تحديثات CRISPR السريرية 2024
16 Questions
0 Views

Choose a study mode

Play Quiz
Study Flashcards
Spaced Repetition
Chat to lesson

Podcast

Play an AI-generated podcast conversation about this lesson

Questions and Answers

ما الذي جلبته التطورات الأخيرة في مجال كريسبر؟

  • تحويل كريسبر إلى منصة تقنية طبية. (correct)
  • زيادة في عدد التجارب السريرية التجريبية.
  • خلق أدوية جديدة دون الحاجة إلى تعديل الجينوم.
  • تحسين كامل للأنظمة الجينية.
  • ما هي الخطوة الأولى التي قامت بها Intellia العام الماضي في استخدام كريسبر؟

  • إنشاء نماذج لجينات جديدة.
  • تطبيق كريسبر في الزراعة.
  • تبديل علاج مستهدف للكبد. (correct)
  • تطوير علاج جديد للكسر العظمي.
  • ما المتوقع بشأن علاج مرض فقر الدم المنجلي هذا العام؟

  • سيتم رفض العلاج من قبل المنظمة الصحية.
  • من المتوقع أن يحصل العلاج على الموافقة لأول مرة للاستخدام في البشر. (correct)
  • سيتم توسيع نطاق التجارب ليشمل الدول النامية.
  • سيتم تشخيص المرضى باستخدام تقنيات تقليدية.
  • ما هي التقنية التي تم استخدامها لأول مرة لعلاج باستخدام كريسبر؟

    <p>التحرير الأساسي.</p> Signup and view all the answers

    كيف تعتبر كريسبر منصة طبية في تطوراتها الجديدة؟

    <p>تستخدم لتطوير عقاقير جديدة لأنواع مختلفة من الأمراض.</p> Signup and view all the answers

    ما العمود الفقري الذي استندت عليه Intellia لتطوير علاج مرضين مختلفين؟

    <p>تغيير الحمض النووي الريبوزي الموجه.</p> Signup and view all the answers

    ما الذي يطلق عليه أورنوف اسم 'النظام البيئي السريري لكريسبر'؟

    <p>تنوع أنواع تعديلات كريسبر المستخدمة في الأبحاث.</p> Signup and view all the answers

    كيف كانت تجربة كريسبر فريدة في حالة فقر الدم المنجلي؟

    <p>تعاونت مع شركات متنوعة لتحقيق النتائج.</p> Signup and view all the answers

    أي من البروتينات الخاصة بـ CRISPR يستخدم لإعادة تفعيل الهيموجلوبين الجنيني في خلايا البالغين؟

    <p>بروتينات dCas9</p> Signup and view all the answers

    ما هو الهدف الأساسي من استخدام أدوات CRISPR في علاج اضطرابات الدم مثل مرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟

    <p>إنتاج الهيموجلوبين الصحي</p> Signup and view all the answers

    ما هو الوضع الحالي لتجربة العلاج باستخدام CRISPR لمرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟

    <p>التجارب في المرحلة الثالثة</p> Signup and view all the answers

    ما هي النتيجة المثيرة للاهتمام التي حققتها تجربة العلاج لمرضى بيتا ثلاسيميا؟

    <p>توقف الاعتماد على نقل الدم لما يصل إلى 42 من أصل 44 مريضاً</p> Signup and view all the answers

    كيف تم تصنيف العلاج باستخدام CRISPR من قبل FDA لمرضى SCD وTBT؟

    <p>بخطة علاج أسرع</p> Signup and view all the answers

    كم عدد المشاركين الذين عُولجوا في تجارب العلاج لـ SCD وTBT؟

    <p>بين 30 و40</p> Signup and view all the answers

    أي من الحالات التالية لا يعالجها العلاج باستخدام CRISPR المبني على إعادة تفعيل HbF؟

    <p>الأنيميا الحديدية</p> Signup and view all the answers

    ما هو العنصر الذي لا يعتبر خاصية من خصائص العلاج باستخدام CRISPR؟

    <p>إصلاح مباشر للطفرات الوراثية</p> Signup and view all the answers

    Study Notes

    تحديثات تجارب CRISPR السريرية لعام 2024

    • يصادف هذا العام الذكرى السنوية العاشرة لاكتشاف تقنية تحرير الجينات CRISPR، والتي حصلت جنيفر دودنا وإيمانويل شاربينتييه بفضلها على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020.
    • يُعَدّ Fyodor Urnov، مدير التكنولوجيا والترجمة في معهد جينوم العلوم (IGI)، متحمسًا بشأن ثلاثة تحولات بارزة في مجال الأدوية القائمة على CRISPR خلال العام الماضي.
    • التحول الأول: نقل شركة Intellia من معالجة واحدة موجهة للكبد إلى أخرى، مع تغييرات طفيفة فقط في دليل RNA الذي يحدد موقع تعديل الحمض النووي في الجينوم.
    • التحول الثاني: من المتوقع أن يتمّ اعتماد علاج مرض فقر الدم المنجلي القائم على CRISPR، وهو نتاج تعاون Vertex Therapeutics و CRISPR Therapeutics، في عام 2024 ، وربما يُعتمد في أوروبا أولًا.
    • التحول الثالث: نمو ما يُسمّيه Urnov `النظام البيئي لل- CRISPR السريري‘، أي مجموعة متنوعة من أنواع تقنية تحرير الجينات CRISPR المُستخدمة في البحث ومعالجة المرضى.
    • تُجرى العديد من التجارب الإكلينيكية القائمة على CRISPR، التي تستهدف علاج الأمراض الدموية مثل مرض فقر الدم المنجلي و داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي.
    • تهدف العديد من هذه التجارب إلى تحفيز التعبير عن الهيموغلوبين الجيني، الذي يُوجد عادةً فقط عند الأجنة والمواليد الصغار.
    • أظهرت تجارب استخدام CRISPR في علاج فقر الدم المنجلي و داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي نتائج إيجابية، حيث توقف 42 من 44 شخصًا مصابًا بمرض داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي عن الحاجة الى نقل الدم، بعد ثلاث سنوات من التعافي.
    • أظهرت جميع المشاركين الذين يعانون من فقر الدم المنجلي تحسنًا ملحوظا في حالتهم، مع اختفاء الأزمات الحادة الناجمة عن انسدداد الأوعية الدموية.
    • فُقِد هذا العلاج على شهادة العلاج المتجدد وتجربة العلاج والمواد الطبية النادرة والمرض النادرة عند الأطفال من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، وانها تحمل تصنيفات مشابهة من وكالة الأدوية الأوروبية.
    • تعتزم شركتا Vertex و CRISPR Therapeutics تقديم طلب لاعتماد هذا العلاج في...

    Studying That Suits You

    Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.

    Quiz Team

    Description

    يستعرض هذا الاختبار التحولات الرئيسية لتجارب تقنية CRISPR السريرية في عام 2024، بمناسبة الذكرى العاشرة للاكتشاف. يسلط الضوء على التطورات الجديدة في العلاجات القائمة على CRISPR، بما في ذلك علاج فقر الدم المنجلي والابتكارات في مجال الأدوية. تابع التحديثات لتبقى على اطلاع بأحدث الأبحاث والتقنيات في هذا المجال المتطور.

    More Like This

    CRISPR/Cas9 Gene Editing
    5 questions
    CRISPR/CAS9 Gene Editing Tool
    24 questions
    Use Quizgecko on...
    Browser
    Browser