Podcast Beta
Questions and Answers
ما الذي جلبته التطورات الأخيرة في مجال كريسبر؟
ما هي الخطوة الأولى التي قامت بها Intellia العام الماضي في استخدام كريسبر؟
ما المتوقع بشأن علاج مرض فقر الدم المنجلي هذا العام؟
ما هي التقنية التي تم استخدامها لأول مرة لعلاج باستخدام كريسبر؟
Signup and view all the answers
كيف تعتبر كريسبر منصة طبية في تطوراتها الجديدة؟
Signup and view all the answers
ما العمود الفقري الذي استندت عليه Intellia لتطوير علاج مرضين مختلفين؟
Signup and view all the answers
ما الذي يطلق عليه أورنوف اسم 'النظام البيئي السريري لكريسبر'؟
Signup and view all the answers
كيف كانت تجربة كريسبر فريدة في حالة فقر الدم المنجلي؟
Signup and view all the answers
أي من البروتينات الخاصة بـ CRISPR يستخدم لإعادة تفعيل الهيموجلوبين الجنيني في خلايا البالغين؟
Signup and view all the answers
ما هو الهدف الأساسي من استخدام أدوات CRISPR في علاج اضطرابات الدم مثل مرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟
Signup and view all the answers
ما هو الوضع الحالي لتجربة العلاج باستخدام CRISPR لمرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟
Signup and view all the answers
ما هي النتيجة المثيرة للاهتمام التي حققتها تجربة العلاج لمرضى بيتا ثلاسيميا؟
Signup and view all the answers
كيف تم تصنيف العلاج باستخدام CRISPR من قبل FDA لمرضى SCD وTBT؟
Signup and view all the answers
كم عدد المشاركين الذين عُولجوا في تجارب العلاج لـ SCD وTBT؟
Signup and view all the answers
أي من الحالات التالية لا يعالجها العلاج باستخدام CRISPR المبني على إعادة تفعيل HbF؟
Signup and view all the answers
ما هو العنصر الذي لا يعتبر خاصية من خصائص العلاج باستخدام CRISPR؟
Signup and view all the answers
Study Notes
تحديثات تجارب CRISPR السريرية لعام 2024
- يصادف هذا العام الذكرى السنوية العاشرة لاكتشاف تقنية تحرير الجينات CRISPR، والتي حصلت جنيفر دودنا وإيمانويل شاربينتييه بفضلها على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020.
- يُعَدّ Fyodor Urnov، مدير التكنولوجيا والترجمة في معهد جينوم العلوم (IGI)، متحمسًا بشأن ثلاثة تحولات بارزة في مجال الأدوية القائمة على CRISPR خلال العام الماضي.
- التحول الأول: نقل شركة Intellia من معالجة واحدة موجهة للكبد إلى أخرى، مع تغييرات طفيفة فقط في دليل RNA الذي يحدد موقع تعديل الحمض النووي في الجينوم.
- التحول الثاني: من المتوقع أن يتمّ اعتماد علاج مرض فقر الدم المنجلي القائم على CRISPR، وهو نتاج تعاون Vertex Therapeutics و CRISPR Therapeutics، في عام 2024 ، وربما يُعتمد في أوروبا أولًا.
- التحول الثالث: نمو ما يُسمّيه Urnov `النظام البيئي لل- CRISPR السريري‘، أي مجموعة متنوعة من أنواع تقنية تحرير الجينات CRISPR المُستخدمة في البحث ومعالجة المرضى.
- تُجرى العديد من التجارب الإكلينيكية القائمة على CRISPR، التي تستهدف علاج الأمراض الدموية مثل مرض فقر الدم المنجلي و داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي.
- تهدف العديد من هذه التجارب إلى تحفيز التعبير عن الهيموغلوبين الجيني، الذي يُوجد عادةً فقط عند الأجنة والمواليد الصغار.
- أظهرت تجارب استخدام CRISPR في علاج فقر الدم المنجلي و داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي نتائج إيجابية، حيث توقف 42 من 44 شخصًا مصابًا بمرض داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي عن الحاجة الى نقل الدم، بعد ثلاث سنوات من التعافي.
- أظهرت جميع المشاركين الذين يعانون من فقر الدم المنجلي تحسنًا ملحوظا في حالتهم، مع اختفاء الأزمات الحادة الناجمة عن انسدداد الأوعية الدموية.
- فُقِد هذا العلاج على شهادة العلاج المتجدد وتجربة العلاج والمواد الطبية النادرة والمرض النادرة عند الأطفال من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، وانها تحمل تصنيفات مشابهة من وكالة الأدوية الأوروبية.
- تعتزم شركتا Vertex و CRISPR Therapeutics تقديم طلب لاعتماد هذا العلاج في...
Studying That Suits You
Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.
Description
يستعرض هذا الاختبار التحولات الرئيسية لتجارب تقنية CRISPR السريرية في عام 2024، بمناسبة الذكرى العاشرة للاكتشاف. يسلط الضوء على التطورات الجديدة في العلاجات القائمة على CRISPR، بما في ذلك علاج فقر الدم المنجلي والابتكارات في مجال الأدوية. تابع التحديثات لتبقى على اطلاع بأحدث الأبحاث والتقنيات في هذا المجال المتطور.
