Tecniche di Genome Editing e CRISPR-Cas9
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Questions and Answers

Qual è l'approccio dell'editing genomico rispetto alla terapia genica classica?

  • Si basa esclusivamente su nucleasi a dita zinco.
  • Correge errori direttamente nel DNA senza fornire una copia sana. (correct)
  • Richiede sempre l'uso di un vettore virale.
  • E' utilizzabile solamente per malattie multifattoriali.

Quali vantaggi offre la tecnologia CRISPR rispetto ai metodi di editing precedenti?

  • Può modificare solo cellule vegetali.
  • E' veloce, economica e facile da utilizzare. (correct)
  • E' complicata e costosa.
  • Richiede conoscenze avanzate in ingegneria genetica.

In quale anno è stata scoperta la tecnologia CRISPR-Cas9?

  • 2010
  • 2011
  • 2013
  • 2012 (correct)

Che cosa indica l'acronimo CRISPR?

<p>Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. (A)</p> Signup and view all the answers

Quale affermazione riguardo al premio Nobel per la Chimica 2020 è corretta?

<p>È stato premiato per lo sviluppo di un metodo di editing genomico basato su CRISPR. (A)</p> Signup and view all the answers

Quale delle seguenti affermazioni descrive meglio il ruolo dell'RNA guida nel sistema CRISPR?

<p>Indica a Cas9 il punto in cui tagliare nel DNA del virus. (B)</p> Signup and view all the answers

Quale elemento è necessario affinché l'RNA guida riconosca il gene target nel DNA?

<p>Una piccola sequenza di cinque nucleotidi chiamata PAM. (D)</p> Signup and view all the answers

Quale affermazione riguardante la somministrazione della terapia genica con CRISPR è corretta?

<p>Può essere somministrata sia in vivo che ex vivo. (B)</p> Signup and view all the answers

Qual è la funzione principale delle endonucleasi nel genome editing con CRISPR-Cas9?

<p>Tagliare il DNA target sul doppio filamento. (D)</p> Signup and view all the answers

Da quale origine proviene Cas9 utilizzato nel genome editing?

<p>Da ceppi batterici comuni. (A)</p> Signup and view all the answers

Qual è la funzione principale dell'RNA a singolo filamento nella tecnica di genome editing?

<p>Guidare l'endonucleasi verso il DNA target (C)</p> Signup and view all the answers

Cosa rappresenta la sigla PAM nel contesto del genome editing?

<p>Sequenza di riconoscimento per l'RNA guida (B)</p> Signup and view all the answers

Quale dei seguenti processi non è coinvolto nella riparazione dei tagli del DNA?

<p>Riparazione tramite sintesi di RNA (B)</p> Signup and view all the answers

Qual è il risultato finale della procedura di gene correcting?

<p>Sostituzione della copia mutata con una sana (A)</p> Signup and view all the answers

Quale dei seguenti elementi NON è necessario per gli esperimenti pionieristici di Feng Zhang?

<p>Enzimi di riparazione (B)</p> Signup and view all the answers

Quale affermazione descrive meglio il meccanismo di Non Homologous End Joining (NHEJ)?

<p>Ricompone i filamenti di DNA senza necessità di sequenze omologhe (A)</p> Signup and view all the answers

Qual è la funzione del sistema CRISPR-Cas nei batteri?

<p>Protezione contro l'infezione da fagi (D)</p> Signup and view all the answers

Durante la riparazione per ricombinazione omologa, quale delle seguenti affermazioni è corretta?

<p>Si utilizza DNA non danneggiato da un’altra cellula (A)</p> Signup and view all the answers

Qual è il ruolo principale dell'enzima Cas9 nel sistema CRISPR-Cas9?

<p>Taglia il DNA virale esogeno (D)</p> Signup and view all the answers

Cosa rappresentano le sequenze PAM nel processo di riconoscimento del DNA virale da parte di Cas9?

<p>Sequenze specifiche che permettono il riconoscimento del DNA estraneo (C)</p> Signup and view all the answers

Quale vantaggio ha il sistema CRISPR-Cas9 rispetto ad altre tecnologie di editing genetico come le nucleasi a dita di zinco?

<p>Maggiore specificità di intervento (C)</p> Signup and view all the answers

Cosa accade durante la fase di acquisizione del sistema CRISPR-Cas9?

<p>Le sequenze di DNA virale vengono accumulate nella regione CRISPR (B)</p> Signup and view all the answers

Qual è la conseguenza della distruzione del DNA virale da parte di Cas9?

