Fazy badań klinicznych

Pozyskanie substancji leczniczych

• Substancje lecznicze pozyskiwane są metodami syntezy chemicznej (około 70% współczesnych leków), modyfikacji związków naturalnych lub izolowania z naturalnych źródeł (rośliny, zwierzęta, mikroorganizmy, komórki ludzkie).
• Inżynieria genetyczna również odgrywa kluczową rolę, np. w produkcji insuliny ludzkiej i interferonu.

Badania podstawowe

• Obejmują badania właściwości chemicznych i fizykochemicznych nowo odkrytej substancji.

Badania przedkliniczne

• Celem badań jest poznanie działań biologicznych substancji.
• Obejmują badania biochemiczno-farmakologiczne (np. wiązanie z receptorami).
• Ważne są badania toksykologiczne, oceniające:
  • toksyczność po ostrej lub przewlekłej aplikacji,
  • genotoksyczność i mutagenność (zdolność do uszkodzeń genetycznych),
  • onkogenność i karcynogenność (zdolność do wywoływania guzów),
  • teratogenność (zdolność do wywoływania wad rozwojowych).
• Badania farmakokinetyczne analizują losy leku w organizmie (LADME – uwalnianie, absorpcja, dystrybucja, metabolizm, eliminacja).
• Doświadczenia prowadzone są na hodowlach komórkowych, izolowanych komórkach, narządach oraz na zdrowych zwierzętach.
• Ocena toksyczności związku i jego przemian w organizmie.
• Tylko niewielka część badanych substancji przechodzi dalej do badań klinicznych.
• Zawsze wymagane jest uzyskanie zgody komisji bioetycznych.

Badania kliniczne

• Faza I: Lek podawany jest zdrowym ochotnikom w celu ustalenia minimalnej aktywnej dawki oraz maksymalnej dawki bezpiecznej.
• Faza II: Lek podawany jest chorym do oceny bezpieczeństwa i początkowej skuteczności.
• Faza III: Badania na dużej grupie pacjentów (np. setki-tysiące) porównujące nowy lek do leku standardowego, placebo lub braku leczenia.
  • Rejestracja leku następuje po pozytywnych badaniach w oparciu o dane przedkliniczne i kliniczne, w Europie przez EMA, w Polsce przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych itd.
• Faza IV: Badania po rejestracji, mające na celu poszerzenie wiedzy na temat leku w zatwierdzonych wskazaniach, np. badania efektywności i bezpieczeństwa, ocenianie rzadkich działań niepożądanych, badanie w innych populacjach, farmakoekonomika (refundacja) oraz nowe wskazania do stosowania.

Ten quiz sprawdza Twoją wiedzę na temat faz badań klinicznych, w tym grup kontrolnych oraz agencji zajmujących się rejestracją leków w Polsce. Dowiesz się, jakie są cele i lokalizacje instytucji związanych z tym tematem. Sprawdź, ile wiesz na temat IV fazy badań i ich skuteczności.