Tecniche di Genome Editing e CRISPR-Cas9
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Questions and Answers

Qual è l'approccio dell'editing genomico rispetto alla terapia genica classica?

  • Si basa esclusivamente su nucleasi a dita zinco.
  • Correge errori direttamente nel DNA senza fornire una copia sana. (correct)
  • Richiede sempre l'uso di un vettore virale.
  • E' utilizzabile solamente per malattie multifattoriali.

    • Quali vantaggi offre la tecnologia CRISPR rispetto ai metodi di editing precedenti?

  • Può modificare solo cellule vegetali.
  • E' veloce, economica e facile da utilizzare. (correct)
  • E' complicata e costosa.
  • Richiede conoscenze avanzate in ingegneria genetica.

    • In quale anno è stata scoperta la tecnologia CRISPR-Cas9?

  • 2010
  • 2011
  • 2013
  • 2012 (correct)

    • Che cosa indica l'acronimo CRISPR?

    <p>Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats.</p> Signup and view all the answers

    Quale affermazione riguardo al premio Nobel per la Chimica 2020 è corretta?

    <p>È stato premiato per lo sviluppo di un metodo di editing genomico basato su CRISPR.</p> Signup and view all the answers

    Quale delle seguenti affermazioni descrive meglio il ruolo dell'RNA guida nel sistema CRISPR?

    <p>Indica a Cas9 il punto in cui tagliare nel DNA del virus.</p> Signup and view all the answers

    Quale elemento è necessario affinché l'RNA guida riconosca il gene target nel DNA?

    <p>Una piccola sequenza di cinque nucleotidi chiamata PAM.</p> Signup and view all the answers

    Quale affermazione riguardante la somministrazione della terapia genica con CRISPR è corretta?

    <p>Può essere somministrata sia in vivo che ex vivo.</p> Signup and view all the answers

    Qual è la funzione principale delle endonucleasi nel genome editing con CRISPR-Cas9?

    <p>Tagliare il DNA target sul doppio filamento.</p> Signup and view all the answers

    Da quale origine proviene Cas9 utilizzato nel genome editing?

    <p>Da ceppi batterici comuni.</p> Signup and view all the answers

    Qual è la funzione principale dell'RNA a singolo filamento nella tecnica di genome editing?

    <p>Guidare l'endonucleasi verso il DNA target</p> Signup and view all the answers

    Cosa rappresenta la sigla PAM nel contesto del genome editing?

    <p>Sequenza di riconoscimento per l'RNA guida</p> Signup and view all the answers

    Quale dei seguenti processi non è coinvolto nella riparazione dei tagli del DNA?

    <p>Riparazione tramite sintesi di RNA</p> Signup and view all the answers

    Qual è il risultato finale della procedura di gene correcting?

    <p>Sostituzione della copia mutata con una sana</p> Signup and view all the answers

    Quale dei seguenti elementi NON è necessario per gli esperimenti pionieristici di Feng Zhang?

    <p>Enzimi di riparazione</p> Signup and view all the answers

    Quale affermazione descrive meglio il meccanismo di Non Homologous End Joining (NHEJ)?

    <p>Ricompone i filamenti di DNA senza necessità di sequenze omologhe</p> Signup and view all the answers

    Qual è la funzione del sistema CRISPR-Cas nei batteri?

    <p>Protezione contro l'infezione da fagi</p> Signup and view all the answers

    Durante la riparazione per ricombinazione omologa, quale delle seguenti affermazioni è corretta?

    <p>Si utilizza DNA non danneggiato da un’altra cellula</p> Signup and view all the answers

    Qual è il ruolo principale dell'enzima Cas9 nel sistema CRISPR-Cas9?

    <p>Taglia il DNA virale esogeno</p> Signup and view all the answers

    Cosa rappresentano le sequenze PAM nel processo di riconoscimento del DNA virale da parte di Cas9?

    <p>Sequenze specifiche che permettono il riconoscimento del DNA estraneo</p> Signup and view all the answers

    Quale vantaggio ha il sistema CRISPR-Cas9 rispetto ad altre tecnologie di editing genetico come le nucleasi a dita di zinco?

    <p>Maggiore specificità di intervento</p> Signup and view all the answers

    Cosa accade durante la fase di acquisizione del sistema CRISPR-Cas9?

    <p>Le sequenze di DNA virale vengono accumulate nella regione CRISPR</p> Signup and view all the answers

    Qual è la conseguenza della distruzione del DNA virale da parte di Cas9?

