Podcast
Questions and Answers
Wat is gentherapie?
Wat is gentherapie?
- Een behandeling voor infectieuze ziekten veroorzaakt door micro-organismen
- Een vorm van immunotherapie voor hart- en vaatziekten
- Een methode om virussen te bestrijden in het lichaam
- Een behandeling voor niet-infectieuze ziekten zoals kanker, dementie, diabetes (correct)
Waarom is gentherapie soms de enige optie voor behandeling van bepaalde ziekten?
Waarom is gentherapie soms de enige optie voor behandeling van bepaalde ziekten?
- Omdat het alleen toegepast kan worden in noodsituaties
- Omdat het geen bijwerkingen heeft
- Omdat er geen andere afdoende geneesmiddelen voor zijn (correct)
- Omdat het de snelste behandelmethode is
Waarom zijn er zeer strenge procedures en regelgevingen opgesteld voor gentherapie?
Waarom zijn er zeer strenge procedures en regelgevingen opgesteld voor gentherapie?
- Om ervoor te zorgen dat alleen rijke mensen de behandeling kunnen krijgen
- Om de kosten van de behandeling laag te houden
- Om de veiligheid en effectiviteit van de behandeling te waarborgen (correct)
- Om te voorkomen dat de behandeling alleen op bepaalde groepen wordt toegepast
Voor welk type ziekten wordt gentherapie gebruikt?
Voor welk type ziekten wordt gentherapie gebruikt?
Waarom kan gentherapie de enige optie zijn voor sommige ziekten?
Waarom kan gentherapie de enige optie zijn voor sommige ziekten?
Waarom is het belangrijk om zeer strenge procedures en regelgevingen op te stellen voor gentherapie?
Waarom is het belangrijk om zeer strenge procedures en regelgevingen op te stellen voor gentherapie?
Wat is het doel van de knock-out muismodel voor DMD?
Wat is het doel van de knock-out muismodel voor DMD?
Waar is het HD-gen gelokaliseerd?
Waar is het HD-gen gelokaliseerd?
Wat veroorzaakt Huntington's Disease (HD)?
Wat veroorzaakt Huntington's Disease (HD)?
Wat zijn belangrijke aspecten van gen-therapie?
Wat zijn belangrijke aspecten van gen-therapie?
Wat is een van de grootste uitdagingen in gen-therapie bij het gebruik van virussen?
Wat is een van de grootste uitdagingen in gen-therapie bij het gebruik van virussen?
Wat is een belangrijk aspect bij het gebruik van het Adenovirus type 2 (AD-2) in therapie?
Wat is een belangrijk aspect bij het gebruik van het Adenovirus type 2 (AD-2) in therapie?
Wat is het doel van technieken zoals electroporatie en geluidsgolven bij gentherapie?
Wat is het doel van technieken zoals electroporatie en geluidsgolven bij gentherapie?
Wat is een nadeel van ex vivo gentherapie?
Wat is een nadeel van ex vivo gentherapie?
Wat is het voordeel van ex vivo gentherapie?
Wat is het voordeel van ex vivo gentherapie?
Welke aandoening kan mogelijk behandeld worden met ex vivo gentherapie?
Welke aandoening kan mogelijk behandeld worden met ex vivo gentherapie?
Wat is een nadeel van in vivo gentherapie?
Wat is een nadeel van in vivo gentherapie?
Wat is een voorbeeld van een enigszins geslaagde gentherapie?
Wat is een voorbeeld van een enigszins geslaagde gentherapie?
Wat is het doel van nanodeeltjes bij gentherapie?
Wat is het doel van nanodeeltjes bij gentherapie?
Wat is een kenmerk van kationische liposomen?
Wat is een kenmerk van kationische liposomen?
Wat is een toepassing van kleine gouddeeltjes bij gentherapie?
Wat is een toepassing van kleine gouddeeltjes bij gentherapie?
Wat is het nadeel van te weinig virussen toedienen voor de genezing van een ziekte?
Wat is het nadeel van te weinig virussen toedienen voor de genezing van een ziekte?
Wat is het mogelijke gevolg van te veel virussen toedienen?
Wat is het mogelijke gevolg van te veel virussen toedienen?
Wat gebeurt er na twee weken met de expressie van het geïmporteerde gen door het adenovirus?
Wat gebeurt er na twee weken met de expressie van het geïmporteerde gen door het adenovirus?
Waarom zijn retrovirussen goede vectoren voor geneesmiddelen?
Waarom zijn retrovirussen goede vectoren voor geneesmiddelen?
Wat is de functie van de gag, pol en env genen in retrovirussen?
Wat is de functie van de gag, pol en env genen in retrovirussen?
Hoe worden virusdeeltjes voor geneesmiddelen gemaakt?
Hoe worden virusdeeltjes voor geneesmiddelen gemaakt?
Waarom worden retrovirussen als risicovol beschouwd?
Waarom worden retrovirussen als risicovol beschouwd?
Wat is een voordeel van lentivirussen ten opzichte van retrovirussen?
Wat is een voordeel van lentivirussen ten opzichte van retrovirussen?
Wat is een voordeel van non-virale vectoren ten opzichte van virale vectoren?
Wat is een voordeel van non-virale vectoren ten opzichte van virale vectoren?
Wat is een mogelijke oplossing voor melanoom, een agressieve vorm van huidkanker?