<p>Il virus non può più produrre proteine necessarie per la replicazione (A)</p> Signup and view all the answers

Qual è la funzione del complesso formato da Cas9 e RNA guida?

<p>Riconoscere specifiche sequenze di DNA estraneo (B)</p> Signup and view all the answers

Perché l'uso delle nucleasi aspecifiche può portare a danni anziché benefici nella correzione genica?

<p>Creano mutazioni in punti non correlati al difetto (B)</p> Signup and view all the answers

Flashcards

Sistema CRISPR

Un sistema di difesa presente nei batteri che utilizza un enzima Cas e un RNA guida per tagliare il DNA dei virus.

Enzima Cas

Un enzima che taglia il DNA a un punto specifico guidato dall'RNA guida.

RNA guida

Una molecola di RNA che si appaia al DNA del virus e indica al enzima Cas dove tagliare.

PAM

Una sequenza di cinque nucleotidi presente sul DNA che è necessaria per permettere all'RNA guida di riconoscere il gene target.

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Genome editing con CRISPR-Cas9

Una tecnica che utilizza l'enzima Cas9 e un RNA guida per tagliare e modificare il DNA di un gene specifico.

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Editing genomico

Tecnologia che corregge gli errori genetici nel DNA, funzionando come un "correttore di bozze".

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Crispr-Cas9

Sistema di editing genomico che ha rivoluzionato il campo. Usa un enzima, Cas9, per tagliare il DNA in un punto preciso definito da una sequenza guida.

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Differenza dal metodo di terapia genica tradizionale

L'editing genomico corregge direttamente il gene difettoso nella sua posizione originale, invece di introdurre una nuova copia del gene come nella terapia genica tradizionale.

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Vantaggi del sistema CRISPR

Il sistema CRISPR è facile da usare, veloce ed economico, rendendolo una tecnologia promettente per applicazioni terapeutiche.

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Scoperta e premio Nobel

Emmanuelle Charpentier e Jennifer A.Doudna hanno vinto il Premio Nobel per la Chimica 2020 per lo sviluppo del sistema CRISPR per l'editing genomico.

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Genome Editing

Tecnica per modificare il genoma di una cellula, impiegando una molecola di RNA guida e un enzima Cas9.

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Sequenza PAM

Sequenza di nucleotidi sul DNA che deve essere presente vicina al gene target per permettere al Cas9 di legarsi.

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NHEJ (Non Homologous End Joining)

Un processo cellulare spontaneo che ripara i tagli sul DNA senza usare un modello, potendo introdurre errori.

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Ricombinazione omologa

Un processo cellulare che utilizza un tratto di DNA sano per riparare un danno su uno dei filamenti del DNA.

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Gene correcting

Sostituzione di un tratto di DNA difettoso con una copia sana durante il processo di genome editing.

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Sistema CRISPR-Cas

Un sistema di difesa presente nei batteri che utilizza un enzima Cas e un RNA guida per tagliare il DNA dei virus.

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Come funziona CRISPR-Cas9 nei batteri?

Il sistema CRISPR-Cas9 nei batteri è un meccanismo di difesa contro i virus (fagi). Il batterio memorizza frammenti di DNA virale nella regione CRISPR del suo genoma. In caso di nuova infezione, l'enzima Cas9, guidato da RNA, riconosce il DNA virale e lo taglia, impedendogli di replicarsi.

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Cosa sono le sequenze PAM?

Le sequenze PAM sono brevi sequenze di DNA che servono come 'segnale' per l'enzima Cas9. Cas9 può tagliare il DNA solo se trova una sequenza PAM adiacente al sito target.

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Qual è il vantaggio principale del sistema CRISPR-Cas9 per l'editing genomico?

Il sistema CRISPR-Cas9 offre un'alta specificità di intervento, riuscendo a modificare un gene specifico senza danneggiare altre parti del genoma.

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Perché altri sistemi come le nucleasi a dita di zinco non sono adatti all'editing genomico?

I sistemi come le nucleasi a dita di zinco hanno azione aspecifica, tagliando il DNA in vari punti del genoma. Questo li rende pericolosi per l'editing, perché potrebbero causare mutazioni indesiderate.

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Qual è l'importanza dell'RNA guida nel sistema CRISPR-Cas9?

L'RNA guida è una molecola di RNA che si lega a Cas9 e lo guida al sito target sul DNA. L'RNA guida determina la specificità dell'azione di Cas9.

