Genmutaties en kankerquiz

ProgressiveTeal566 avatar
ProgressiveTeal566
·
·
Download

Start Quiz

Study Flashcards

90 Questions

Wat is een mogelijke toepassing van gentherapie?

Behandeling van erfelijke ziekten zoals kanker, dementie, diabetes

Waarom is gentherapie soms de enige optie voor behandeling?

Omdat het de oorzaak van de ziekte aanpakt door genen te vervangen

Welke ziekten worden genoemd als mogelijke toepassingen van gentherapie?

Kanker, dementie, diabetes, en astma

Waarom zijn er zeer strenge procedures en regelgevingen voor gentherapie?

Om mogelijke risico's voor de patiënt te minimaliseren

Wat is het doel van gentherapie bij erfelijke ziekten?

Het vervangen van afwijkende genen door normale genen

Wat zijn mogelijke oorzaken van ziekten die met gentherapie behandeld kunnen worden?

Erfelijke factoren en genetische afwijkingen

Wat is het doel van gentherapie?

Het introduceren van gezonde genen in menselijke cellen

Wat is de oorzaak van sikkelcelanemie?

Een fout in het gen dat codeert voor de beta-keten van hemoglobine

Wat is de oorzaak van SCID-X1?

Mutatie in het receptor voor interleukine-2

Wat is het doel van genetische trials bij borstkanker?

Het inbrengen van tumorsuppressor-genen om ontwikkeling van tumor te blokkeren

Wat zijn MSH2 en MLH1 genen geassocieerd met?

Darmkanker

Waarom is gentherapie ingewikkeld?

Vanwege problemen en risico's bij het gebruik van virussen als vector

Welke genmutatie kan leiden tot een afwezigheid of slechte werking van het lever-enzym, resulterend in een hoge ammoniumconcentratie, coma en mogelijk de dood?

OTC

Welk gen codeert voor een eiwit dat een belangrijke regulator is van de celdeling en waarvan verlies van functie typerend is voor kanker?

CDKN2

Welk gen, wanneer gemuteerd, veroorzaakt hemofilie A door de verstoring van bloedstolling?

Factor VIII

Welk gen is verantwoordelijk voor melanoma wanneer het gemuteerd is?

CDKN2

Welk gen veroorzaakt een erfelijke aandoening met pathologische spierzwelling?

DMD

Welk gen is betrokken bij het falende transport van Na en Cl door de epitheelcellen?

CFTR

Wat is de oorzaak van het barsten van de cel in het geval van DMD?

Dystrophin die ontbreekt in de celmembraan

Welk virus wordt vaak gebruikt in geneesmiddelen voor T-lymfocyten, lever, huid en verschillende tumoren?

Adenovirus type 2

Wat is een probleem dat kan optreden bij virale vectoren in genetische therapie?

Blokkering van replicatie

Wat is de rol van virussen in genetische therapie?

Het binnenbrengen van genen in het cytoplasma en in de kern van een cel

Wat is een kenmerk van Adenovirus?

DNA-virus dat assemblage van virus in proefbuizen nodig heeft voor binnendringen van virus

Waarom moet genetische therapie op bepaalde weefsels of organen gericht zijn?

Om veiligheid en effectiviteit te waarborgen en blijvende resultaten te behalen

Wat is een nadeel van te weinig virussen toedienen bij gentherapie?

Te lage infecties en te weinig expressie van het gezonde gen

Wat is een risico bij het gebruik van retrovirussen als vectoren voor gentherapie?

Verstoring van andere genen en mogelijke kanker door verkeerde integratie van het gen

Wat is een voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen?

Kunnen niet-delende cellen infecteren

Welk type virus wordt gebruikt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen?

Herpes simplex type 1

Waarom zijn non-virale vectoren nog niet zo efficiënt als virale vectoren?

Lagere efficiëntie in overdracht van therapeutisch gen

Wat is een risico bij het gebruik van virale vectoren in gentherapie?

