Biologia Molecolare: Tecnologia Antisenso

Biologia Molecolare - Applicazioni della Tecnologia Antisenso

• La lezione sarà anticipata di una settimana rispetto al calendario
• Verrà svolta una simulazione dell'esame per la comprensione delle modalità di svolgimento
• La tecnologia RNA come farmaco si differenzia dal modello farmacologico tradizionale a "proteine"
• L'RNA regola la traduzione degli mRNA tramite diversi meccanismi, inclusi i miRNA, con variazioni significative
• I metodi di somministrazione dei farmaci sono evoluti, passando da iniezioni e pillole a micelle lipidiche per trattamenti più mirati
• L'utilizzo delle micelle lipidiche sfrutta l'endocitosi a mediazione di clatrina, efficace per il trasporto intracellulare di farmaci
• L'endocitosi a mediazione di clatrina è un processo cellulare che si basa sulla fusione di membrane e comporta utilizzo di clatrina e recettori specifici
• L'idea di sfruttare le particelle lipidiche per il trasporto di farmaci non è nuova, esistono metodi consolidati per il trattamento di molte patologie, derivanti da evoluzioni tecnologiche
• VEGF (fattore di crescita vasculo-endoteliale) è una molecola proteica che guida la neoangiogenesi e che viene bersagliata in terapia
• VEGF ha un ruolo chiave nella colonizzazione di vasi vecchi e nuovi tessuti in formazione
• Esiste un trial clinico con interferenza a RNA mirata su VEGF per il carcinoma epatico, focalizzandosi sul blocco dell'irrorazione sanguigna del tumore
• Il VEGF viene bersagliato anche per patologie oculari, come perdita di visione, in quanto è parte dell'irrorazione sanguigna in fase di degenerazione
• Le terapie per VEGF, in questi specifici casi, si basano su anticorpi monoclonali che interferiscono con VEGF
• La terapia antisenso a RNA si è dimostrata efficace per i difetti visivi dovuti alle anomalie di irrigazione nei pazienti, evidenziando come sia possibile risolvere queste problematiche
• La tecnologia RNA ha permesso un notevole avanzamento nella terapia di alcune patologie oculari, con successo, e migliorando la tollerabilità del paziente
• La tecnologia RNA è applicata anche nella produzione di pomodoro, con ingegnerizzazione per la silenzamento di geni coinvolti nel processo di avvizzimento e mantenimento di qualità organolettiche del frutto
• L'analisi di miRNA è fondamentale per lo studio di patologie complesse, dove è richiesta un'elevata precisione e validità degli esperimenti, a causa dell'elevata diversità dei profili delle diverse patologie in cui queste molecole sono implicate
• È importante che i laboratori effettuino gli studi in modo standardizzato per ottenere risultati riproducibili
• Attualmente i laboratori sono robotizzati per il massimo grado di uniformità nei protocolli, per l'automazione di procedure e per la gestione dei dati e dei reagenti
• Si propone di sperimentare la riattivazione della divisione cellulare nei cardiomiociti usando miRNA, un approccio per questo tipo di esperimenti
• L'obiettivo non è bloccare completamente un mRNA, ma attivare meccanismi che ne modificano l'espressione
• Questo tipo di esperimento si basa su una strategia di interferenza a miRNA per riattivare la divisione cellulare, affrontando problematiche quali la "catastrofe mitotica" che la natura ha precedentemente impostato nella divisione di questi tipi cellulari

Questo quiz esplora le applicazioni della tecnologia antisenso nella biologia molecolare, evidenziando l'uso innovativo dell'RNA come farmaco. Scoprirai come i metodi di somministrazione siano evoluti e come le micelle lipidiche siano utilizzate per trattamenti più mirati. Analizzeremo le basi cellulari della somministrazione farmacologica e i diversi meccanismi coinvolti.