Biologia Cellulare e Cellule Staminali

La tecnologia che permette di inserire un gene di interesse all'interno di un vettore, come un plasmide, per poi introdurlo in un organismo ospite.

Organismi utilizzati per la replicazione e l'espressione di geni clonati.

I vettori utilizzati per trasferire il gene di interesse in un organismo ospite e per la sua espressione.

Una tecnica che utilizza la complementarietà delle basi azotate per l'analisi di sequenze di DNA.

Metodo di ibridazione per l'analisi di centinaia o migliaia di sequenze di DNA contemporaneamente su un singolo supporto.

Un fattore di trascrizione è una proteina che si lega a una specifica sequenza di DNA per regolare l'espressione genica.

Il legame dei fattori di trascrizione al DNA può essere studiato in due modi: in soluzione, dove il DNA è libero, o in cromatina, dove il DNA è impacchettato con proteine.

L'immunoprecipitazione della cromatina (ChIP) è una tecnica che permette di isolare il DNA che è legato a una specifica proteina.

L'immunoprecipitazione della cromatina è il primo passo per identificare i geni bersaglio di un fattore di trascrizione.

Dopo la ChIP, il DNA isolato viene sequenziato per identificare i geni bersaglio del fattore di trascrizione.

I prodotti del DNA ricombinante sono prodotti ottenuti utilizzando la tecnologia del DNA ricombinante, che consente di modificare il DNA di un organismo per ottenere nuovi prodotti.

Gli animali transgenici sono animali il cui DNA è stato modificato artificialmente per esprimere nuovi geni o per modificare l'espressione dei geni esistenti.

Il vaccino per l'epatite B (Hepavaxgene) è un vaccino prodotto utilizzando la tecnologia del DNA ricombinante per bloccare l'infezione da epatite B.

La terapia bersaglio si concentra sull'utilizzo di farmaci o terapie per attaccare specifiche proteine o enzimi coinvolti nello sviluppo e nella progressione di una malattia.

L'imatinib è un farmaco utilizzato nella terapia bersaglio per il trattamento della leucemia mieloide cronica. Agisce inibendo l'enzima Bcr-Abl, che è coinvolto nello sviluppo della leucemia.

Le cellule staminali neurali (NSC) sono cellule progenitrici che si trovano nel cervello e nel midollo spinale. Hanno la capacità di proliferare e differenziarsi in diversi tipi di cellule neuronali, tra cui neuroni, astrociti e oligodendrociti.

Le NSC hanno un grande potenziale per la terapia delle malattie neurologiche, come il morbo di Alzheimer, la malattia di Parkinson e il danno spinale.

Ci sono ancora molte sfide da superare prima che le NSC possano essere utilizzate in terapia. Una sfida riguarda il controllo della proliferazione e del differenziamento delle NSC. Un'altra sfida riguarda il potenziale rischio di formazione di tumori.

Un'altra sfida è la somministrazione delle NSC nel sito del danno. Le NSC devono essere in grado di raggiungere il sito del danno e integrarsi nel tessuto cerebrale esistente.

Le NSC devono essere in grado di sopravvivere e integrarsi nel tessuto cerebrale esistente. Devono anche essere in grado di formare nuove connessioni con le cellule cerebrali esistenti.

Le proteine CAS sono utilizzate come strumenti di editing genomico. Sono enzimi che possono tagliare il DNA in un punto specifico.

Le proteine CAS possono essere modificate per funzionare in modo diverso. Queste proteine ingegnerizzate possono essere più precise o avere nuove funzionalità.

Il Prime Editing è una tecnologia di editing genomico che permette di modificare una singola base azotata nel DNA senza creare un taglio.

Il Prime Editing è una tecnologia di editing genomico che permette di modificare una singola base azotata nel DNA senza creare un taglio.

Diverse malattie genetiche sono legate a mutazioni nel DNA. I CRISPR possono essere utilizzati per correggere queste mutazioni.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica recessiva legata al cromosoma X che causa debolezza muscolare progressiva e degenerazione.

La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una malattia genetica recessiva legata al cromosoma X simile alla DMD, ma con un decorso più lieve e un'insorgenza più tardiva.

La DMD è causata da mutazioni nel gene della distrofina, che codifica per una proteina essenziale per l'integrità muscolare. Le mutazioni possono essere delezioni o inserzioni di nucleotidi, e causano la produzione di una distrofina non funzionante o assente.

L'exon skipping è una strategia di terapia genica per la DMD che mira a correggere le mutazioni che causano la DMD, saltando l'esone mutato e permettendo la produzione di una proteina funzionale parzialmente.

La terapia genica per la fibrosi cistica (FC) mira a correggere la mutazione nel gene CFTR, responsabile della produzione di una proteina difettosa che causa l'accumulo di muco nelle vie respiratorie e nel sistema digestivo.