Définition du médicament PDF

Pharmacologie Dr. Bâcle DÉFINITION DU MÉDICAMENT SOMMAIRE I – Introduction...................................................................................................................

Pharmacologie Dr. Bâcle DÉFINITION DU MÉDICAMENT SOMMAIRE I – Introduction.............................................................................................................................................. 2 II – Définition juridique du médicament...................................................................................................... 2 A. Article L.5111-1 du Code de la santé publique (CSP)***.................................................................. 2 B. Rôles du médicament...................................................................................................................... 3 C. Définition du médicament en droit pharmaceutique français.......................................................... 4 1. Notion de médicament par présentation......................................................................................... 4 2. Notion de médicament par fonction................................................................................................ 5 3. Notion de médicament par composition.......................................................................................... 5 III – Différentes catégories juridiques de médicaments........................................................................... 6 A. Médicaments définis selon le mode de fabrication......................................................................... 6 1. Médicaments fabriqués en industrie : les spécialités pharmaceutiques......................................... 6 2. Médicaments "artisanaux" fabriqués en Pharmacie........................................................................ 9 B. Médicaments définis selon leur nature ou leur composition......................................................... 10 1. Médicaments génériques............................................................................................................... 10 2. Médicaments homéopathiques...................................................................................................... 10 3. Médicaments à base de plantes.................................................................................................... 11 4. Médicaments radiopharmaceutiques............................................................................................ 11 5. Médicaments immunologiques : article L5121-1 CSP................................................................... 11 6. Médicaments biologiques.............................................................................................................. 12 IV – Médicaments et substances vénéneuses......................................................................................... 12 V – Autres produits de santé..................................................................................................................... 13 A. Dispositif médical........................................................................................................................... 13 B. DM de diagnostic in vitro (DMDI)................................................................................................... 14 C. Produits cosmétiques.................................................................................................................... 14 D. Produits cellulaires à finalité thérapeutique (PCFT)....................................................................... 15 E. Produits sanguins labiles................................................................................................................... 15 F. Produits thérapeutiques annexes...................................................................................................... 16 CONCLUSION............................................................................................................................................. 16 1 Pharmacologie Définition du médicament I – Introduction Le « concept » du produit de santé (PDS) intègre : - Le médicament (Mdt) qui n’est pas un produit de consommation ordinaire : statut particulier soumis à une réglementation stricte - A côté du médicament : les nombreux autres produits de santé soumis à une législation +/- contraignante Parmi les agences françaises d’évaluation sanitaire, il existe des organismes publics d’évaluation et de contrôle des risques sanitaire : - ex : ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des PDS) ANSP ANSES et Santé Publique France... Le médicament est défini juridiquement par l’article L.5111 du Code de la Santé Publique. Il est fabriqué par une personne qualifiée (en tout cas en France) : le pharmacien. C’est également le pharmacien qui le dispense; soit en vente libre, soit par prescription (via le médecin). Il exige le monopole pharmaceutique qui réserve au pharmacien la fabrication, le contrôle, la distribution et la vente des médicaments. Un médicament est l’association d’un