Podcast
Questions and Answers
ما الذي جلبته التطورات الأخيرة في مجال كريسبر؟
ما الذي جلبته التطورات الأخيرة في مجال كريسبر؟
- تحويل كريسبر إلى منصة تقنية طبية. (correct)
- زيادة في عدد التجارب السريرية التجريبية.
- خلق أدوية جديدة دون الحاجة إلى تعديل الجينوم.
- تحسين كامل للأنظمة الجينية.
ما هي الخطوة الأولى التي قامت بها Intellia العام الماضي في استخدام كريسبر؟
ما هي الخطوة الأولى التي قامت بها Intellia العام الماضي في استخدام كريسبر؟
- إنشاء نماذج لجينات جديدة.
- تطبيق كريسبر في الزراعة.
- تبديل علاج مستهدف للكبد. (correct)
- تطوير علاج جديد للكسر العظمي.
ما المتوقع بشأن علاج مرض فقر الدم المنجلي هذا العام؟
ما المتوقع بشأن علاج مرض فقر الدم المنجلي هذا العام؟
- سيتم رفض العلاج من قبل المنظمة الصحية.
- من المتوقع أن يحصل العلاج على الموافقة لأول مرة للاستخدام في البشر. (correct)
- سيتم توسيع نطاق التجارب ليشمل الدول النامية.
- سيتم تشخيص المرضى باستخدام تقنيات تقليدية.
ما هي التقنية التي تم استخدامها لأول مرة لعلاج باستخدام كريسبر؟
ما هي التقنية التي تم استخدامها لأول مرة لعلاج باستخدام كريسبر؟
كيف تعتبر كريسبر منصة طبية في تطوراتها الجديدة؟
كيف تعتبر كريسبر منصة طبية في تطوراتها الجديدة؟
ما العمود الفقري الذي استندت عليه Intellia لتطوير علاج مرضين مختلفين؟
ما العمود الفقري الذي استندت عليه Intellia لتطوير علاج مرضين مختلفين؟
ما الذي يطلق عليه أورنوف اسم 'النظام البيئي السريري لكريسبر'؟
ما الذي يطلق عليه أورنوف اسم 'النظام البيئي السريري لكريسبر'؟
كيف كانت تجربة كريسبر فريدة في حالة فقر الدم المنجلي؟
كيف كانت تجربة كريسبر فريدة في حالة فقر الدم المنجلي؟
أي من البروتينات الخاصة بـ CRISPR يستخدم لإعادة تفعيل الهيموجلوبين الجنيني في خلايا البالغين؟
أي من البروتينات الخاصة بـ CRISPR يستخدم لإعادة تفعيل الهيموجلوبين الجنيني في خلايا البالغين؟
ما هو الهدف الأساسي من استخدام أدوات CRISPR في علاج اضطرابات الدم مثل مرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟
ما هو الهدف الأساسي من استخدام أدوات CRISPR في علاج اضطرابات الدم مثل مرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟
ما هو الوضع الحالي لتجربة العلاج باستخدام CRISPR لمرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟
ما هو الوضع الحالي لتجربة العلاج باستخدام CRISPR لمرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا؟
ما هي النتيجة المثيرة للاهتمام التي حققتها تجربة العلاج لمرضى بيتا ثلاسيميا؟
ما هي النتيجة المثيرة للاهتمام التي حققتها تجربة العلاج لمرضى بيتا ثلاسيميا؟
كيف تم تصنيف العلاج باستخدام CRISPR من قبل FDA لمرضى SCD وTBT؟
كيف تم تصنيف العلاج باستخدام CRISPR من قبل FDA لمرضى SCD وTBT؟
كم عدد المشاركين الذين عُولجوا في تجارب العلاج لـ SCD وTBT؟
كم عدد المشاركين الذين عُولجوا في تجارب العلاج لـ SCD وTBT؟
أي من الحالات التالية لا يعالجها العلاج باستخدام CRISPR المبني على إعادة تفعيل HbF؟
أي من الحالات التالية لا يعالجها العلاج باستخدام CRISPR المبني على إعادة تفعيل HbF؟
ما هو العنصر الذي لا يعتبر خاصية من خصائص العلاج باستخدام CRISPR؟
ما هو العنصر الذي لا يعتبر خاصية من خصائص العلاج باستخدام CRISPR؟
Flashcards are hidden until you start studying
Study Notes
تحديثات تجارب CRISPR السريرية لعام 2024
- يصادف هذا العام الذكرى السنوية العاشرة لاكتشاف تقنية تحرير الجينات CRISPR، والتي حصلت جنيفر دودنا وإيمانويل شاربينتييه بفضلها على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020.
- يُعَدّ Fyodor Urnov، مدير التكنولوجيا والترجمة في معهد جينوم العلوم (IGI)، متحمسًا بشأن ثلاثة تحولات بارزة في مجال الأدوية القائمة على CRISPR خلال العام الماضي.
- التحول الأول: نقل شركة Intellia من معالجة واحدة موجهة للكبد إلى أخرى، مع تغييرات طفيفة فقط في دليل RNA الذي يحدد موقع تعديل الحمض النووي في الجينوم.
- التحول الثاني: من المتوقع أن يتمّ اعتماد علاج مرض فقر الدم المنجلي القائم على CRISPR، وهو نتاج تعاون Vertex Therapeutics و CRISPR Therapeutics، في عام 2024 ، وربما يُعتمد في أوروبا أولًا.
- التحول الثالث: نمو ما يُسمّيه Urnov `النظام البيئي لل- CRISPR السريري‘، أي مجموعة متنوعة من أنواع تقنية تحرير الجينات CRISPR المُستخدمة في البحث ومعالجة المرضى.
- تُجرى العديد من التجارب الإكلينيكية القائمة على CRISPR، التي تستهدف علاج الأمراض الدموية مثل مرض فقر الدم المنجلي و داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي.
- تهدف العديد من هذه التجارب إلى تحفيز التعبير عن الهيموغلوبين الجيني، الذي يُوجد عادةً فقط عند الأجنة والمواليد الصغار.
- أظهرت تجارب استخدام CRISPR في علاج فقر الدم المنجلي و داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي نتائج إيجابية، حيث توقف 42 من 44 شخصًا مصابًا بمرض داء الثلاسيميا بيتا التابع للنقْل الدموي عن الحاجة الى نقل الدم، بعد ثلاث سنوات من التعافي.
- أظهرت جميع المشاركين الذين يعانون من فقر الدم المنجلي تحسنًا ملحوظا في حالتهم، مع اختفاء الأزمات الحادة الناجمة عن انسدداد الأوعية الدموية.
- فُقِد هذا العلاج على شهادة العلاج المتجدد وتجربة العلاج والمواد الطبية النادرة والمرض النادرة عند الأطفال من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، وانها تحمل تصنيفات مشابهة من وكالة الأدوية الأوروبية.
- تعتزم شركتا Vertex و CRISPR Therapeutics تقديم طلب لاعتماد هذا العلاج في...
Studying That Suits You
Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.
