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Questions and Answers
Quale fase degli studi sperimentali si concentra principalmente sulla valutazione della dose efficace rispetto alla dose tossica di un nuovo trattamento?
Quale fase degli studi sperimentali si concentra principalmente sulla valutazione della dose efficace rispetto alla dose tossica di un nuovo trattamento?
- Studi di fase 3
- Studi di fase 2
- Studi di fase 4
- Studi di fase 1 (correct)
Qual è lo scopo principale degli studi di fase 3 (trial clinici) nello sviluppo di un nuovo farmaco?
Qual è lo scopo principale degli studi di fase 3 (trial clinici) nello sviluppo di un nuovo farmaco?
- Confrontare il nuovo trattamento con il trattamento standard. (correct)
- Studiare gli eventi collaterali seri del farmaco dopo la sua immissione sul mercato.
- Valutare la prima risposta al farmaco in assenza di alternative terapeutiche.
- Valutare la mortalità dei soggetti nella popolazione generale.
In quale fase degli studi sperimentali un farmaco viene somministrato alla popolazione generale per monitorare la mortalità e gli eventi collaterali a lungo termine?
In quale fase degli studi sperimentali un farmaco viene somministrato alla popolazione generale per monitorare la mortalità e gli eventi collaterali a lungo termine?
- Studi di fase 2
- Studi di fase 3
- Studi di fase 4 (correct)
- Studi di fase 1
Per cosa sono fondamentali gli studi di fase 3 (trial clinici)?
Per cosa sono fondamentali gli studi di fase 3 (trial clinici)?
Quale tipo di analisi statistica è comunemente usato per confrontare i risultati di diverse sperimentazioni nella medicina basata sull'evidenza?
Quale tipo di analisi statistica è comunemente usato per confrontare i risultati di diverse sperimentazioni nella medicina basata sull'evidenza?
Cosa succede se un farmaco, dopo essere stato commercializzato e monitorato negli studi di fase 4, si rivela responsabile di gravi eventi collaterali?
Cosa succede se un farmaco, dopo essere stato commercializzato e monitorato negli studi di fase 4, si rivela responsabile di gravi eventi collaterali?
Qual è uno dei principali problemi affrontati quando si valutano le informazioni ricavate dalle sperimentazioni farmacologiche e dagli studi osservazionali sulla popolazione?
Qual è uno dei principali problemi affrontati quando si valutano le informazioni ricavate dalle sperimentazioni farmacologiche e dagli studi osservazionali sulla popolazione?
Oltre alla valutazione dell'efficacia e sicurezza di un farmaco, cosa si cerca di migliorare studiando le conseguenze della diffusione delle malattie sul territorio?
Oltre alla valutazione dell'efficacia e sicurezza di un farmaco, cosa si cerca di migliorare studiando le conseguenze della diffusione delle malattie sul territorio?
Secondo l'approccio frequentista, quale affermazione descrive meglio l'intervallo di confidenza per la media di una popolazione distribuita normalmente?
Secondo l'approccio frequentista, quale affermazione descrive meglio l'intervallo di confidenza per la media di una popolazione distribuita normalmente?
Cosa rappresenta il livello di confidenza (1 − 𝛼) in un intervallo di confidenza?
Cosa rappresenta il livello di confidenza (1 − 𝛼) in un intervallo di confidenza?
Quale delle seguenti affermazioni è corretta riguardo alla scelta del livello di confidenza?
Quale delle seguenti affermazioni è corretta riguardo alla scelta del livello di confidenza?
In termini di intervallo di confidenza, cosa rappresenta la formula 1 − 𝛼 = 𝑃(𝐿1 ≤ 𝜃 ≤ 𝐿2)?
In termini di intervallo di confidenza, cosa rappresenta la formula 1 − 𝛼 = 𝑃(𝐿1 ≤ 𝜃 ≤ 𝐿2)?
Cosa implica un livello di significatività 𝛼 più piccolo nella costruzione di un intervallo di confidenza?
Cosa implica un livello di significatività 𝛼 più piccolo nella costruzione di un intervallo di confidenza?
In un ospedale, si verifica un'epidemia di influenza. Su 200 persone che hanno visitato l'ospedale, 60 sviluppano l'influenza. Quale delle seguenti affermazioni rappresenta meglio la probabilità frequentista di contrarre l'influenza dopo aver visitato l'ospedale?
In un ospedale, si verifica un'epidemia di influenza. Su 200 persone che hanno visitato l'ospedale, 60 sviluppano l'influenza. Quale delle seguenti affermazioni rappresenta meglio la probabilità frequentista di contrarre l'influenza dopo aver visitato l'ospedale?
Uno studente valuta la propria preparazione per un esame. Secondo lui, ha il 70% di probabilità di superarlo. Come viene definita questa valutazione di probabilità?
Uno studente valuta la propria preparazione per un esame. Secondo lui, ha il 70% di probabilità di superarlo. Come viene definita questa valutazione di probabilità?
Quale delle seguenti affermazioni è corretta riguardo alla probabilità di un evento?
Quale delle seguenti affermazioni è corretta riguardo alla probabilità di un evento?
