Gen Terapisi Genel Bakış
29 Questions
5 Views

Choose a study mode

Play Quiz
Study Flashcards
Spaced Repetition
Chat to Lesson

Podcast

Play an AI-generated podcast conversation about this lesson

Questions and Answers

Gen terapisi nedir?

Gen tedavisi, hastalıkları tedavi etmek için genleri kullanarak yeni ve umut vadeden bir yaklaşımdır.

Gen terapisi fikri ilk olarak hangi yılda ortaya atıldı?

  • 2000
  • 1980
  • 1990
  • 1972 (correct)
  • 1980'lerde ilk başarılı gen transferi deneyleri yapıldı.

    True (A)

    Gen terapisiyle ne yapabiliriz? (En az üç farklı yöntem belirtin)

    <p>Gen terapisiyle, gen değişimi, gen ekleme ve gen susturma yöntemleri kullanılarak hastalıklar tedavi edilebilir.</p> Signup and view all the answers

    Gen değişimi yöntemiyle hastalıklar nasıl tedavi edilir?

    <p>Hastalıklı genleri sağlıklı genlerle değiştirerek. (C)</p> Signup and view all the answers

    Gen ekleme yöntemiyle hangi durumlar giderilebilir?

    <p>Her iki durum (D)</p> Signup and view all the answers

    Gen susturma yöntemiyle hangi durumlar giderilebilir?

    <p>Hastalığa yol açan genin aktivitesini bloke etmek veya azaltmak. (D)</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi araştırmalarında kullanılan en yaygın vektör türleri nelerdir?

    <p>Gen terapisi araştırmalarında kullanılan en yaygın vektör türleri viral vektörler ve non-viral vektörlerdir.</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisiyle tedavi edilebilen hastalıklar hangileridir? (En az üç hastalık belirtin)

    <p>Kanser (A), Otoimmün hastalıkları (B), Hemofili (D), Kistik fibroz (E)</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi hangi durumlarda kullanılabilir?

    <p>Her iki durum (A)</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi yöntemleri hangi faktörlere göre çeşitlilik gösterir?

    <p>Hepsi (B)</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi alanında CRISPR-Cas9 sistemi oldukça önemli bir gelişmedir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi, sağlık sistemini nasıl etkiler?

    <p>Gen terapisi, tedavi maliyetlerini etkiler, sağlık hizmetlerine erişilebilirliği artırır ve sağlık sistemi yükünü azaltmaya yardımcı olabilir.</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi toplumda nasıl algılanıyor?

    <p>Gen terapisi toplumda hem olumlu hem de olumsuz algılanıyor. Bazı insanlar genetik mühendisliğin etik sorunları olduğunu düşünüyor ve bu konuda endişelerini dile getiriyor.</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi, hasta gizliliğini nasıl etkiler?

    <p>Gen terapisi, hastaların genetik materyalini değiştirdiği için hasta gizliliğinin korunması büyük önem taşır.</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi, sağlık eşitliğini nasıl etkiler?

    <p>Gen terapisi, erişilebilirliği artırarak, sağlık hizmetlerine erişimde eşitsizlikleri azaltma potansiyeline sahiptir.</p> Signup and view all the answers

    Zolgensma, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Luxturna, Leber konjenital amauroz ve retinitis pigmentosa gibi kalıtsal retina hastalıkları için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Zynteglo, transfüzyona bağımlı Beta-Talasemi hastalığı için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Strimvelis, ADA-SCID kaynaklı "balon çocuk" sendromu için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Hemgenix, Hemofili B hastalığı için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    CAR-T hücre tedavileri, kanser tedavisinde kullanılan önemli bir yöntemdir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Kymriah, B hücre kaynaklı akut lenfositik lösemi (B-ALL) ve bazı B hücreli lenfoma tipleri için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Yescarta, büyük B hücreli lenfoma ve bazı agresif non-Hodgkin lenfoma tipleri için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Tecartus, mantle hücreli lenfoma ve diğer bazı lenfoma tipleri için bir tedavi seçeneğidir.

    <p>True (A)</p> Signup and view all the answers

    Genomda CRISPR-Cas9 sisteminin kullanılmasıyla hangi işlemler yapılabilir?

