Risultati Survey Hemo Tour Roma 21 Maggio 2024 PDF

INTRO + SURVEY DARIO DI MINNO  RAZIONALE Negli ultimi anni, l’emofilia ha visto un rapido e profondo cambiamento del paradigma terapeutico. Nuovi FVIII ad emivita prolungata (EHL-FVIII) sono stati introdotti sul mercato dimostrando efficacia e sicurezza, garantendo nel contempo u...

INTRO + SURVEY DARIO DI MINNO  RAZIONALE Negli ultimi anni, l’emofilia ha visto un rapido e profondo cambiamento del paradigma terapeutico. Nuovi FVIII ad emivita prolungata (EHL-FVIII) sono stati introdotti sul mercato dimostrando efficacia e sicurezza, garantendo nel contempo una riduzione del numero di somministrazioni endovenose. Il disegno degli vari studi registrativi è diverso da molecola a molecola e questo rende difficoltoso qualunque confronto, anche indiretto. A tal proposito sia enti nazionali che internazionali hanno raccomandato di RISULTATI SURVEY raccogliere dati derivati dalla real world evidence al fine di offrire informazioni aggiuntive su efficacia e sicurezza dei diversi EHL-FVIII.  OBIETTIVO Obiettivo primario di questo progetto è raccogliere e condividere schede di pazienti trattati in profilassi con i diversi EHL-FVIII riportando i principali dati clinici e demografici, accompagnati dai dati di farmacocinetica che hanno guidato nella personalizzazione del trattamento RISULTATI SURVEY 1-Quanti anni di esperienza ha nella gestione dell’emofilia? Da 5 a 10 anni 1 Meno di 5 anni Più di 10 anni 7 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risultati Survey Hemo Tour 2-Secondo la sua esperienza, ritiene che tutti i prodotti a base di fattore VIII siano equivalenti? Si 12% No 88% Si No Risultati Survey Hemo Tour Se ha risposto "No", quali sono le principali differenze che ha osservato? L'emivita, il meccanismo di azione Tipo di molecola (b domain troncato, deleto o a molecola intera), prodotto standard o EHL emivita ecc Emivita Ogni pz ha una risposta individuale, diverse emivita ed efficacia clinica Durata d'azione, immunogenicità Resa individuale dei singoli prodotti, soprattutto nei long-acting Risultati Survey Hemo Tour 3-Quali sono i suoi driver per scegliere un tipo di fattore VIII piuttosto che un altro? (Si prega di valutare l'importanza di ciascuno dei seguenti fattori su una scala da 1 a 5, dove 1 è "per nulla importante" e 5 è "molto importante") Driver 1 2 3 4 5 Efficacia 2 6 Sicurezza/Profilo di effetti collaterali 2 6 Costo 6 2 Preferenza del paziente 2 6 Raccomandazioni delle linee guida 2 4 2 Dati a disposizione 5 3 Altro 4 4 Risultati Survey Hemo Tour Se ha risposto “altro” nella domanda precedente, specificare: Comparabilità dei dati Facilità di utilizzo device Profilo farmacocinetico Risultati Survey Hemo Tour 4-Ha mai osservato differenze nei risultati clinici tra i diversi prodotti di fattore VIII rispetto a quanto riportato nei riassunti delle caratteristiche del prodotto (RCP) o negli studi clinici? No 13% Si 87% Si No Risultati Survey Hemo Tour Se ha risposto "Sì", può fornire un esempio specifico? Durata dell'efficacia Certo sia in termini di risposta clinica che di trough Insorgenza inibitore Risposta individuale Profili farmacocinetici che nel singolo paziente non hanno ripetuto i dati teorici di emivita e durata d'azione Per le caratteristiche dell'individuo, alcuni hanno necessità di maggiore o minore quantità di prodotto rispetto a quanto previsto in scheda tecnica L'emivita non coincide con i dati Risultati Survey Hemo Tour