Principe Actif (PA), qui va avoir un effet et d’excipient. Cela va donner la forme galénique. Médicament = PA + Excipient = forme galénique. - La forme galénique est adaptée à la voie d’administration du médicament et à l’effet thérapeutique souhaité - Selon Claude Galien (médecin du IIème siècle) : « La pharmacie Galénique est l’art de transformer les drogues en médicaments ». II – Définition juridique du médicament A. Article L.5111-1 du Code de la santé publique (CSP)*** « On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l'homme ou chez l'animal ou pouvant leur être administrée, en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique. » Il y a quelques subtilités comme : 2 Pharmacologie Définition du médicament - Les produits diététiques : « Sont notamment considérés comme médicaments les produits diététiques qui renferment dans leur composition des substances chimiques ou biologiques ne constituant pas elles- mêmes des aliments, mais dont la présence confère à ces produits soit des propriétés spéciales recherchées en thérapeutique diététique, soit des propriétés de repas d’épreuve ». - Les produits utilisés pour la désinfection des locaux et pour la prothèse dentaire : « Les produits utilisés pour la désinfection des locaux et pour la prothèse dentaire ne sont pas considérés comme des médicaments. » « Lorsque, eu égard à l'ensemble de ses caractéristiques, un produit est susceptible de répondre à la fois à la définition du médicament prévue au 1er alinéa et à celle d'autres catégories de produits régies par le droit communautaire ou national, il est, en cas de doute, considéré comme un médicament. » Attention, les produits frontières doivent être analysés au cas par cas. B. Rôles du médicament 3 rôles possibles : - Propriétés curatives : 2 types : Traitements symptomatiques : on a des symptômes et on va les traiter. Par exemple : les antipyrétiques (= antifièvre) comme le paracétamol Traitements étiologiques : pour traiter la raison de la pathologie. Par exemple : les anti- infectieux (antibiotiques), qui éradiquent le micro-organisme (ex céphalosporines : anti- bactérie pour Escherichia Coli). - Propriétés préventives Ex : vaccins, vitamines pour prévention de carences vitaminiques. - Aide à établir un diagnostic médical Ex: imagerie médicale (produits de contraste : iodés en imagerie par RX, à base de gadolinium en IRM). Ils peuvent aussi répondre à la définition de l’article étudier au début du cours : servent à restaurer, corriger ou modifier les fonctions physiologiques : - Restaurer : ex : médicament substitutif d’un manque d’apport (ex/ Vitamine A) - Corriger : ex : hypertension artérielle : antihypertenseur (bétabloquants, diurétiques...) 3 Pharmacologie Définition du médicament ex : hyperlipidémie : hypolipémiants (statines, fibrates...) - Modifier : ex : tonicardiaque ® : stimule le cœur (récepteurs bêta 1 adrénergiques) ex : contraceptif oral ® : modifie le cycle de fertilité ex : anesthésique général ® : diminue l'excitabilité du cerveau C. Définition du médicament en droit pharmaceutique français 1er alinéa de l’Art.L.5111-1 du CSP qui définit le médicament par : - sa présentation - sa fonction 2ème alinéa, caractérise le médicament par : - sa composition Il est important de séparer les deux alinéas. 1. Notion de médicament par présentation 1er alinéa de Art.L.5111-1 du CSP : « On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales,... » 1…Le produit doit être une substance ou une composition : - Substance = toute matière d’origine : Humaine, ex : sang humain Animale, ex : micro-organismes, toxines, parties d’organismes,... Végétale : ex : micro-organismes, plantes, parties de plantes,... Chimique : ex : éléments, matières chimiques Ces substances peuvent être d’origine naturelle, synthétique ou issues des biotechnologies. - Composition = mélange de plusieurs substances, réunies pour une action thérapeutique. 2...présenté comme possédant des propriétés curatives ou préventives... - Il suffit que le produit soit présenté comme curatif ou préventif pour qu’il soit considéré comme un médicament par présentation. Si la présentation d'un produit (étiquetage, annonce, indication orale, internet...) mentionne une propriété thérapeutique : il sera qualifié de médicament. - La définition par présentation inclut : les médicaments ayant un effet thérapeutique avéré, évalués et autorisés (ANSM) 4 Pharmacologie Définition du médicament les produits peu ou pas efficaces, alléguant dans leur présentation des propriétés thérapeutiques qu'ils ne possèdent pas, non autorisés, commercialisés illégalement par les charlatans. Cette définition permet : - de lutter contre le charlatanisme = poursuite devant les tribunaux correctionnels - d'empêcher la vente de produits illégaux inefficaces donc protection la santé publique - de préserver le monopole pharmaceutique 3….à l’égard des maladies humaines ou animales : - Définition commune aux médicaments à usage humain ou vétérinaire - Définition liée à la notion de maladie, terme non défini qui évolue avec le temps, interprété de façon très extensive par les juges, de la pathologie grave ou invalidante (ex : migraine, cancer, polyarthrite,...) aux affections plus bénignes (ex : acné, verrues...). 