    <p>Genomda CRISPR-Cas9 sisteminin kullanılmasıyla gen ekleme , çıkarma veya değiştirme işlemleri yapılabilir.</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi, sağlık sisteminde hangi etkilerde bulunur?

    <p>Gen terapisi, tedavi maliyetlerini etkiler, sağlık hizmetlerine erişilebilirliği artırır ve sağlık sistemi yükünü azaltmaya yardımcı olabilir.</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisindeki "kişiselleştirilmiş yaklaşım" ne anlama geliyor?

    <p>Her hasta için özel genetik yapısı göz önünde bulundurularak tedavi planlanması. (D)</p> Signup and view all the answers

    Gen terapisi alanında yaşanan bilimsel ve teknolojik gelişmeler nelerdir?

    <p>Gen terapisi alanında yaşanan gelişmeler arasında CRISPR-Cas9 gibi gelişmiş gen düzenleme teknolojileri, vektör sistemlerinin verimliliği ve güvenliğindeki artış, nörolojik hastalıkların tedavisinde umut vadeden çalışmalar ve kişiselleştirilmiş tıp alanında büyük bir potansiyel bulunmaktadır.</p> Signup and view all the answers

    Flashcards

    Gen terapisi nedir?

    Hastalıkları tedavi etmek için genlerin kullanıldığı yeni bir yöntemdir.

    Gen terapisi ne zaman keşfedildi?

    Gen terapisi fikri ilk olarak 1972 yılında ortaya atıldı.

    İlk gen transferi deneyleri ne zaman gerçekleştirildi?

    İlk başarılı gen transferi deneyleri 1980'lerde gerçekleştirildi.

    İlk insan klinik çalışmaları ne zaman başladı?

    İlk insan klinik çalışmaları 1990 yılında başladı.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi alanında önemli ilerlemeler ne zaman kaydedildi?

    Gen terapisi araştırmalarında önemli ilerlemeler kaydedildi ve ilk gen terapisi ilaçları 2000'li yıllarda onaylandı.

    Signup and view all the flashcards

    Günümüzde gen terapisi nasıl kabul ediliyor?

    Gen terapisi, çeşitli hastalıklar için günümüzde etkili bir tedavi seçeneği olarak kabul ediliyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen değiştirme nedir?

    Gen terapisi, hastalıklı veya eksik genleri sağlıklı genlerle değiştirerek hastalıkları tedavi etmeyi hedefleyen bir yöntemdir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen ekleme nedir?

    Gen ekleme, eksik veya hasarlı bir geni düzeltmek için yeni bir genin eklenmesini içerir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen susturma nedir?

    Gen susturma, hastalığa yol açan bir genin aktivitesini bloke etmek veya azaltmak için kullanılan bir yöntemdir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi kalp hastalıkları için nasıl umut vadediyor?

    Gen terapisi, kalp yetmezliği, kalp krizi ve diğer kalp hastalıklarının tedavisinde umut vadediyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi nörolojik hastalıklar için ne vaat ediyor?

    Gen terapisi, Alzheimer, Parkinson, Huntington gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde potansiyel uygulamaları bulunuyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi görme kaybı için nasıl umut vadediyor?

    Gen terapisi, Retinitis pigmentosa, yaşa bağlı maküler dejenerasyon gibi göz hastalıklarının tedavisinde umut vadediyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi akciğer hastalıkları için ne vadediyor?

    Gen terapisi, kistik fibroz gibi genetik akciğer hastalıklarının tedavisinde umut vadediyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi kistik fibroz için nasıl tedavi sağlayabilir?

    Gen tedavisi, CFTR genindeki mutasyonları hedefleyerek akciğerlere oksijen ve besin taşınmasını iyileştirebilir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi hemofili tedavisinde nasıl yardımcı olabilir?

    Eksik veya kusurlu faktör VIII veya IX genlerini düzelterek kan pıhtılaşmasını iyileştirmeye yardımcı olur.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi Duchenne Musküler Distrofisi için nasıl umut vaat ediyor?

    DMD genindeki mutasyonları hedefleyerek kas fonksiyonunu korumaya ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi görme kaybını durdurmada nasıl yardımcı olabilir?

    Retinada bulunan genleri hedefleyerek görme kaybını durdurmak veya geri kazanmak için umut vadediyor.