In una scatola ci sono 5 palline rosse e 5 palline blu. Se si estrae una pallina a caso, qual è la probabilità di estrarre una pallina verde?
In una scatola ci sono 5 palline rosse e 5 palline blu. Se si estrae una pallina a caso, qual è la probabilità di estrarre una pallina verde?
Un dado a sei facce viene lanciato. Qual è la probabilità che esca un numero pari (2, 4 o 6)?
Un dado a sei facce viene lanciato. Qual è la probabilità che esca un numero pari (2, 4 o 6)?
In un'urna ci sono 7 palline bianche e 3 nere. Qual è la probabilità di estrarre una pallina bianca?
In un'urna ci sono 7 palline bianche e 3 nere. Qual è la probabilità di estrarre una pallina bianca?
Quale delle seguenti situazioni rappresenta un evento con probabilità pari a 1?
Quale delle seguenti situazioni rappresenta un evento con probabilità pari a 1?
Un'azienda produce componenti elettronici. La probabilità che un componente sia difettoso è dello 0.02. Su 1000 componenti prodotti, quanti ci si aspetta che siano difettosi?
Un'azienda produce componenti elettronici. La probabilità che un componente sia difettoso è dello 0.02. Su 1000 componenti prodotti, quanti ci si aspetta che siano difettosi?
Qual è lo scopo principale della randomizzazione negli studi clinici?
Qual è lo scopo principale della randomizzazione negli studi clinici?
Perché la pseudorandomizzazione è considerata meno efficace della randomizzazione vera?
Perché la pseudorandomizzazione è considerata meno efficace della randomizzazione vera?
Qual è un limite principale dell'utilizzo della pseudorandomizzazione, in particolare con campioni di piccole dimensioni?
Qual è un limite principale dell'utilizzo della pseudorandomizzazione, in particolare con campioni di piccole dimensioni?
Come si definiscono le 'variabili' in un contesto di ricerca statistica applicata all'ambito clinico?
Come si definiscono le 'variabili' in un contesto di ricerca statistica applicata all'ambito clinico?
Quale tra i seguenti è un esempio di dato oggettivo raccolto in un contesto di ricerca clinica?
Quale tra i seguenti è un esempio di dato oggettivo raccolto in un contesto di ricerca clinica?
In uno studio clinico, come si trasforma il concetto di 'stili di vita' in variabili misurabili?
In uno studio clinico, come si trasforma il concetto di 'stili di vita' in variabili misurabili?
Perché è importante tradurre concetti ampi come 'stili di vita' in domande e riscontri oggettivi nella ricerca clinica?
Perché è importante tradurre concetti ampi come 'stili di vita' in domande e riscontri oggettivi nella ricerca clinica?
Quale tra le seguenti affermazioni descrive meglio la differenza tra dati oggettivi e soggettivi nella ricerca clinica?
Quale tra le seguenti affermazioni descrive meglio la differenza tra dati oggettivi e soggettivi nella ricerca clinica?
Quale delle seguenti affermazioni descrive correttamente l'effetto della deviazione standard ($\sigma$) sulla curva di Gauss?
Quale delle seguenti affermazioni descrive correttamente l'effetto della deviazione standard ($\sigma$) sulla curva di Gauss?
In una distribuzione normale, quale relazione esiste tra media, mediana e moda?
In una distribuzione normale, quale relazione esiste tra media, mediana e moda?
Cosa indica un indice di asimmetria positivo in una distribuzione?
Cosa indica un indice di asimmetria positivo in una distribuzione?
Quale parametro influenza la posizione della curva normale lungo l'asse delle ascisse ad esempio l'asse x?
Quale parametro influenza la posizione della curva normale lungo l'asse delle ascisse ad esempio l'asse x?
Se una distribuzione ha un indice di asimmetria pari a 0, cosa possiamo concludere sulla sua forma?
Se una distribuzione ha un indice di asimmetria pari a 0, cosa possiamo concludere sulla sua forma?
Qual è la principale implicazione di una distribuzione asimmetrica dei dati quando si considera l'applicazione dei test basati sulla distribuzione di Gauss?
Qual è la principale implicazione di una distribuzione asimmetrica dei dati quando si considera l'applicazione dei test basati sulla distribuzione di Gauss?
In quale situazione è più appropriato approssimare un insieme di dati a una distribuzione gaussiana?
In quale situazione è più appropriato approssimare un insieme di dati a una distribuzione gaussiana?
Cosa indica l'indice di curtosi in una distribuzione?
Cosa indica l'indice di curtosi in una distribuzione?
Quale aspetto, tra i seguenti, è meno rilevante nella fase di pianificazione di un test di verifica delle ipotesi?
Quale aspetto, tra i seguenti, è meno rilevante nella fase di pianificazione di un test di verifica delle ipotesi?
Quale delle seguenti affermazioni descrive meglio la relazione tra campione e popolazione in uno studio di ricerca?
Quale delle seguenti affermazioni descrive meglio la relazione tra campione e popolazione in uno studio di ricerca?
In quale fase di un test di verifica delle ipotesi si raccolgono i dati, ad esempio attraverso analisi di laboratorio o visite ai pazienti?
