Duchenne Muscular Dystrophy and Huntington's Disease

Podcast Beta

Play an AI-generated podcast conversation about this lesson

Questions and Answers

Is gentherapie alleen geschikt voor infectieuze ziekten?

False

Zijn erfelijke ziekten zoals kanker, dementie, en diabetes geschikt voor gentherapie?

True

Zijn er strenge procedures en regelgevingen opgesteld vanwege de risico's verbonden aan gentherapie?

True

Ex vivo gentherapie is geschikt voor alle soorten lichaamscellen.

False Signup and view all the answers

Nanodeeltjes zijn voor het eerst in juli 2005 toegepast om erfelijk materiaal in de stamcellen in muizenhersenen te plaatsen.

True Signup and view all the answers

Kationische liposomen worden meestal gebruikt in een waterig milieu.

True Signup and view all the answers

In vivo gentherapie is moeilijk omdat de vector niet gericht hoeft te worden op het doelorgaan.

False Signup and view all the answers

In Amsterdam werkt AMT NV aan het inbrengen van een proteïnelipasegen met adenogeassocieerde virussen bij mensen bij wie dit gen goed werkt.

False Signup and view all the answers

Is het waar dat het eerste geneesmiddelonderzoek met gentherapie plaatsvond in 1991 voor de behandeling van 'adenosine deaminase deficiëntie' (ADA)?

True Signup and view all the answers

Is het waar dat Borstkanker meestal wordt veroorzaakt door roken of eetgewoonten?

False Signup and view all the answers

Is het waar dat SCID-X1 een ideale kandidaat is voor gentherapie vanwege de T-lymfocyten van de patiënt?

True Signup and view all the answers

Mutaties in MLH1 en MSH2-genen leiden altijd tot darmkanker voor het leeftijd van 50 jaar.

False Signup and view all the answers

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

True Signup and view all the answers

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

False Signup and view all the answers

De ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een tekort aan dystrofine

False Signup and view all the answers

Bij gentherapie moet men rekening houden met specificiteit, effectiviteit, blijvendheid, veiligheid, efficiëntie en plaats van integratie van het gen

True Signup and view all the answers

Adenovirussen zijn RNA-virussen

False Signup and view all the answers

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

True Signup and view all the answers

Retrovirussen kunnen non-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.

True Signup and view all the answers

Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.

True Signup and view all the answers

Mutaties in MLH1 en MSH2-genen leiden altijd tot darmkanker voor het leeftijd van 50 jaar.

False Signup and view all the answers

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

True Signup and view all the answers

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

False Signup and view all the answers

Atherosclerose is een aandoening waarbij bloedvaten langzaam aan dichtslibben door de vorming van plaques en een teveel aan cholesterol.

True Signup and view all the answers

Ornithine transcarbamylase (OTC) is het leverenzym dat verantwoordelijk is voor de omzetting van ammonium in ureum.

True Signup and view all the answers

Duchenne-ziekte wordt veroorzaakt door een mutatie in het DMD-gen, dat zich bevindt op het X-chromosoom.

True Signup and view all the answers

Is het waar dat bij DMD het ontbreken van dystrofine ervoor zorgt dat het celmembraan permeabel wordt voor vocht, waardoor de cel zwelt op en uiteindelijk barst?

True Signup and view all the answers

Hebben onderzoekers een muismodel ontwikkeld voor DMD om de rol van het DMD-gen beter te begrijpen?

True Signup and view all the answers

Proberen gentherapie-proeven het gemuteerde gen te vervangen of een nauw verwant gen, utrofine, in te introduceren om het celmembraan te stabiliseren bij DMD?

True Signup and view all the answers

Is de ziekte van Huntington (HD) gelokaliseerd op chromosoom 4?

True Signup and view all the answers

Heeft de mutatie van de ziekte van Huntington (HD) verlengingen van nucleotide triplet repeats in het gen?

True Signup and view all the answers

Worden virussen gebruikt door onderzoekers om genen in een celkern binnen te brengen?

True Signup and view all the answers

Er bestaan meer dan 600 geneesmiddelen voor erfelijke ziekten in 1990.

False Signup and view all the answers

Sikkelcelanemie wordt veroorzaakt door een mutatie in slechts één gen.

True Signup and view all the answers

SCID-X1 is een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het IL-2 receptor gen.

True Signup and view all the answers

Borstkanker wordt meestal veroorzaakt door roken of eetgewoonten.

False Signup and view all the answers

Kanker van de dikke darm of colon wordt meestal veroorzaakt door genetische factoren zoals de genen MSH2 en MLH1.