    <p>Il virus non può più produrre proteine necessarie per la replicazione</p> Signup and view all the answers

    Qual è la funzione del complesso formato da Cas9 e RNA guida?

    <p>Riconoscere specifiche sequenze di DNA estraneo</p> Signup and view all the answers

    Perché l'uso delle nucleasi aspecifiche può portare a danni anziché benefici nella correzione genica?

    <p>Creano mutazioni in punti non correlati al difetto</p> Signup and view all the answers

    Study Notes

    Tecniche di Genome Editing

    • Il genome editing è una tecnica innovativa che corregge gli errori genetici nel DNA.
    • È considerata una potenziale terapia genica del futuro, consentendo correzioni dirette dei geni difettosi, senza necessità di fornire copie sane dall'esterno.
    • CRISPR-Cas9 è un sistema di genome editing che ha rivoluzionato il campo, superando metodi precedenti come nucleasi a dita zinco, meganucleasi e TALEN.
    • È una tecnica facile da applicare, rapida ed economica, rendendola promettente per applicazioni terapeutiche.
    • Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna hanno ricevuto il premio Nobel per la Chimica 2020 per lo sviluppo di questo metodo di editing genomico.

    CRISPR-Cas9

    • CRISPR-Cas9 è basato su una combinazione di enzima Cas e RNA guida.
    • L'RNA guida si lega al DNA bersaglio, guidando l'enzima Cas9 a tagliare il DNA.
    • Il taglio può essere riparato spontaneamente dalla cellula o sostituito con una copia sana di DNA (gene correcting).
    • La tecnica può essere applicata in vivo (direttamente nell'organismo) o ex vivo (su cellule prelevate dall'organismo).
    • Feng Zhang ha dimostrato l'applicazione di CRISPR-Cas9 nei mammiferi.

    Caratteristiche del Genome Editing con CRISPR-Cas9

    • Endonucleasi (Cas9): Enzima che taglia il DNA.
    • RNA guida: Guida l'endonucleasi al sito bersaglio.
    • PAM (Protospacer Adjacent Motif): Breve sequenza di DNA necessaria per il riconoscimento del sito bersaglio da parte dell'RNA guida. Essential per la precisione del processo.
    • Il sistema è estremamente accurato e mirato.

    Meccanismo di Editing

    • L'RNA guida, l'endonucleasi, e la sequenza target PAM portano all'azione di taglio del DNA bersaglio.
    • Il DNA danneggiato può essere riparato tramite due principali vie:
      • Non Homologous End Joining (NHEJ): Metodo meno preciso che può portare a mutazioni (inserzioni o delezioni).
      • Ricombinazione omologa (HR): Metodo più preciso, utilizza una sequenza sana come modello per la riparazione.

    Evoluzione di CRISPR-Cas9

    • CRISPR-Cas9 è un sistema di difesa batterico contro i virus (fagi).
    • I batteri accumulano sequenze del DNA virale nel loro genoma.
    • Quando il virus attacca nuovamente, il sistema CRISPR-Cas9 attiva l'enzima Cas9 che riconosce e degrada il DNA virale invasore.
    • Questo meccanismo è stato adattato per l'editing genomico in cellule eucariotiche come una tecnica precisa e versatile.

    Evoluzione del sistema CRISPR-Cas

    • Il sistema CRISPR-Cas9 è stato ottimizzato per ottenere una quasi totale specificità di intervento.
    • Il sistema Cas9 è guidato dall'RNA a singolo filamento per riconoscere il sito corretto.
    • Questa tecnica è stata ispirata dai meccanismi di difesa dei procarioti dai virus batterici, un esempio di conservazione delle sequenze di riconoscimento nel genoma.

    Applicazioni di CRISPR-Cas9

    • È stato utilizzato in modelli murini di distrofia muscolare per correggere il gene della distrofina.
    • Questo dimostra il potenziale per curare malattie genetiche modificando il DNA degli zigoti, mediate da CRISPR-Cas.

    Limiti etici

    • Esiste una moratoria sull'uso di CRISPR-Cas9 sugli embrioni umani a causa di preoccupazioni etiche riguardo alla manipolazione genetica dello zigote.
    • In alcuni paesi sono vietate le applicazioni su embrioni umani a causa del rischio di mutazioni indesiderate e potenziali implicazioni etiche.

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    Description

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