Dood van patiënten door toediening van virale vectoren

Welke genetische mutatie kan leiden tot een afwezigheid of slechte werking van het lever-enzym, resulterend in een hoge ammoniumconcentratie, coma en mogelijk de dood?

OTC

Wat kan de oorzaak zijn van melanoma wanneer het gemuteerd is?

CDKN2

Welk gen codeert voor een eiwit dat een belangrijke regulator is van de celdeling en waarvan verlies van functie typerend is voor kanker?

CDKN2

Welk gen veroorzaakt een erfelijke aandoening met pathologische spierzwelling?

DMD

Welk gen is verantwoordelijk voor hemofilie A door verstoring van bloedstolling?

Factor VIII

Wat is de rol van apolipoproteïne E in het lichaam?

Verwijderen van cholesterol uit het bloed

Wat is de oorzaak van sikkelcelanemie?

Een mutatie in het gen dat codeert voor de beta-keten van hemoglobine: GAG → GTG.

Wat is een risico bij het gebruik van virale vectoren in gentherapie?

Ontwikkeling van kanker door fouten tijdens DNA-replicatie.

Wat is een mogelijke oorzaak van darmkanker (colonkanker) volgens de tekst?

Oorzaak vaak roken of eetgewoonten.

Wat is het doel van genetische trials bij borstkanker volgens de tekst?

Vervangen van gemuteerde genen door gezonde genen.

Wat is een kenmerk van Adenovirus volgens de tekst?

Speelt een rol bij herstel van DNA-beschadigingen.

Welk gen is betrokken bij het falende transport van Na en Cl door de epitheelcellen volgens de tekst?

MHL1-gen.

Wat is de reden dat gentherapie soms de enige optie is voor behandeling?

Het ontbreken van effectieve geneesmiddelen voor niet-infectieuze erfelijke ziekten

Wat is een mogelijke oorzaak van ziekten die met gentherapie behandeld kunnen worden?

Verstoorde genen en erfelijke factoren

Waarom moet genetische therapie op bepaalde weefsels of organen gericht zijn?

Om genetische mutaties in het hele lichaam te corrigeren

Wat is een risico bij het gebruik van virale vectoren in gentherapie?

Immuunafweerreacties tegen het virus

Wat is een nadeel van te weinig virussen toedienen bij gentherapie?

Onvoldoende verspreiding van het therapeutische gen

Wat is een mogelijke toepassing van gentherapie?

Behandeling van erfelijke aandoeningen

Welk gen is verantwoordelijk voor de vroegtijdige dementie bij Huntingtonziekte?

HD-gen

Wat is het doel van genetische therapie met behulp van virussen?

Een nieuw product maken in de cel

Wat is een probleem dat kan optreden bij virale vectoren in genetische therapie?

Integratie van gewenst gen

Wat is een kenmerk van Adenovirus?

DNA-virus

Wat is het doel van gentherapie bij erfelijke neurologische aandoeningen?

Veiligheid en effectiviteit waarborgen

Wat gebeurt er wanneer Dystrophin ontbreekt?

Celmembraan wordt permeabel voor vocht, cel zwelt op en barst uiteindelijk

Wat is een nadeel van het gebruik van retrovirussen als vectoren voor gentherapie?

Ze kunnen de werking van andere genen verstoren of kanker veroorzaken door de expressie van het ingebouwde gen.

Wat maakt lentivirussen interessant voor de behandeling van ziekten aan de zenuwen en hersenen?

Ze kunnen zich in het DNA van de gastheer integreren, waardoor het effect van de geneesmiddelentherapie over een langere termijn aanwezig blijft.

Welk type virus wordt gebruikt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen?

Herpes simplex type 1

Waarom zijn non-virale vectoren nog niet zo efficiënt als virale vectoren?

Ze kunnen geen grote genen overbrengen, waardoor het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

Wat is een risico bij het gebruik van virale vectoren in gentherapie?

Virale vectoren hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

Wat is een mogelijke reden waarom lentivirussen worden gebruikt voor onderzoek naar de behandeling van HIV?

Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

Welke genmutatie kan leiden tot een afwezigheid of slechte werking van het lever-enzym, resulterend in een hoge ammoniumconcentratie, coma en mogelijk de dood?