True Signup and view all the answers

Gentherapie is een eenvoudige en succesvolle behandelingsoptie voor erfelijke ziekten.

False Signup and view all the answers

Is gentherapie de enige optie voor de behandeling van erfelijke ziekten zoals kanker, dementie, en diabetes?

False Signup and view all the answers

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

True Signup and view all the answers

Is het waar dat SCID-X1 een ideale kandidaat is voor gentherapie vanwege de T-lymfocyten van de patiënt?

True Signup and view all the answers

Adenovirussen zijn RNA-virussen.

False Signup and view all the answers

Mutaties in MLH1 en MSH2-genen leiden altijd tot darmkanker voor het leeftijd van 50 jaar.

False Signup and view all the answers

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

True Signup and view all the answers

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

True Signup and view all the answers

Retrovirussen kunnen slechts relatief kleine genen meevoeren en de expressie is vaak te laag om patiënt te genezen of symptomen te verlichten.

False Signup and view all the answers

Ebola-HIV hybride virus wordt ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.

True Signup and view all the answers

Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat wordt gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

True Signup and view all the answers

Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.

True Signup and view all the answers

Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.

True Signup and view all the answers

Plasmiden kunnen mechanisch of chemisch worden geïntroduceerd in cellen om de efficiëntie van gentherapie te verhogen.

True Signup and view all the answers

Nanodeeltjes kunnen het nieuwe gen inbouwen in het genoom van de cel, waardoor het nieuwe gen bij celdeling vermenigvuldigd wordt.

False Signup and view all the answers

Ex vivo gentherapie is geschikt voor alle soorten lichaamscellen.

False Signup and view all the answers

In vivo gentherapie is moeilijk omdat de vector heel goed gericht moet worden op het doelorgaan, om genoverdracht in verkeerde weefsels te vermijden.

True Signup and view all the answers

Bij gentherapie moet men rekening houden met specificiteit, effectiviteit, blijvendheid, veiligheid, efficiëntie en plaats van integratie van het gen.

True Signup and view all the answers

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

False Signup and view all the answers

Adenovirussen zijn RNA-virussen.

False Signup and view all the answers

Kationische liposomen worden meestal gebruikt in een waterig milieu.

True Signup and view all the answers

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

True Signup and view all the answers

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

True Signup and view all the answers

Ex vivo gentherapie is geschikt voor alle soorten lichaamscellen.

False Signup and view all the answers

In vivo gentherapie is moeilijk omdat de vector heel goed gericht moet worden op het doelorgaan, om genoverdracht in verkeerde weefsels te vermijden.

True Signup and view all the answers

Nanodeeltjes kunnen het nieuwe gen inbouwen in het genoom van de cel, waardoor het nieuwe gen bij celdeling vermenigvuldigd wordt.

False Signup and view all the answers

Kationische liposomen worden meestal gebruikt in een waterig milieu.

True Signup and view all the answers

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

False Signup and view all the answers

De ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een tekort aan dystrofine.

False Signup and view all the answers

Sikkelcelanemie wordt veroorzaakt door een mutatie in slechts één gen.

True Signup and view all the answers

Bij gentherapie moet men rekening houden met specificiteit, effectiviteit, blijvendheid, veiligheid, efficiëntie en plaats van integratie van het gen.

True Signup and view all the answers

Adenovirussen zijn RNA-virussen.

False Signup and view all the answers

Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.

True Signup and view all the answers

Plasmiden kunnen mechanisch of chemisch worden geïntroduceerd in cellen om de efficiëntie van gentherapie te verhogen.

True Signup and view all the answers

Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat wordt gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