    Signup and view all the flashcards

    Çok gen bozukluğu nedir?

    Çok gen bozuklukları birden fazla genin etkileşiminden kaynaklanır ve bu da tedaviyi daha zorlu hale getirir.

    Signup and view all the flashcards

    Çok gen bozukluklarının tedavisinde genetik mühendisliği ne sunuyor?

    Genetik mühendisliği, çok gen bozukluklarında hastalığın ilerlemesini azaltmak ve yaşam kalitesini iyileştirmek için yeni hedefler sunuyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi kalıtsal hastalıkları önlemede nasıl yardımcı olabilir?

    Gen terapisi, kalıtsal hastalıkların önlenmesinde umut vadediyor.

    Signup and view all the flashcards

    Genetik testler ne yapıyor?

    Genetik testler, hastalığa neden olabilecek gen mutasyonlarını tespit etmeye yardımcı olabilir.

    Signup and view all the flashcards

    Preimplantasyon Genetik Tanı (PGD) nedir?

    Preimplantasyon Genetik Tanı (PGD), in vitro fertilizasyon (IVF) sırasında embriyolarda genetik mutasyonların tarandığı bir tekniktir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen düzenleme teknolojileri ne yapabilir?

    Gen düzenleme teknolojileri, hastalığa neden olan gen mutasyonlarını düzeltme veya bunların etkisini azaltma potansiyeline sahiptir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi kanser tedavisi için nasıl umut vadediyor?

    Gen terapisi, kanser hücrelerini hedefleyerek ve yok ederek veya bağışıklık sistemini kanserle savaşmaya yönlendirerek kanser tedavisinde yeni bir umut vadediyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi kanser hücrelerine genleri nasıl taşıyor?

    Gen terapisi, kanser hücrelerine özel olarak modifiye edilmiş genler taşıyan virüsler veya nanopartiküller gibi taşıyıcılar kullanarak genleri doğrudan kanser hücrelerine taşıyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi kanser hücrelerini nasıl dönüştürüyor?

    Gen terapisi, kanser hücrelerini yok etme veya bağışıklık sistemini uyarmanın yanı sıra kanser hücrelerini normal fonksiyonlarına geri döndürmeyi de hedefliyor.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi viral enfeksiyonlar için nasıl bir yaklaşım sunuyor?

    Gen terapisi, bağışıklık sistemini güçlendirmek veya virüsün replikasyonunu bloke etmek için hedeflenen genleri kullanarak viral enfeksiyonlara yeni bir yaklaşım sunar.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi otoimmün hastalıklarda nasıl tedavi sağlayabilir?

    Gen terapisi, otoimmün hastalıklarda bağışıklık sisteminin hedef hücreleri yanlışlıkla saldırmasını önlemek için bağışıklık hücrelerini hedef alabilir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi otoimmün hastalıklara hangi alanda yardımcı olabilir?

    Gen terapisi, belirli otoimmün hastalıklarda etkili olan hedeflenen ilaçlar geliştirmek için kullanılabilir.

    Signup and view all the flashcards

    Gen terapisi otoimmün hastalıklara karşı bağışıklık sistemini nasıl düzenliyor?

    Gen terapisi, bağışıklık sisteminin aşırı tepkisini kontrol etmek ve otoimmün reaksiyonları önlemek için kullanılabilir.

    Signup and view all the flashcards

    Study Notes

    Gen Terapisi Genel Bakış

    • Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek için genleri kullanan yeni ve umut verici bir yaklaşımdır.

    Gen Terapisi'nin Tarihçesi

    • 1972: Gen terapisi fikri ilk kez ortaya atıldı.
    • 1980'ler: İlk başarılı gen transferi deneyleri yapıldı.
    • 1990: İlk insan klinik çalışmaları başladı.
    • 2000'ler: Gen terapisi araştırmalarında önemli ilerlemeler kaydedildi ve ilk gen terapisi ilaçları onaylandı.
    • 2010'lar: Gen terapisi, çeşitli hastalıklarda etkili bir tedavi seçeneği olarak kabul edilmeye başladı.

    Gen Terapisiyle Ne Yapabiliriz?