OTC

Welk gen is betrokken bij het falende transport van Na en Cl door de epitheelcellen volgens de tekst?

CFTR

Wat is het gen dat verantwoordelijk is voor hemofilie A door verstoring van bloedstolling?

Factor VIII

Wat is het gen dat codeert voor een eiwit dat een belangrijke regulator is van de celdeling en waarvan verlies van functie typerend is voor kanker?

CDKN2

Wat is een mogelijke oorzaak van darmkanker (colonkanker) volgens de tekst?

Mutaties in de MLH1 en MSH2 genen

Welk gen veroorzaakt een erfelijke aandoening met pathologische spierzwelling?

DMD

Wat is een mogelijke toepassing van gentherapie?

Behandeling van dementie

Welk gen is verantwoordelijk voor hemofilie A door verstoring van bloedstolling?

F8 gen

Wat is een risico bij het gebruik van virale vectoren in gentherapie?

Onvoldoende afweerreactie van het immuunsysteem

Wat gebeurt er wanneer Dystrophin ontbreekt?

Spierdegeneratie en zwakte

Waarom is gentherapie soms de enige optie voor behandeling?

Geen beschikbare alternatieve behandelingen

Welk type virus wordt gebruikt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen?

Lentivirus

Wat is een mogelijke toepassing van gentherapie volgens de tekst?

Behandeling van sikkelcelanemie

Wat is een kenmerk van Adenovirus volgens de tekst?

Het kan bijwerkingen veroorzaken bij gentherapie

Wat is een risico bij het gebruik van virale vectoren in gentherapie volgens de tekst?

Het kan leiden tot immuunreacties

Wat is een mogelijke oorzaak van ziekten die met gentherapie behandeld kunnen worden volgens de tekst?

Genmutaties

Wat is het doel van genetische trials bij borstkanker volgens de tekst?

Mutaties in borstkankergenen vervangen door gezonde genen

Wat is de oorzaak van SCID-X1 volgens de tekst?

Genmutatie in het receptor voor interleukine-2

Wat is een mogelijke complicatie bij het gebruik van virale vectoren in genetische therapie?

Blokkering van replicatie

Wat is een kenmerk van adenovirus volgens de tekst?

DNA-virus

Welk virus wordt vaak gebruikt in geneesmiddelen voor T-lymfocyten, lever, huid en verschillende tumoren?

Adenovirus type 2

Wat is een nadeel van het gebruik van retrovirussen als vectoren voor gentherapie?

Integratie van virale genen

Wat is een risico bij het gebruik van retrovirussen als vectoren voor gentherapie?

Verstoring van celdeling door integratie van vreemd genoom

Wat is een probleem dat kan optreden bij virale vectoren in genetische therapie?

Onvermogen om gewenst gen te integreren

Welk type vector wordt aanbevolen voor permanente afwijkingen?

Retrovirussen

Wat is een risico bij het gebruik van retrovirussen als vectoren voor gentherapie?

Mogelijke recombinatie met een ander intact virus

Wat is een nadeel van het gebruik van lentivirussen voor gentherapie?

Ingewikkelde opbouw en integratie in het DNA van de gastheer

Waarom worden non-virale vectoren nog niet zo efficiënt als virale vectoren genoemd?

Minder efficiënt in infecteren van cellen

Welk virus wordt genoemd als een neurotroop dsDNA-virus dat gebruikt wordt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen?

Herpes simplex type 1

Wat is een mogelijke risico bij het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie?

Recombinatie met een ander intact virus

Study Notes

  • Er moeten minstens zeven virussen toegediend worden om de ziekte te genezen, maar te weinig kan leiden naar te laag aantal infecties en te weinig expressie van het gezonde gen.

  • Te veel virussen zal leiden tot toetreden van virussen in de bloedcirculatie en infectie van andere cellen.

  • Adenovirussen zijn goede transport- en aflevervectoren, maar de expressie van het geïmporteerde gen verzwakt na twee weken.