Wat is een mogelijke oplossing voor melanoom, een agressieve vorm van huidkanker?
Wat veroorzaakt hemofilie A?
Wat veroorzaakt hemofilie A?
Wat is een mogelijke behandeling voor een tekort aan ornithine transcarbamylase (OTC) of een slechte functie daarvan?
Wat is een mogelijke behandeling voor een tekort aan ornithine transcarbamylase (OTC) of een slechte functie daarvan?
Welk gen is verantwoordelijk voor het transport van Na en Cl door epitheelcellen in de longen en andere organen?
Welk gen is verantwoordelijk voor het transport van Na en Cl door epitheelcellen in de longen en andere organen?
Wat is de oorzaak van een pathologische zwelling van de spieren, ook wel spierdystrofie genoemd?
Wat is de oorzaak van een pathologische zwelling van de spieren, ook wel spierdystrofie genoemd?
Wat is de functie van MLH1 en MSH2-genen in het menselijk lichaam?
Wat is de functie van MLH1 en MSH2-genen in het menselijk lichaam?
Wat is een mogelijke behandeling voor atherosclerose, een aandoening waarbij bloedvaten dichtslibben?
Wat is een mogelijke behandeling voor atherosclerose, een aandoening waarbij bloedvaten dichtslibben?
Wat veroorzaakt mucoviscidose of 'taaislijmziekte'?
Wat veroorzaakt mucoviscidose of 'taaislijmziekte'?
Wat is de rol van apolipoproteïne E in het menselijk lichaam?
Wat is de rol van apolipoproteïne E in het menselijk lichaam?
Wat is het doel van gentherapie in de behandeling van SCID-X1?
Wat is het doel van gentherapie in de behandeling van SCID-X1?
Wat veroorzaakt borstkanker volgens de tekst?
Wat veroorzaakt borstkanker volgens de tekst?
Waarom is het leveren van goede genen in menselijke cellen met behulp van virussen problematisch?
Waarom is het leveren van goede genen in menselijke cellen met behulp van virussen problematisch?
Welke ziekte wordt veroorzaakt door een genetische afwijking die het immuunsysteem vernietigt?
Welke ziekte wordt veroorzaakt door een genetische afwijking die het immuunsysteem vernietigt?
Wat is de rol van interleukin-2 receptor genmutatie bij SCID-X1?
Wat is de rol van interleukin-2 receptor genmutatie bij SCID-X1?
Wat gebeurt er bij gentherapie voor borstkanker?
Wat gebeurt er bij gentherapie voor borstkanker?
Wat is het doel van gentherapie in de behandeling van colonkanker?
Wat is het doel van gentherapie in de behandeling van colonkanker?
Welke ziekte wordt behandeld in de eerste klinische gentherapietrial in 1991?
Welke ziekte wordt behandeld in de eerste klinische gentherapietrial in 1991?
Flashcards are hidden until you start studying
Study Notes
- In 1991, the first clinical gene therapy trial was conducted for the treatment of 'adenosine deaminase deficiency' (ADA). This disease weakens the immune system, making patients vulnerable to common infections. Two patients in this trial showed improvement in their health.
- Since the development of recombinant DNA technology in the early 70s, scientists have dreamed of using these technologies to treat inherited diseases. However, bringing good genes into human cells using viruses as vectors poses significant problems and risks.
- Immunity systems are present in all animals, and if it doesn't function properly, humans or animals will succumb to various opportunistic infections. Our immune system consists of a large population of white blood cells, including B- and T-lymphocytes, macrophages, etc.
- Severe Combined Immunodeficiency – X1 (SCID-X1) is a serious genetic disease that destroys the immune system. Patients often die within the first year of life, and survivors must deal with recurring infections like pneumonia, meningitis, and impetigo. SCID is X-linked and is caused by a mutation in the interleukin-2 receptor gene. The mutation disables the IL-2 receptor protein and the crucial signaling molecule Janus kinase 3 (JAK3).
- Borstkanker, the second most common and leading cause of death in women worldwide, is caused by mutations in genes like BRCA 1 (Breast Cancer 1) on chromosome 17 and BRCA 2 on chromosome 13. These genes encode the proteins responsible for repairing damaged DNA. Mutations in these genes can lead to an accumulation of errors during DNA replication, causing cancer.
- Colonkanker, or colon cancer, is another common form of cancer due to the colon's susceptibility to cancer because it is an organ made up of actively dividing cells. The cause of colon cancer is often smoking or poor eating habits, but mutations in genes like MSH2 and MLH1 have been identified.
- MSH2 and MLH1 are two genes responsible for colon cancer. Mutations in these genes can lead to errors in DNA replication, causing colon cancer.
- Gentherapie trials are being conducted for the treatment of genetic diseases like SCID, borstkanker, and colonkanker using genetically modified viruses as vectors to deliver healthy genes. The process involves extracting T-lymphocytes from the patient's blood, culturing them, replacing the faulty gene with a healthy one, and reintroducing the modified T-cells into the patient's body.
- Borstkanker trials involve replacing or supplementing mutated genes with healthy ones or adding tumor suppressor genes to block tumor development.
- Colonkanker trials are exploring the use of viruses to deliver healthy copies of the MSH2 and MLH1 genes to correct the mistake in the patient's cells.
- Despite the challenges and risks, the number of diseases being studied for gene therapy has grown from a handful in 1990 to more than 600 in 2004.
Studying That Suits You
Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.