    • Gen Değişimi: Hastalıklı genleri sağlıklı genlerle değiştirerek hastalıkları tedavi etmeyi amaçlar.
    • Gen Ekleme: Eksik veya hasarlı bir geni düzeltmek için yeni bir gen eklemektir.
    • Gen Susturma: Hastalığa yol açan bir genin aktivitesini bloke etmek veya azaltmak için kullanılır.

    Gen Terapisi Yöntemleri

    • Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için genleri farklı teknikler kullanarak değiştirir, ekler veya kapatır.

    Vektör Sistemleri

    • Viral vektörler, genetik materyali hücrelere taşımada etkilidir. Viral vektörlerin genetik materyali değiştirilerek, istenen gen hedef hücrelere taşınır.
    • Non-viral vektörler, viral vektörlere göre daha az etkili olsa da daha güvenli kabul edilir. Genlerin hücrelere lipozomlar, nanopartiküller veya DNA'nın direk enjeksiyonu gibi yöntemlerle taşınması sağlanır.

    Ex Vivo ve In Vivo Gen Transferi

    • Ex Vivo: Hücreler vücuttan alınır, laboratuvarda genetik olarak değiştirilir, ardından vücuda geri verilir.
    • In Vivo: Gen taşıyıcısı (vektör) doğrudan vücuda verilir ve hedef hücrelere ulaşarak gen transferini gerçekleştirir.

    Gen Düzenleme Teknolojileri

    • Genomda değişiklik yapmak, organizmaların genomunda hassas değişiklikler yapılmasını mümkün kılar.
    • Hedefli müdahale, belirli genleri hedef alarak hastalıklara neden olan genleri düzeltmeyi veya istenen özelliklerin geliştirilmesini mümkün kılar.

    CRISPR-Cas9 Sistemi

    • Genleri hassas bir şekilde düzenlemek için kullanılan bir teknolojidir.
    • Hedeflenen DNA dizilerini keserek; genleri ekleme, çıkarma veya değiştirme işlemleri gerçekleştirir.

    Klinik Çalışmalar

    • Gen terapisi için 1000'den fazla klinik deneme devam ediyor.
    • Denemeler 400'den fazla hastalığı hedefliyor.
    • 300'den fazla gen terapisi tedavisi, klinik denemelerde değerlendiriliyor.

    Etik Konular ve Regülasyonlar

    • Hasta onayı ve gizlilik: Hastaların tedaviye rıza göstermesi ve genetik bilgilerinin gizliliğinin sağlanması önemlidir.
    • Adalet ve erişilebilirlik: Gen terapisi pahalı olabilir, bu nedenle tedavilere erişim adaletli bir şekilde sağlanmalıdır.
    • Uzun vadeli etkiler: Gen terapisi, tedavi edilen bireyin genetik kodunu kalıcı olarak değiştirebilir bu nedenle uzun vadeli etkilerin dikkatlice izlenmesi önemlidir.

    Hayvan Deneyleri

    • Gen tedavisi, insanlara uygulanmadan önce hayvanlar üzerinde güvenlik, etkinlik, dozaj ve yan etkiler araştırılmalıdır.

    Klinik Denemeler

    • Faz 1:Güvenlik ve dozaj belirleme
    • Faz 2: Etkinlik ve yan etkilerin değerlendirilmesi
    • Faz 3: Genel etkinlik ve güvenliğin onaylanması
    • Faz 4: Uzun vadeli etkilerin izlenmesi

    Hastaya Özel Gen Terapisi

    • Kişiselleştirilmiş yaklaşım: Hastanın genetik yapısına göre özel tedavi yöntemleri kapsar.
    • Genetik profilleme: Hastanın genetik yapısını ayrıntılı olarak incelemek ve tedavi planını bu bilgilere göre uyarlama işlemidir.
    • Hedefli tedavi: Hastalığın kök nedenini hedef alarak daha etkili ve kişiselleştirilmiş tedavi sunar.