  • Adenovirussen kunnen grotere genen overbrengen, maar effect is van korte duur omdat het DNA uit de cel wordt gewerkt.

  • Voor permanente afwijkingen is het gewenst om retrovirale vectoren te gebruiken, omdat hun genoom zich in de gastheercel integreert.

  • Retrovirussen hebben long terminal repeat (LTR) sequenties in hun genoom, waaronder gag, pol en env genen.

  • Retrovirussen gebruiken verpakkingscellen voor de synthesizer van de virale deeltjes.

  • Risico's bij het gebruik van retrovirussen zijn dat het gen in de verkeerde plaats gaat worden ingebouwd, wat de werking van andere genen kan verstoren of kanker veroorzaakt.

  • Nadeel van retrovirussen is dat ze slechts relatief kleine genen kunnen vervoeren en dat het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

  • Retrovirussen hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

  • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

  • Lentivirussen werden voor het eerst gebruikt in juli 2003 bij onderzoek naar de behandeling van HIV.

  • Vegetatieve celdeeltransplantatie kan een alternatief zijn voor virale vectoren, maar wordt nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.

  • Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA-virus dat gebruikt wordt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen.

  • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.

  • In het verleden is er een geval van leukemie ontstaan door een verstoorde expressie van het ingebouwde gen bij de gebruik van een retrovirus.

  • Ebola-HIV is een hybride virus ontwikkeld en bestaat uit een combinatie van het ebola-virus en het HIV-virus.

  • Herpes simplex type 1 is een goede vector voor de geneesmiddelenstudie van neuronale aandoeningen.

  • In de geneesmiddelenstudie zijn er vegetatieve celdeeltransplantaties gebruikt als alternatief voor virale vectoren, maar deze zijn nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden zijn er drie SCID-patiënten overleden door de toediening van een retrovirus, waardoor er leukemie ontstond.

  • In een geval overleed een patiënt door een overdosis van de vector.

  • Er is een groot risico dat een van de vectoren gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen ontstaan.

  • Lentivirussen zijn complexer opgebouwd dan retrovirussen, maar hebben het voordeel dat ze niet-delende cellen kunnen infecteren.

  • Een groot voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen is dat ze zich in het DNA van de gastheer kunnen integreren, waardoor het effect van de geneesmiddelen therapie over een langere termijn aanwezig blijft.

  • Ebola-HIV is een combinatie van het ebola-virus en het HIV-virus en zowel dodelijk als efficiënt in de infectie van cellen.

  • Er is een probleem met de toediening van een defectief virus als therapie, maar de meeste mensen zullen weigeren om dit hybride virus in hun bloed te laten injecteren.

  • Herpes simplex type 1 is een goede vector voor de geneesmiddelenstudie van neuronale aandoeningen.

  • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.

  • In het verleden is er een patiënt overleden door een overdosis van de vector, waardoor hij tegen de protocollen in reageerde.

  • Er is een risico dat een virale vector gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen kunnen ontstaan.

  • Retrovirussen hebben long terminal repeat (LTR) sequenties in hun genoom, waaronder gag, pol en env genen.

  • Retrovirussen gebruiken verpakkingscellen voor de synthesizer van de virale deeltjes.

  • Risico's bij het gebruik van retrovirussen zijn dat ze de werking van andere genen kunnen verstoren of kanker veroorzaken door de expressie van het ingebouwde gen.

  • Nadeel van retrovirussen is dat ze slechts relatief kleine genen kunnen vervoeren en dat het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

  • Retrovirussen hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

  • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

  • Lentivirussen werden voor het eerst gebruikt in juli 2003 bij onderzoek naar de behandeling van HIV.

  • Vegetatieve celdeeltransplantatie kan een alternatief zijn voor virale vectoren, maar wordt nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.