False Signup and view all the answers

Study Notes

Er is een te fine balans tussen het aantal virussen en de hoeveelheid gezonde genen in een cel, nodig om een ziekte te genezen.
Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.
Adenovirus kan grote genen overbrengen, maar effect is van korte duur omdat DNA niet in erfelijk materiaal van de cel ingebouwd.
In bepaalde ziekten, moet het gen na bepaalde tijd weer verdwijnen.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen gebruikt omwille van hun capaciteit om genoom in het DNA van de gastheer in te bouwen, waardoor effect van therapie over lange termijn aanwezig blijft.
Risico met retrovirussen is dat het gen een plaats in ongewilde plaatsen in het genoom kan krijgen en kan werking van andere genen verstoren of kanker veroorzaken.
Retrovirussen kunnen slechts relatief kleine genen meevoeren en de expressie is vaak te laag om patiënt te genezen of symptomen te verlichten.
Risico's van werken met virussen die zich integreren in het genoom, zoals die van retrovirussen.
Non-virale vectoren onderzocht om de risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden geleid tot de dood van patiënten door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam te laten injecteren.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus en wordt gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Non-virale vectoren onderzoek, om de risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden geleid tot de dood van patiënten door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Een alternatief voor virale vectoren zijn non-virale vectoren die risico's van virale vectoren voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren met het doel om risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren met het doel om risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben probleem met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Er is een te fine balans tussen het aantal virussen en de hoeveelheid gezonde genen in een cel, nodig om een ziekte te genezen.
Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.
Adenovirus kan grote genen overbrengen, maar effect is van korte duur omdat DNA niet in erfelijk materiaal van de cel ingebouwd.
In bepaalde ziekten, moet het gen na bepaalde tijd weer verdwijnen.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen gebruikt omwille van hun capaciteit om genoom in het DNA van de gastheer in te bouwen, waardoor effect van therapie over lange termijn aanwezig blijft.
Risico met retrovirussen is dat het gen een plaats in ongewilde plaatsen in het genoom kan krijgen en kan werking van andere genen verstoren of kanker veroorzaken.
Retrovirussen kunnen slechts relatief kleine genen meevoeren en de expressie is vaak te laag om patiënt te genezen of symptomen te verlichten.
Risico's van werken met virussen die zich integreren in het genoom, zoals die van retrovirussen.
Non-virale vectoren onderzocht om de risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden geleid tot de dood van patiënten door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam te laten injecteren.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus en wordt gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Non-virale vectoren onderzoek, om de risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden geleid tot de dood van patiënten door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Een alternatief voor virale vectoren zijn non-virale vectoren die risico's van virale vectoren voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren met het doel om risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben problemen met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.
Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren met het doel om risico's van virale vectoren te voorkomen.
Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.
Virale vectoren hebben probleem met infectie van alle cellen en immuunrespons.
Retrovirussen kunnen niet-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.
Lentivirussen, zoals HIV-1, zijn complexer opgebouwd dan normale retrovirussen, maar het langer duurde voor ze toegepast werden en is er meer sturing mogelijk.
Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.
Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.
Virus defect is, maar het raise veel mensen weigerachtig om hybride virus in hun lichaam toelaten.
Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat gebruikt wordt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

Studying That Suits You

Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.

Description

Learn about the genetic basis, symptoms, and potential treatments for Duchenne Muscular Dystrophy and Huntington's Disease in this quiz.

Duchenne Muscular Dystrophy and Huntington's Disease

Podcast Beta

Questions and Answers

Is gentherapie alleen geschikt voor infectieuze ziekten?

Zijn erfelijke ziekten zoals kanker, dementie, en diabetes geschikt voor gentherapie?

Zijn er strenge procedures en regelgevingen opgesteld vanwege de risico's verbonden aan gentherapie?

Ex vivo gentherapie is geschikt voor alle soorten lichaamscellen.

Nanodeeltjes zijn voor het eerst in juli 2005 toegepast om erfelijk materiaal in de stamcellen in muizenhersenen te plaatsen.

Kationische liposomen worden meestal gebruikt in een waterig milieu.

In vivo gentherapie is moeilijk omdat de vector niet gericht hoeft te worden op het doelorgaan.

In Amsterdam werkt AMT NV aan het inbrengen van een proteïnelipasegen met adenogeassocieerde virussen bij mensen bij wie dit gen goed werkt.

Is het waar dat het eerste geneesmiddelonderzoek met gentherapie plaatsvond in 1991 voor de behandeling van 'adenosine deaminase deficiëntie' (ADA)?

Is het waar dat Borstkanker meestal wordt veroorzaakt door roken of eetgewoonten?

Is het waar dat SCID-X1 een ideale kandidaat is voor gentherapie vanwege de T-lymfocyten van de patiënt?

Mutaties in MLH1 en MSH2-genen leiden altijd tot darmkanker voor het leeftijd van 50 jaar.

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

De ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een tekort aan dystrofine

Bij gentherapie moet men rekening houden met specificiteit, effectiviteit, blijvendheid, veiligheid, efficiëntie en plaats van integratie van het gen

Adenovirussen zijn RNA-virussen

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

Retrovirussen kunnen non-delende cellen infecteren, zoals neuronen, en het HIV-1-virus is een voorbeeld hiervan.

Ebola-HIV hybrid virus is ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.

Mutaties in MLH1 en MSH2-genen leiden altijd tot darmkanker voor het leeftijd van 50 jaar.

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

Atherosclerose is een aandoening waarbij bloedvaten langzaam aan dichtslibben door de vorming van plaques en een teveel aan cholesterol.