    Bilimsel ve Teknolojik Gelişmeler

    • Gen düzenleme, CRISPR-Cas9 gibi gelişmiş teknolojiler ile terapötik uygulamaları çok daha etkili ve hassas hale getiriyor.
    • Vektör sistemleri, gen taşıma yöntemlerini daha verimli ve güvenli hale getirerek gen terapisi uygulamalarının kullanışlılığını geliştiriyor.
    • Nörolojik hastalıklar: Gen terapisi, Alzheimer, Parkinson ve ALS gibi nörolojik hastalıkların tedavisinde umut vadediyor.
    • Kişiselleştirilmiş tıp: Gen terapisi, hastalara özel tedavi yaklaşımları sunarak kişiselleştirilmiş tıp alanında büyük bir potansiyele sahip.

    Sağlık Sistemindeki Etkiler

    • Tedavi maliyetleri: Gen terapisi, uzun vadeli tedaviler sunarak geleneksel tedavilere kıyasla yaşam boyu maliyetleri azaltabilir ancak pahalıdır.
    • Sağlık hizmeti erişilebilirliği: Gen terapisi, birçok tedavi seçeneği sunarak sağlık hizmetlerine erişimi artırabilir.
    • Sağlık sistemi yükünü azaltma: Kronik hastalıkların tedavisiyle, sağlık sisteminin yükünü azaltıcı etkiler sağlayabilir.

    Toplumsal Etkiler

    • Sağlık eşitliği:Gen terapisi erişilebilirliğini artırarak sağlık eşitsizliğini azaltma potansiyeline sahiptir.
    • Sosyal ve ekonomik değişim:Gen terapisi, toplumun sağlık hizmetlerine yaklaşımını değiştirerek, yeni iş imkanları yaratabilir ve sağlık hizmetlerinin maliyetini etkileyebilir.
    • Toplumsal algılar:Gen terapisi, halkın genetik mühendislik ve biyoetikle ilgili algılarını etkileyebilir.

    Mevzuat ve Düzenlemeler

    • Güvenlik ve etik: Gen terapisi, insan sağlığını doğrudan etkilediği için katı güvenlik ve etik düzenlemelere tabidir.
    • Klinik denemeler: Klinik denemeler, gen tedavilerinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için titiz bir şekilde düzenlenir ve onaylanır.
    • Hasta gizliliği: Hasta gizliliği, gen terapisi araştırmalarında ve tedavisinde en üst düzeyde korunur.
    • Erişilebilirlik: Gen tedavisine herkesin adil ve eşit erişimi.

    Örnek Tedaviler

    • Zolgensma (SMA Tip 1): SMN1 genini kopyalayarak kas ve sinir hücrelerinde SMN proteininin üretilmesini sağlıyor.
    • Luxturna (RPE65 genindeki mutasyonlar): Retina hücrelerine RPE65 geninin işlevsel kopyasını taşıyarak gece körlüğü ve ilerleyici görme kaybını iyileştirir.
    • Zynteglo (Beta-Talasemi): Hastanın kök hücreleri laboratuvarda işlevsel bir beta-globin geniyle modifiye edilerek, hastaya geri verilir.
    • Strimvelis (ADA-SCID): Hastanın kök hücreleri laboratuvarda genetik olarak düzeltilir ve tekrar hastaya nakledilir.
    • Hemgenix (Hemofili B): Faktör IX geninin sağlıklı kopyasını içeren AAV vektörü kullanılarak, karaciğer hücrelerinin gerekli pıhtılaşma faktörünü üretmesi hedeflenir.
    • CAR-T Hücre Tedavileri (Kanser tedavisi): Kanser hücrelerini hedefleyerek öldürme veya bağışıklık sistemini uyararak kanserle daha etkili bir şekilde mücadele etme yöntemidir.

    Studying That Suits You

    Use AI to generate personalized quizzes and flashcards to suit your learning preferences.

    Quiz Team

    Related Documents

    2025 Gen Tedavisi PDF

    Description

    Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek için genler kullanarak umut verici bir yaklaşım sunmaktadır. Tarihçesi boyunca önemli aşamalar kaydedilmiş ve çeşitli yöntemler geliştirilmiştir. Bu quizde, gen terapisiyle ilgili temel bilgileri keşfedeceksiniz.

    More Like This

    The Gene Therapy Quiz
    3 questions

    The Gene Therapy Quiz

    FertileEnlightenment356 avatar
    FertileEnlightenment356
    Gene Therapy History
    5 questions

    Gene Therapy History

    FlatterParadise avatar
    FlatterParadise
    Use Quizgecko on...
    Browser
    Browser