  • Herpes simplex type 1: dit is een neurotroop dsDNA virus. Het wordt dus gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

  • 3.4.2 Non-virale vectoren:

    • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.
    • In één geval waarbij een retrovirus werd gebruikt en drie SCID patiënten overleden, verstoorde het ingebouwde gen het erfelijk materiaal zo dat er leukemie ontstond.
    • In een ander geval overleed een patiënt omdat hij tegen de protocollen in een overdosis van de vector ontving.
    • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.
    • Er is een geven dat een virale vector gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen kunnen ontstaan.
    • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen, maar zijn ingewikkelder opgebouwd.
    • Een voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen is dat Lentivirussen ook niet-delende cellen kunnen infecteren, zoals neuronen, wat ze interessant maakt voor ziekten aan de zenuwen en hersenen.
    • De eerste proef met Lentivirussen is gestart
  • Er moeten minstens zeven virussen toegediend worden om de ziekte te genezen, maar te weinig kan leiden naar te laag aantal infecties en te weinig expressie van het gezonde gen.

  • Te veel virussen zal leiden tot toetreden van virussen in de bloedcirculatie en infectie van andere cellen.

  • Adenovirussen zijn goede transport- en aflevervectoren, maar de expressie van het geïmporteerde gen verzwakt na twee weken.

  • Adenovirussen kunnen grotere genen overbrengen, maar effect is van korte duur omdat het DNA uit de cel wordt gewerkt.

  • Voor permanente afwijkingen is het gewenst om retrovirale vectoren te gebruiken, omdat hun genoom zich in de gastheercel integreert.

  • Retrovirussen hebben long terminal repeat (LTR) sequenties in hun genoom, waaronder gag, pol en env genen.

  • Retrovirussen gebruiken verpakkingscellen voor de synthesizer van de virale deeltjes.

  • Risico's bij het gebruik van retrovirussen zijn dat het gen in de verkeerde plaats gaat worden ingebouwd, wat de werking van andere genen kan verstoren of kanker veroorzaakt.

  • Nadeel van retrovirussen is dat ze slechts relatief kleine genen kunnen vervoeren en dat het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

  • Retrovirussen hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

  • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

  • Lentivirussen werden voor het eerst gebruikt in juli 2003 bij onderzoek naar de behandeling van HIV.

  • Vegetatieve celdeeltransplantatie kan een alternatief zijn voor virale vectoren, maar wordt nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.

  • Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA-virus dat gebruikt wordt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen.

  • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.

  • In het verleden is er een geval van leukemie ontstaan door een verstoorde expressie van het ingebouwde gen bij de gebruik van een retrovirus.

  • Ebola-HIV is een hybride virus ontwikkeld en bestaat uit een combinatie van het ebola-virus en het HIV-virus.

  • Herpes simplex type 1 is een goede vector voor de geneesmiddelenstudie van neuronale aandoeningen.

  • In de geneesmiddelenstudie zijn er vegetatieve celdeeltransplantaties gebruikt als alternatief voor virale vectoren, maar deze zijn nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden zijn er drie SCID-patiënten overleden door de toediening van een retrovirus, waardoor er leukemie ontstond.

  • In een geval overleed een patiënt door een overdosis van de vector.

  • Er is een groot risico dat een van de vectoren gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen ontstaan.

  • Lentivirussen zijn complexer opgebouwd dan retrovirussen, maar hebben het voordeel dat ze niet-delende cellen kunnen infecteren.

  • Een groot voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen is dat ze zich in het DNA van de gastheer kunnen integreren, waardoor het effect van de geneesmiddelen therapie over een langere termijn aanwezig blijft.

  • Ebola-HIV is een combinatie van het ebola-virus en het HIV-virus en zowel dodelijk als efficiënt in de infectie van cellen.

  • Er is een probleem met de toediening van een defectief virus als therapie, maar de meeste mensen zullen weigeren om dit hybride virus in hun bloed te laten injecteren.

  • Herpes simplex type 1 is een goede vector voor de geneesmiddelenstudie van neuronale aandoeningen.

  • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.

  • In het verleden is er een patiënt overleden door een overdosis van de vector, waardoor hij tegen de protocollen in reageerde.

  • Er is een risico dat een virale vector gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen kunnen ontstaan.

