.

Formulation des Hypothèses du Test Statistique

• Un test statistique commence avec une hypothèse nulle (H₀) qui suppose qu'il n'y a pas de différence entre les paramètres comparés.
• Cette hypothèse nulle est testée contre une hypothèse alternative (H₁).
• L'hypothèse nulle (H₀) est l'hypothèse à vérifier, testant l'absence de différence statistiquement significative entre les paramètres comparés, formulée dans le but d'être rejetée.
• L'hypothèse alternative (H₁) est la négation de H₀ et permet de conclure que H₀ est fausse; rejeter H₀ signifie accepter ou valider H₁.

Application à un Essai Thérapeutique

• Pour déterminer si deux antihypertenseurs ont une efficacité différente, on suppose initialement qu'il n'y a pas de différence entre les taux de guérison Pᴀ et Pʙ.
• La probabilité d'obtenir les résultats observés sous cette hypothèse est calculée.
• Si cette probabilité est inférieure à un seuil fixé (risque alpha α, généralement 5%), l'hypothèse nulle est rejetée au profit de l'hypothèse alternative H₁.

Calcul d'un Test de Comparaison

• Après avoir formulé les hypothèses, le test est appliqué.
• Tous les tests de comparaison calculent une quantité mathématique qui exprime l'écart entre les paramètres ou les distributions.
• Cette quantité est ensuite comparée à une distribution théorique standard.

Choix du Seuil de Décision et Risque α

• La conclusion d'un test statistique visant à choisir entre l'hypothèse nulle et l'hypothèse alternative comporte un risque d'erreur.
• Le risque α, aussi appelé seuil de décision ou seuil de signification, représente la probabilité de rejeter à tort l'hypothèse nulle H₀, fixé avant le test et souvent établi à 5%.

Exemples d'application : comparaison de deux pourcentages

• Comparaison d'un pourcentage observé avec un pourcentage théorique.
• Comparaison de deux pourcentages observés.

Comparaison d'un Pourcentage Observé à un Pourcentage Théorique

• Une hypothèse doit être formulée au préalable.
• L'hypothèse nulle (H₀) pose que le pourcentage observé (p) est égal au pourcentage théorique (P) de la population source.
• L'hypothèse alternative (H₁) est que p est différent de P.
• Fixer le risque α, généralement à 5%.
• Choisir la statistique de test appropriée : utiliser le test z (test de l'écart réduit).
• Assurer de vérification des conditions d'application du test z.
• Calculer la statistique Z.
• Comparer la valeur calculée de z à la valeur critique de za = 1,96.
• Si |z| ≥ za, alors, la différence est significative, et H₀ est rejetée.
• Si |z| < za,la différence n'est pas significative, et H₀ retenue.

Exemple de Comparaison

• En France, 7% des personnes hospitalisées contractent une infection nosocomiale.
• Dans un hôpital H, 28 patients sur 250 (11.2%) ont contracté une infection.
• Un test détermine si le pourcentage à l'hôpital H diffère significativement du taux national.
• L'hypothèse nulle (H₀) est que le pourcentage d'infections à l'hôpital H est le même que le taux national (7%).
• Après calcul, la statistique Z est de 2,625.
• Conclusion : avec z = 2,625 > z0,05 = 1,96, l'hypothèse nulle est rejetée, montrant une différence significative entre les infections à l'hôpital H et dans le reste du pays, au risque de 5 %.

Comparaison de deux pourcentages observés

• Une hypothèse doit être formulée au préalable.
• L'hypothèse nulle (H₀) pose que P1= P2; (p1 et p2 sont les pourcentages des populations dont sont issus les échantillons.
• L'hypothèse alternative (H₁) est que p est différent de P.
• Fixer le risque α, généralement à 5%.
• Choisir la statistique de test appropriée : utiliser le test z (test de l'écart réduit).
• Assurer de vérification des conditions d'application du test z.
• Calculer la statistique Z.
• Comparer la valeur calculée de z à la valeur critique de za = 1,96.
• Si |z| ≥ za, alors, la différence est significative, et H₀ est rejetée.
• Si |z| < za,la différence n'est pas significative, et H₀ retenue.

Exemple de Comparaison

• Un essai clinique compare deux traitements (T1 et T2) pour une maladie M, avec deux groupes de 50 patients chacun.
• Le taux de guérison est de 30% avec T1 et de 40% avec T2.
• Un test détermine si la différence de taux de guérison entre les deux traitements est significative.
• L'hypothèse nulle est que les taux de guérison sont identiques pour les deux traitements (p1 = p2).
• Après calcul, la statistique Z est de 1,05.
• Conclusion : avec z = 1,05 < z0,05 = 1,96, l'hypothèse nulle est retenue, donc la différence observée de taux de guérison n'est pas statistiquement significative au risque de 5%.

Conclusion

• Les tests statistiques sont essentiels en épidémiologie et recherche clinique pour évaluer des résultats d'analyses comparatives.
• Ils servent à comparer des valeurs observées à des références ou entre elles, déterminant si les différences sont significatives.
• Cependant, ils ne prouvent pas la causalité; une corrélation statistique n'implique pas nécessairement un lien de cause à effet.