2. Notion de médicament par fonction Si un produit ne répond pas à la définition du médicament par présentation, il convient alors de se référer à la définition par fonction : - « Tout produit pouvant être administré à l'homme ou à l'animal, en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique » Le législateur assimile au médicament certains produits souvent en raison de garanties pour leur commercialisation : - Utilisés dans une finalité diagnostique (ex : produits de contraste,...) - Utilisés dans une finalité thérapeutique (ex : contraceptifs oraux,...) 3. Notion de médicament par composition Le 2ème alinéa de l’article du CSP concerne certains produits diététiques. « Sont notamment considérés comme des médicaments les produits diététiques qui renferment dans leur composition des substances chimiques ou biologiques ne constituant pas elles- mêmes des aliments, mais dont la présence confère à ces produits... » - soit des propriétés spéciales recherchées en thérapeutique diététique (Lofénalac®: hydrolysat de caséine dépourvu de phénylalanine, enrichi en lipides, glucides, vitamines, sels minéraux pour enfants phénylcétonuriques), 5 Pharmacologie Définition du médicament - soit des propriétés de repas d'épreuve (ex : stéatorrhée après administration d’un repas riche en lipides → diagnostic d’insuffisance pancréatique) III – Différentes catégories juridiques de médicaments A. Médicaments définis selon le mode de fabrication 1. Médicaments fabriqués en industrie : les spécialités pharmaceutiques Dénomination de la spécialité = dénomination commune suivie du nom du fabricant ou de sa marque - Limitée aux produits ne contenant qu'un seul PA. - Le plus souvent utilisée pour les génériques DC = c’est le nom facile à retenir car dénominations chimiques trop longues et complexes DCI = (ou International Non Proprietary Name) décernée par l’OMS. Ex du Paracétamol : - Nom scientifique : N-acétyl para amino phénol ou N-4-hydroxyphényl-éthanamide - DCI : paracétamol (français), paracetamol (anglais, espagnol), paracetamolo (italien),... Les DCI sont donc régies par les règles de l'OMS : familles récentes de PA de mécanisme d’action identique sont identifiées par un segment commun (préfixe ou suffixe). Ex de préfixe : - « gli- » attribué aux sulfamides hypoglycémiants (glipizide, gliclazide, glibenclamide,...) - « céf- » : attribué aux céphalosporines (céfuroxime, céfotaxime, ceftriaxone,...) Ex du suffixe : - « -prazole » attribué aux inhibiteurs de la pompe à protons (oméprazole, rabéprazole, pantoprazole) - « -olol » attribué aux bêta-bloquants (propanolol, aténolol,...) Nom de fantaisie (= nom commercial ou nom de marque déposé par le fabricant) - le plus souvent sans rapport avec l'activité du PA - Choisi de façon à éviter toute confusion avec d'autres médicaments C’est le seul possible en cas d’association de PA, généralement suivi du sigle ® (registered = nom déposé). Quand existent plusieurs présentations : dosages et mentions "nourrissons", "enfants" ou "adultes" doivent figurer dans la dénomination. 6 Pharmacologie Définition du médicament Ex : aspégic (= aspirine): 100 mg pour les nourrissons, 200 mg pour les enfants et 1000 mg pour les adultes. La ou les DCI doivent figurer au-dessous du nom de fantaisie pour faciliter l'identification du ou des PA. NB : un même PA peut avoir plusieurs noms de fantaisie dans un même pays - Ex : en France, pour le paracétamol : Dafalgan®, Efferalgan®, Claradol®, Perfalgan®,... Il existe un classement des médicaments (et des spécialités) : → Il existe des classes pharmaco-thérapeutiques (le plus souvent utilisées dans le langage courant) : système hétérogène - selon les pathologies traitées (classe thérapeutique), ex: antiinfectieux (ex : les antibiotiques), cytotoxiques (ex : les anti-cancéreux), antidiabétiques... - selon l’action principale (classe pharmacologique), ex: antibiotiques, alkylants (qui sont des cytotoxiques), antidiabétiques oraux... - selon la structure (classe chimique), ex : pénicillines (qui sont des antibiotiques), les sels de platine (qui sont des cytotoxiques donc des anti-cancéreux), sulfamides (qui sont des antibiotiques)... → Il existe aussi une classification internationale = ATC (Anatomique, Thérapeutique, Chimique) gérée par l’OMS = la plus répandue mais non parfaite ! 