  • Retrovirussen hebben long terminal repeat (LTR) sequenties in hun genoom, waaronder gag, pol en env genen.

  • Retrovirussen gebruiken verpakkingscellen voor de synthesizer van de virale deeltjes.

  • Risico's bij het gebruik van retrovirussen zijn dat ze de werking van andere genen kunnen verstoren of kanker veroorzaken door de expressie van het ingebouwde gen.

  • Nadeel van retrovirussen is dat ze slechts relatief kleine genen kunnen vervoeren en dat het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

  • Retrovirussen hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

  • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

  • Lentivirussen werden voor het eerst gebruikt in juli 2003 bij onderzoek naar de behandeling van HIV.

  • Vegetatieve celdeeltransplantatie kan een alternatief zijn voor virale vectoren, maar wordt nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.

  • Herpes simplex type 1: dit is een neurotroop dsDNA virus. Het wordt dus gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

  • 3.4.2 Non-virale vectoren:

    • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.
    • In één geval waarbij een retrovirus werd gebruikt en drie SCID patiënten overleden, verstoorde het ingebouwde gen het erfelijk materiaal zo dat er leukemie ontstond.
    • In een ander geval overleed een patiënt omdat hij tegen de protocollen in een overdosis van de vector ontving.
    • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.
    • Er is een geven dat een virale vector gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen kunnen ontstaan.
    • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen, maar zijn ingewikkelder opgebouwd.
    • Een voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen is dat Lentivirussen ook niet-delende cellen kunnen infecteren, zoals neuronen, wat ze interessant maakt voor ziekten aan de zenuwen en hersenen.
    • De eerste proef met Lentivirussen is gestart
  • Er moeten minstens zeven virussen toegediend worden om de ziekte te genezen, maar te weinig kan leiden naar te laag aantal infecties en te weinig expressie van het gezonde gen.

  • Te veel virussen zal leiden tot toetreden van virussen in de bloedcirculatie en infectie van andere cellen.

  • Adenovirussen zijn goede transport- en aflevervectoren, maar de expressie van het geïmporteerde gen verzwakt na twee weken.

  • Adenovirussen kunnen grotere genen overbrengen, maar effect is van korte duur omdat het DNA uit de cel wordt gewerkt.

  • Voor permanente afwijkingen is het gewenst om retrovirale vectoren te gebruiken, omdat hun genoom zich in de gastheercel integreert.

  • Retrovirussen hebben long terminal repeat (LTR) sequenties in hun genoom, waaronder gag, pol en env genen.

  • Retrovirussen gebruiken verpakkingscellen voor de synthesizer van de virale deeltjes.

  • Risico's bij het gebruik van retrovirussen zijn dat het gen in de verkeerde plaats gaat worden ingebouwd, wat de werking van andere genen kan verstoren of kanker veroorzaakt.

  • Nadeel van retrovirussen is dat ze slechts relatief kleine genen kunnen vervoeren en dat het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

  • Retrovirussen hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

  • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

  • Lentivirussen werden voor het eerst gebruikt in juli 2003 bij onderzoek naar de behandeling van HIV.

  • Vegetatieve celdeeltransplantatie kan een alternatief zijn voor virale vectoren, maar wordt nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.

  • Herpes simplex type 1 is een neurotroop dsDNA-virus dat gebruikt wordt bij genetische behandelingen van neuronale aandoeningen.

  • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.

  • In het verleden is er een geval van leukemie ontstaan door een verstoorde expressie van het ingebouwde gen bij de gebruik van een retrovirus.

  • Ebola-HIV is een hybride virus ontwikkeld en bestaat uit een combinatie van het ebola-virus en het HIV-virus.

  • Herpes simplex type 1 is een goede vector voor de geneesmiddelenstudie van neuronale aandoeningen.

  • In de geneesmiddelenstudie zijn er vegetatieve celdeeltransplantaties gebruikt als alternatief voor virale vectoren, maar deze zijn nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden zijn er drie SCID-patiënten overleden door de toediening van een retrovirus, waardoor er leukemie ontstond.

  • In een geval overleed een patiënt door een overdosis van de vector.