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Come CRISPR-Cas9 ha cambiato l'editing genomico?

CRISPR-Cas9 ha rivoluzionato l'editing genomico grazie alla sua alta specificità e facilità d'uso. Apre nuove strade per sviluppare terapie genetiche e curare malattie.

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Study Notes

Tecniche di Genome Editing

  • Il genome editing è una tecnica innovativa che corregge gli errori genetici nel DNA.
  • È considerata una potenziale terapia genica del futuro, consentendo correzioni dirette dei geni difettosi, senza necessità di fornire copie sane dall'esterno.
  • CRISPR-Cas9 è un sistema di genome editing che ha rivoluzionato il campo, superando metodi precedenti come nucleasi a dita zinco, meganucleasi e TALEN.
  • È una tecnica facile da applicare, rapida ed economica, rendendola promettente per applicazioni terapeutiche.
  • Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna hanno ricevuto il premio Nobel per la Chimica 2020 per lo sviluppo di questo metodo di editing genomico.

CRISPR-Cas9

  • CRISPR-Cas9 è basato su una combinazione di enzima Cas e RNA guida.
  • L'RNA guida si lega al DNA bersaglio, guidando l'enzima Cas9 a tagliare il DNA.
  • Il taglio può essere riparato spontaneamente dalla cellula o sostituito con una copia sana di DNA (gene correcting).
  • La tecnica può essere applicata in vivo (direttamente nell'organismo) o ex vivo (su cellule prelevate dall'organismo).
  • Feng Zhang ha dimostrato l'applicazione di CRISPR-Cas9 nei mammiferi.

Caratteristiche del Genome Editing con CRISPR-Cas9

  • Endonucleasi (Cas9): Enzima che taglia il DNA.
  • RNA guida: Guida l'endonucleasi al sito bersaglio.
  • PAM (Protospacer Adjacent Motif): Breve sequenza di DNA necessaria per il riconoscimento del sito bersaglio da parte dell'RNA guida. Essential per la precisione del processo.
  • Il sistema è estremamente accurato e mirato.

Meccanismo di Editing

  • L'RNA guida, l'endonucleasi, e la sequenza target PAM portano all'azione di taglio del DNA bersaglio.
  • Il DNA danneggiato può essere riparato tramite due principali vie:
    • Non Homologous End Joining (NHEJ): Metodo meno preciso che può portare a mutazioni (inserzioni o delezioni).
    • Ricombinazione omologa (HR): Metodo più preciso, utilizza una sequenza sana come modello per la riparazione.

Evoluzione di CRISPR-Cas9

  • CRISPR-Cas9 è un sistema di difesa batterico contro i virus (fagi).
  • I batteri accumulano sequenze del DNA virale nel loro genoma.
  • Quando il virus attacca nuovamente, il sistema CRISPR-Cas9 attiva l'enzima Cas9 che riconosce e degrada il DNA virale invasore.
  • Questo meccanismo è stato adattato per l'editing genomico in cellule eucariotiche come una tecnica precisa e versatile.

Evoluzione del sistema CRISPR-Cas

  • Il sistema CRISPR-Cas9 è stato ottimizzato per ottenere una quasi totale specificità di intervento.
  • Il sistema Cas9 è guidato dall'RNA a singolo filamento per riconoscere il sito corretto.
  • Questa tecnica è stata ispirata dai meccanismi di difesa dei procarioti dai virus batterici, un esempio di conservazione delle sequenze di riconoscimento nel genoma.

Applicazioni di CRISPR-Cas9

  • È stato utilizzato in modelli murini di distrofia muscolare per correggere il gene della distrofina.
  • Questo dimostra il potenziale per curare malattie genetiche modificando il DNA degli zigoti, mediate da CRISPR-Cas.

Limiti etici

  • Esiste una moratoria sull'uso di CRISPR-Cas9 sugli embrioni umani a causa di preoccupazioni etiche riguardo alla manipolazione genetica dello zigote.
  • In alcuni paesi sono vietate le applicazioni su embrioni umani a causa del rischio di mutazioni indesiderate e potenziali implicazioni etiche.

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Biologia Molecolare: Tecniche di Genome Editing (PDF)

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Scopri le innovative tecniche di genome editing e il rivoluzionario metodo CRISPR-Cas9. Questo quiz esplora i principi fondamentali, le applicazioni terapeutiche e il riconoscimento ricevuto dalle scienziate per il loro lavoro. Testa le tue conoscenze su queste tecnologie avanzate.

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