7 Pharmacologie Définition du médicament Classification ATC : 5 niveaux de classification : niv 1: groupe anatomique principal (organe ou système sur lequel agit le 1 lettre pour chacun des médicament) - Ex : R : respiratoire 14 groupes existants Niv 2: sous-groupe thérapeutique Ex : R05 medicaments du rhume et de la toux 2 chiffres niv 3: sous-groupe pharmacologique Ex : R05D antitussifs 1 lettre niv 4: sous-groupe chimique Ex : R05DA alcaloïdes de l’opium 1 lettre niv 5 : PA ou association de PA Ex: R05DA04 codéine 2 chiffres → Permet des comparaisons internationales/utilisation des médicaments. Statut des spécialités pharmaceutiques (Art L.5121-8 CSP) : « Toute spécialité pharmaceutique ou tout autre médicament fabriqué industriellement doit faire l'objet, avant sa commercialisation d'une AMM ». AMM : Autorisation de mise sur le marché. - Constitution et soumission aux autorités (ANSM, EMA,...) d'un dossier d'AMM par 1 établissement pharmaceutique autorisé (industrie pharmaceutique). - Commission d'experts (évalue Qualité, Efficacité, Sécurité) - AMM délivrée par l'ANSM (pour 5 ans, renouvelable) - Surveillance de ses éventuels effets indésirables : la pharmacovigilance Exception : utilisation de médicaments fabriqués industriellement sans AMM : article L 5121-12 du CSP - Médicaments destinés à traiter des maladies graves ou rares (maladies orphelines) en l’absence de traitement approprié : certains médicaments en cours de développement ou AMM en cours d’évaluation - Médicaments importés : il existe une AMM à l'étranger (souvent vieux produits, formes pédiatriques...) - La prescription doit être autorisée par l'ANSM pour une durée limitée : autorisation temporaire d'utilisation (ATU) ATU nominative : à la demande d’un médecin hospitalier, via une PUI (pharmacie à usage intérieur), pour un patient nommément désigné; engagement d’AMM sécurité et efficacité présumées; ATU limitée à la durée du traitement, renouvelable 8 Pharmacologie Définition du médicament ATU de cohorte : à la demande d’un laboratoire pour 1 groupe de patients; engagement d’AMM; sécurité et efficacité fortement présumées, ATU pour 1 an, renouvelable 2. Médicaments "artisanaux" fabriqués en Pharmacie Préparation magistrale (PM) Définition: « Tout médicament préparé selon une prescription médicale destinée à un malade déterminé en raison de l'absence de spécialité pharmaceutique disponible, soit extemporanément en pharmacie, soit dans les conditions prévues à l'article L.5125-1 ou à l'article L.5126-2 du CSP ». - Médicaments préparés en pharmacie (officine en ville ou en PUI = pharmacie à usage intérieur à l’hôpital), à la demande d'un prescripteur, pour un malade déterminé. Ex: préparation pédiatrique car il n’existe pas toujours des spécialités adaptées pour les enfants (ajustement posologique) pour les adultes = gélules à 50mg → préparation pédiatrique pour les enfants = gélules à 2mg - Préparées en respectant les Bonnes Pratiques de Préparation (BPP) définies par l'ANSM Préparation officinale (PO) Article L.5121-1 CSP : « tout médicament préparé en pharmacie (officine ou PUI), inscrit à la pharmacopée ou au formulaire national et destiné à être dispensé directement aux patients approvisionnés par cette pharmacie ». - Dénomination = nom officinal (pas de nom de fantaisie). Ex : pommade à l'oxyde de zinc - Préparées en conformité avec les BPP, et les Matières Premières à Usage Pharmaceutique (MPUP) sont conformes à la Pharmacopée. Pharmacopée : Ouvrage réglementaire qui définit : - les critères de pureté des MPUP (PA et excipients) qui servent à la fabrication des médicaments - les méthodes d'analyses utilisées pour leurs contrôles Il existe une pharmacopée française mais aussi une européenne (ainsi que des tas d’autres). Préparation hospitalière (PH) Article L.5121-1 du CSP : « Tout médicament, à l'exception des produits de thérapie génique ou cellulaire, préparé selon les indications de la Pharmacopée et en conformité avec les bonnes pratiques, de préparation en raison de l'absence de spécialité pharmaceutique disponible ou adaptée, par une 9 Pharmacologie Définition du médicament pharmacie à usage intérieur (PUI) d'un établissement de santé. Les préparations hospitalières sont dispensées sur prescription médicale à un ou plusieurs patients par une PUI dudit établissement. Elles font l'objet d'une déclaration auprès de l'ANSM, dans des conditions définies par arrêté du ministre chargé de la santé ». Préparation standardisée, en série (par lot) à l’hôpital, et pourront être délivrées à différents patients. ex : mélange de nutrition parentérale néonatale, collyre antibiotique renforcé... B. Médicaments définis selon leur nature ou leur composition 1. Médicaments génériques Article L-5121-1 du CSP : « Spécialité générique (SG) d'une spécialité de référence (SR) celle qui a la même composition qualitative et quantitative en PA, la même forme pharmaceutique et dont la bioéquivalence avec la SR est démontrée par des études de biodisponibilité appropriées ». - Les ≠ sels, esters, éthers, isomères d'un PA sont considérés comme ayant la même composition qualitative en PA (sauf si sécurité et/ou efficacité différentes) - Les ≠ formes pharmaceutiques orales à libération immédiate sont considérées comme une même forme pharmaceutique. - SR (= spécialité de référence ou princeps) et les spécialités qui en sont génériques constituent un groupe générique. - Les génériques sont des spécialités pharmaceutiques qui nécessitent une AMM allégée pour les génériques (essentiellement des études de biodisponibilité) car la spécialité de référence a déjà eu son AMM. - Commercialisation à l'expiration du brevet de la SR (lorsque le brevet tombe dans le domaine public : au bout de 20 ans) = pas de frais de Recherche & Développement (R&D), juste des études de bioéquivalence. Prix SG