  • Er is een groot risico dat een van de vectoren gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen ontstaan.

  • Lentivirussen zijn complexer opgebouwd dan retrovirussen, maar hebben het voordeel dat ze niet-delende cellen kunnen infecteren.

  • Een groot voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen is dat ze zich in het DNA van de gastheer kunnen integreren, waardoor het effect van de geneesmiddelen therapie over een langere termijn aanwezig blijft.

  • Ebola-HIV is een combinatie van het ebola-virus en het HIV-virus en zowel dodelijk als efficiënt in de infectie van cellen.

  • Er is een probleem met de toediening van een defectief virus als therapie, maar de meeste mensen zullen weigeren om dit hybride virus in hun bloed te laten injecteren.

  • Herpes simplex type 1 is een goede vector voor de geneesmiddelenstudie van neuronale aandoeningen.

  • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.

  • In het verleden is er een patiënt overleden door een overdosis van de vector, waardoor hij tegen de protocollen in reageerde.

  • Er is een risico dat een virale vector gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen kunnen ontstaan.

  • Retrovirussen hebben long terminal repeat (LTR) sequenties in hun genoom, waaronder gag, pol en env genen.

  • Retrovirussen gebruiken verpakkingscellen voor de synthesizer van de virale deeltjes.

  • Risico's bij het gebruik van retrovirussen zijn dat ze de werking van andere genen kunnen verstoren of kanker veroorzaken door de expressie van het ingebouwde gen.

  • Nadeel van retrovirussen is dat ze slechts relatief kleine genen kunnen vervoeren en dat het therapeutisch gen vaak onvoldoende tot expressie komt.

  • Retrovirussen hebben replicatievermogen, wat risico's met het creëren van gevaarlijke virussen inhoudt.

  • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen maar zijn ingewikkelder en kunnen niet-delende cellen infecteren.

  • Lentivirussen werden voor het eerst gebruikt in juli 2003 bij onderzoek naar de behandeling van HIV.

  • Vegetatieve celdeeltransplantatie kan een alternatief zijn voor virale vectoren, maar wordt nog niet zo efficiënt.

  • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.

  • Herpes simplex type 1: dit is een neurotroop dsDNA virus. Het wordt dus gebruikt bij gentherapie van neuronale aandoeningen.

  • 3.4.2 Non-virale vectoren:

    • In het verleden heeft het gebruik van virale vectoren in de geneesmiddelenstudie tot de dood van patiënten geleid.
    • In één geval waarbij een retrovirus werd gebruikt en drie SCID patiënten overleden, verstoorde het ingebouwde gen het erfelijk materiaal zo dat er leukemie ontstond.
    • In een ander geval overleed een patiënt omdat hij tegen de protocollen in een overdosis van de vector ontving.
    • Non-virale vectoren zijn een alternatief voor virale vectoren, maar hun efficiëncie is nog niet zo goed als bij virale vectoren.
    • Er is een geven dat een virale vector gaat recombineren met een ander intact virus, waardoor gevaarlijke virussen kunnen ontstaan.
    • Lentivirussen zijn vergelijkbaar met retrovirussen, maar zijn ingewikkelder opgebouwd.
    • Een voordeel van lentivirussen ten opzichte van gewone retrovirussen is dat Lentivirussen ook niet-delende cellen kunnen infecteren, zoals neuronen, wat ze interessant maakt voor ziekten aan de zenuwen en hersenen.
    • De eerste proef met Lentivirussen is gestart

Test je kennis over genmutaties en het verhoogde risico op verschillende vormen van kanker, waaronder darmkanker en melanoom. Kom meer te weten over hoe mutaties in genen zoals MLH1 en MSH 2 bijdragen aan kankerontwikkeling en de mogelijke gentherapietrials voor de behandeling van deze aandoeningen.

Make Your Own Quizzes and Flashcards

Convert your notes into interactive study material.

Get started for free

More Quizzes Like This

Erfelijke Neurologische Aandoeningen
61 questions
Use Quizgecko on...
Browser
Browser