Ornithine transcarbamylase (OTC) is het leverenzym dat verantwoordelijk is voor de omzetting van ammonium in ureum.

Duchenne-ziekte wordt veroorzaakt door een mutatie in het DMD-gen, dat zich bevindt op het X-chromosoom.

Is het waar dat bij DMD het ontbreken van dystrofine ervoor zorgt dat het celmembraan permeabel wordt voor vocht, waardoor de cel zwelt op en uiteindelijk barst?

Hebben onderzoekers een muismodel ontwikkeld voor DMD om de rol van het DMD-gen beter te begrijpen?

Proberen gentherapie-proeven het gemuteerde gen te vervangen of een nauw verwant gen, utrofine, in te introduceren om het celmembraan te stabiliseren bij DMD?

Is de ziekte van Huntington (HD) gelokaliseerd op chromosoom 4?

Heeft de mutatie van de ziekte van Huntington (HD) verlengingen van nucleotide triplet repeats in het gen?

Worden virussen gebruikt door onderzoekers om genen in een celkern binnen te brengen?

Er bestaan meer dan 600 geneesmiddelen voor erfelijke ziekten in 1990.

Sikkelcelanemie wordt veroorzaakt door een mutatie in slechts één gen.

SCID-X1 is een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het IL-2 receptor gen.

Borstkanker wordt meestal veroorzaakt door roken of eetgewoonten.

Kanker van de dikke darm of colon wordt meestal veroorzaakt door genetische factoren zoals de genen MSH2 en MLH1.

Gentherapie is een eenvoudige en succesvolle behandelingsoptie voor erfelijke ziekten.

Is gentherapie de enige optie voor de behandeling van erfelijke ziekten zoals kanker, dementie, en diabetes?

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

Is het waar dat SCID-X1 een ideale kandidaat is voor gentherapie vanwege de T-lymfocyten van de patiënt?

Adenovirussen zijn RNA-virussen.

Mutaties in MLH1 en MSH2-genen leiden altijd tot darmkanker voor het leeftijd van 50 jaar.

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

Retrovirussen kunnen slechts relatief kleine genen meevoeren en de expressie is vaak te laag om patiënt te genezen of symptomen te verlichten.

Ebola-HIV hybride virus wordt ontwikkeld om expressie van therapeutisch gen te verbeteren.

Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat wordt gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.

Non-virale vectoren hebben in het verleden patiënten gedood door verstoring van erfelijk materiaal en overdosering.

Plasmiden kunnen mechanisch of chemisch worden geïntroduceerd in cellen om de efficiëntie van gentherapie te verhogen.

Nanodeeltjes kunnen het nieuwe gen inbouwen in het genoom van de cel, waardoor het nieuwe gen bij celdeling vermenigvuldigd wordt.

Ex vivo gentherapie is geschikt voor alle soorten lichaamscellen.

In vivo gentherapie is moeilijk omdat de vector heel goed gericht moet worden op het doelorgaan, om genoverdracht in verkeerde weefsels te vermijden.

Bij gentherapie moet men rekening houden met specificiteit, effectiviteit, blijvendheid, veiligheid, efficiëntie en plaats van integratie van het gen.

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

Adenovirussen zijn RNA-virussen.

Kationische liposomen worden meestal gebruikt in een waterig milieu.

Adenovirus is een goede vector voor transfer van genen, maar die expressie verzwakt na twee weken.

Mucoviscidose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen.

Ex vivo gentherapie is geschikt voor alle soorten lichaamscellen.

In vivo gentherapie is moeilijk omdat de vector heel goed gericht moet worden op het doelorgaan, om genoverdracht in verkeerde weefsels te vermijden.

Nanodeeltjes kunnen het nieuwe gen inbouwen in het genoom van de cel, waardoor het nieuwe gen bij celdeling vermenigvuldigd wordt.

Kationische liposomen worden meestal gebruikt in een waterig milieu.

Gentherapie is een succesvolle behandelingsoptie voor hemofilie.

De ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een tekort aan dystrofine.

Sikkelcelanemie wordt veroorzaakt door een mutatie in slechts één gen.

Bij gentherapie moet men rekening houden met specificiteit, effectiviteit, blijvendheid, veiligheid, efficiëntie en plaats van integratie van het gen.

Adenovirussen zijn RNA-virussen.

Lentivirussen kunnen non-delende cellen infecteren en vinden toepassing bij ziekten van de zenuwen en hersenen.

Plasmiden kunnen mechanisch of chemisch worden geïntroduceerd in cellen om de efficiëntie van gentherapie te verhogen.

Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA virus dat wordt gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

Study Notes

Studying That Suits You

Related Documents

Description

More Quizzes Like This