Extracción de Células Madre

Podcast

Play an AI-generated podcast conversation about this lesson

Questions and Answers

¿Cuál es el momento más recomendado para considerar un trasplante de médula ósea en un niño con talasemia?

Cuando el niño tiene 7 años

Cuando el niño tiene 2 años (correct)

Cuando el niño tiene 10 años

Cuando el niño tiene 5 años

¿Cuál es uno de los principales problemas asociados a la sobrecarga de hierro en pacientes con talasemia?

Neumonía recurrente

Infecciones por virus

Enfermedad venoclusiva (correct)

Aumento de la ferritina

¿Qué puede suceder en pacientes que no tienen bazo en relación a la babesiosis?

La babesiosis puede ser más grave (correct)

La babesiosis tiene tratamiento eficaz

El parásito es menos dañino

El parásito se elimina fácilmente

La penicilina y la vacunación son recomendadas para proteger frente a qué microorganismos?

Meningococo, Neumococo y Haemophilus Signup and view all the answers

¿Cuál es el mejor factor pronóstico en pacientes con talasemia?

Los depósitos de ferritina Signup and view all the answers

¿Qué se debe evitar en niños menores de 7 años para favorecer el establecimiento de la inmunidad humoral?

Esplenectomía Signup and view all the answers

¿Cuál es una de las bacteria saprófitas que debe evitarse en niños que están bajo tratamiento y tienen mascotas?

Capnocitofagia canimorsus Signup and view all the answers

La terapia génica busca añadir un gen que falta en pacientes con talasemia, ¿cuál es este gen?

Gen de las cadenas beta Signup and view all the answers

¿Cuál es uno de los motivos por los que el producto artificial para la maduración de células madres no está aprobado en España?

Solo beneficia al 20% de los pacientes. Signup and view all the answers

¿Qué puede ser un efecto adverso del uso de virus como vector en la extracción de células madre?

Aparición de leucemia. Signup and view all the answers

¿Cuál de las siguientes afirmaciones sobre Luspatercept es correcta?

Favorece la maduración en estadios más tardíos. Signup and view all the answers

¿Qué efecto tiene normalmente el inductor de maduración artificial en los pacientes?

Efecto limitado a 200 días en algunos pacientes. Signup and view all the answers

¿Qué tipo de vector se utiliza en la técnica de extracción de células madre mencionada?

Virus. Signup and view all the answers

¿Cuál es uno de los tipos de indutores de la maduración de células madre mencionados?

EPO. Signup and view all the answers

¿Qué porcentaje de pacientes con talasemia se supone que se beneficia del tratamiento con los inductores mencionados?

3%. Signup and view all the answers

¿Cuál es uno de los resultados que NO se espera ver con los inductores de la maduración?

Bajo coste del tratamiento. Signup and view all the answers

¿Cuál es el objetivo deseado de hemoglobina para los pacientes talasémicos?

11 Signup and view all the answers

¿Qué función cumplen los quelantes de hierro en el tratamiento?

Eliminan el exceso de hierro acumulado. Signup and view all the answers

¿Cuál de las siguientes afirmaciones sobre la sobrecarga de hierro es correcta?

Se acumula tras recibir unas 20 transfusiones sanguíneas. Signup and view all the answers

¿Cuál es el papel de la esplenectomía en el tratamiento de la talasemia?

Disminuir los requerimientos transfusionales. Signup and view all the answers

¿Qué tratamiento se plantea principalmente en niños con intención curativa?

Terapia génica. Signup and view all the answers

¿Cuánto hierro aporta aproximadamente una bolsa de sangre?

200-250 mg. Signup and view all the answers

¿Cuál es la cantidad máxima de hierro que puede absorber el intestino en un año?

1.5 g. Signup and view all the answers

¿Qué factor es crucial para mejorar la supervivencia de los pacientes con talasemia?

La adherencia al tratamiento con quelantes. Signup and view all the answers

Study Notes

Terapia Génica y Células Madre

Extracción de células madre de médula ósea o sangre periférica del paciente.
Uso de virus como vectores para introducir un gen ausente en el ARN de las células madre.
Inyección de células modificadas de nuevo al paciente.
Riesgo asociado: aparición de leucemia debido a los componentes del virus utilizado.

Tipos de Terapia Génica

Lentiglobin: Estudio en 2018 mostró normalización de los valores de Hb en casi todos los pacientes tratados.
Betigene: Otro tipo de terapia génica, aunque con menos información disponible.

Inductores de Maduración

Producto híbrido que facilita la maduración de células madre hematopoyéticas para aumentar hematíes.
No aprobado en España debido a:
- Ganancia limitada: solo 20% de pacientes reduce requerimientos transfusionales.
- No muestra disminución en niveles de ferritina.
- Efecto de corto plazo (200 días).
- Efectos adversos que deterioran calidad de vida.
- Coste elevado de 15.000 euros.

Riesgos y Prevención

Infecciones por microorganismos encapsulados: Neumococo, Meningococo, Haemophilus.
Capnocitofagia canimorsus: Riesgo en niños con mascotas debido a bacteria en la boca de perros.
Babesiosis: Parásito severo que afecta a personas sin bazo.
Recomendaciones:
- No hacer esplenectomía en menores de 7 años para preservar inmunidad.
- Uso de penicilina y vacunación antes de la esplenectomía para prevenir infecciones.

Trasplante de Médula Ósea

Opción más efectiva en pacientes jóvenes (preferible <2 años) para mejores resultados.
Riesgos de sobrecarga de hierro: Puede causar enfermedad venoclusiva a nivel hepático.
Importancia de los depósitos de ferritina como factor pronóstico (depósitos >1000 son perjudiciales).

Tratamientos

Quelantes de hierro: Esenciales para gestionar la sobrecarga de hierro debida a transfusiones.
Esplenectomía: Reduce la necesidad de transfusiones.
Terapia génica e inductores de maduración: Otras alternativas terapéuticas para la talasemia.

Sobre carga de Hierro

Cada bolsa de sangre contiene aproximadamente 200-250 mg de hierro.
Una pérdida diaria de hierro es de aproximadamente 1 mg.
Un paciente que recibe 45 transfusiones al año puede acumular 9 g de hierro anualmente.
La sobrecarga de hierro se manifiesta tras unas 20 transfusiones.
La muerte en pacientes con talasemia está asociada a la sobrecarga de hierro y no a la anemia en sí.

Studying That Suits You

Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.

Description

Este cuestionario explora el proceso de extracción de células madre de la médula ósea y su manipulación con vectores virales. Conocerás los pasos involucrados en la inserción de genes en el ARN de la célula madre y su reinyección. Ideal para estudiantes de biomedicina y genética.