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Questions and Answers
Was versteht man unter Genomeditierung?
Was versteht man unter Genomeditierung?
Was sind die Ziele der Genomeditierung?
Was sind die Ziele der Genomeditierung?
knock-out; knock-in; Aktivierung/Repression endogener Gene; gezielte Veränderungen einzelner Basen (Punktmutationen)
Was ist eine Anwendungsbereich der Genomeditierung?
Was ist eine Anwendungsbereich der Genomeditierung?
CRISPR/Cas9 ist ein Teil eines bakteriellen Immunsystems.
CRISPR/Cas9 ist ein Teil eines bakteriellen Immunsystems.
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Die Abkürzung 'CRISPR' steht für 'Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats', wobei 'CRISPR' für _______ steht.
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Was versteht man unter Genomeditierung?
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Was sind die Ziele der Genomeditierung?
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Was bedeutet CRISPR? CRISPR steht für '______'.
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Das CRISPR/Cas9 System ist ein Teil des bakteriellen Immunsystems.
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Was ist eine Voraussetzung für die Reparatur von DNA-Doppelstrang-Brüchen?
Was ist eine Voraussetzung für die Reparatur von DNA-Doppelstrang-Brüchen?
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Study Notes
Einführung in die Genomeditierung
- Genomeditierung: Molekulargenetische Techniken, Methoden und Verfahren, um gezielt Veränderungen im Erbgut einzuführen
- Ziele: „knock-out“; Ausschalten eines Gens/mehrerer Gene, „knock-in“; Einbringen eines Gens (Cisgen/Transgen), Aktivierung/Repression endogener Gene, gezielte Veränderungen einzelner Basen (Punktmutationen)
Anwendungsbereiche
- Entwicklung von Arzneistoffen/Tiermodellen
- Gentherapie
- Grüne Gentechnik (Pflanzen)
- Genetische Erkrankungen
Entwicklung der Genomeditierung
- Zinkfinger-Nukleasen (1990er)
- TALEN (Transcription activator-like effector nucleases)
- CRISPR/Cas-System (2014)
Voraussetzungen
- DNA-Bindedomäne
- Nuklease
- Reparaturprozesse (Donor-DNA template)
CRISPR/Cas9 System
- Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)
- Cas9 (CRISPR-associated protein)
- guideRNA
- PAM-Motiv (NGG)
Vorteile des CRISPR/Cas9 Systems
- Schnelle und kostengünstige Synthese
- Multiplexing (Einführen von mehreren Veränderungen in einer Zelle)
Anwendungsmöglichkeiten für CRISPR/Cas
- Reparatur von DNA-Doppelstrang-Brüchen
- Gentherapie (z.B. Duchenne Muskeldystrophie)
- Grüne Gentechnik (Pflanzen)
Probleme/offene Fragen
- Entwicklung von spezifischen Transfersystemen
- Multifaktorielle/komplexe Erkrankungen
- Spezifität und Präzision der Genomeditierung
- Off-target Effekte
- Ethische Fragestellungen
Einführung in die Genomeditierung
- Genomeditierung: molekulargenetische Techniken, Methoden und Verfahren, um gezielt Veränderungen im Erbgut einzuführen
- Ziele: "knock-out" (Ausschalten eines Gens/mehrerer Gen), "knock-in" (Einbringen eines Gens), Aktivierung/Repression endogener Gene, gezielte Veränderungen einzelner Basen (Punktmutationen)
Anwendungsbereiche
- Entwicklung von Arzneistoffen/Tiermodellen
- "Gentherapie" (zelluläre Modellsysteme)
- "Grüne Gentechnik" (Pflanzen)
- Genetische Erkrankungen (z.B. Duchenne Muskeldystrophie)
Werkzeuge
- Zinkfinger-Nukleasen (ZFN)
- entwickelt in den 1990er Jahren
- bestehen aus zwei Untereinheiten: Fok I-Endonuklease-Domäne und 3-6 Zinkfinger-repeats
- spezifität kann durch den Austausch der ZF-repeats verändert werden
- TALEN (Transcription activator-like effector nucleases)
- bestehen aus zwei Untereinheiten: Fok I-Endonuklease-Domäne und Erkennungsdomäne basiert auf dem TAL-Effektor-Protein des Bakteriums Xanthomonas spp.
- arbeiten als Dimer
- CRISPR/Cas-System
- besteht aus zwei Komponenten: Cas9-Nuklease und guideRNA
- ermöglicht die gezielte Veränderung von DNA-Sequenzen
CRISPR/Cas-System
- clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)
- Teil eines bakteriellen "Immunsystems" zur Abwehr von Viren/Phagen
- Cas9-Nuklease: schneidet die DNA an einer spezifischen Stelle
- guideRNA: erkennt die Zielsequenz und aktiviert die Cas9-Nuklease
- PAM-Motiv (proto-spacer adjacent motif) ist erforderlich für die Cas9-Nuklease
Vorteile des CRISPR/Cas-Systems
- schnell und günstig zu synthetisieren
- ermöglicht Multiplexing (Einführen von mehreren Veränderungen in einer Zelle)
Anwendungsmöglichkeiten für CRISPR/Cas
- Reparatur von DNA-Doppelstrang-Brüchen
- Gentherapie (z.B. Duchenne Muskeldystrophie)
- "Grüne Gentechnik" (Pflanzen)
Probleme/offene Fragen
- Entwicklung von spezifischen Transfersystemen
- Multifaktorielle/komplexe Erkrankungen
- Spezifität und Präzision der Genomeditierung
- Ethische Fragestellungen: Genomeditierung nur in klinisch relevanten Körperzellen oder in der Keimbahn
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Description
Lernen Sie die Grundlagen und Anwendungen der Genomeditierung und Molekularen Genetik kennen. Ein Quiz zur Vorlesung von Dr. Gökhan Yigit an der Universitätsmedizin Göttingen.