In quale fase di un test di verifica delle ipotesi si raccolgono i dati, ad esempio attraverso analisi di laboratorio o visite ai pazienti?
Quale tra i seguenti aspetti è fondamentale per garantire che i risultati di uno studio su un campione possano essere estesi (generalizzati) all'intera popolazione?
Quale tra i seguenti aspetti è fondamentale per garantire che i risultati di uno studio su un campione possano essere estesi (generalizzati) all'intera popolazione?
Prima di avviare un'indagine per proporre una nuova soluzione a un problema, quale elemento è considerato essenziale?
Prima di avviare un'indagine per proporre una nuova soluzione a un problema, quale elemento è considerato essenziale?
Cosa si intende quando si afferma che i test di verifica delle ipotesi permettono di prendere decisioni sulla popolazione?
Cosa si intende quando si afferma che i test di verifica delle ipotesi permettono di prendere decisioni sulla popolazione?
Nella fase di formulazione delle proposte in un test di verifica delle ipotesi, quale difficoltà viene maggiormente evidenziata?
Nella fase di formulazione delle proposte in un test di verifica delle ipotesi, quale difficoltà viene maggiormente evidenziata?
In uno studio di tipo sperimentale, la distinzione tra studio prospettico e retrospettivo si basa principalmente su cosa?
In uno studio di tipo sperimentale, la distinzione tra studio prospettico e retrospettivo si basa principalmente su cosa?
Flashcards
Studi di fase 1
Studi di fase 1
Primi studi per valutare la dose efficace rispetto alla dose tossica di un farmaco.
Studi di fase 2
Studi di fase 2
Studi su soggetti senza alternative terapeutiche per valutare la prima risposta a un nuovo farmaco.
Studi di fase 3 (Trial Clinici)
Studi di fase 3 (Trial Clinici)
Studi comparativi per valutare l'efficacia di un nuovo trattamento rispetto allo standard esistente.
Studi di fase 4
Studi di fase 4
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Welfare ed economia sanitaria
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Test di verifica delle ipotesi
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Meta-analisi
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Medicina basata sull'evidenza
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Scopo della randomizzazione
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Pseudorandomizzazione
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Rapporto 1:1
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Variabili (in statistica)
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Operazionalizzazione stili di vita
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Oggettività nella raccolta dati
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Soggettività nella raccolta dati
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Organizzazione raccolta dati
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Convalida di una Nuova Idea
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Fondamento della Ricerca
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Estrazione del Campione
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Rappresentatività del Campione
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Tipologie di Studio
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Inferenza Statistica
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Fasi di un Test di Verifica delle Ipotesi
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Probabilità (Definizione)
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Calcolo della Probabilità
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Probabilità Soggettiva
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Probabilità >= 0
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0 <= Probabilità <= 1
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Probabilità di Evento Impossibile
Probabilità di Evento Impossibile
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Probabilità di Evento Certo
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Evento con Probabilità Nulla (Frequentista)
Evento con Probabilità Nulla (Frequentista)
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Approccio frequentista
Approccio frequentista
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Intervallo di confidenza (frequentista)
Intervallo di confidenza (frequentista)
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Livello di confidenza (1 − 𝛼)
Livello di confidenza (1 − 𝛼)
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Definizione simbolica del livello di confidenza
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Intervallo di confidenza della media (varianza nota)
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Distribuzione Normale (Gaussiana)
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Media della Popolazione (𝜇)
Media della Popolazione (𝜇)
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Deviazione Standard (𝜎)
Deviazione Standard (𝜎)
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Mediana
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Moda
Moda
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Approssimazione Gaussiana
Approssimazione Gaussiana
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Indice di Asimmetria
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Indice di Curtosi
Indice di Curtosi
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Study Notes
- Quando si effettuano analisi, è importante considerare fattori come la variabilità dell'operatore.
Studi Sperimentali: Classificazione
-
Studi di Fase 1: Primi studi dopo quelli preclinici, valutano la dose efficace rispetto alla dose tossica, effettuati in laboratorio o su animali.
-
Studi di Fase 2: Condotti quando non ci sono alternative terapeutiche, valutano la prima risposta a nuovi farmaci, anche su singoli gruppi.
-
Studi di Fase 3 (Trial Clinici): Studi comparativi che confrontano il trattamento standard con uno nuovo, essenziali per la registrazione di un farmaco. Sono alla base della medicina basata sull'evidenza, che utilizza la metanalisi per costruire linee guida e protocolli diagnostici.
-
Studi di Fase 4: Farmaco somministrato alla popolazione generale per studiarne la mortalità. Eventi collaterali seri possono portare al ritiro del farmaco dal mercato. Successivamente, si passa a studi osservazionali sulla popolazione.
-
Le informazioni raccolte tramite indagini devono essere rielaborate per valutazioni economiche, considerando l'impatto economico della sanità sul sistema paese (welfare). Studiare le conseguenze delle malattie sul territorio permette di migliorare l'ambiente.
Test di Verifica delle Ipotesi
- Quando si pensa di aver trovato una nuova soluzione a un problema, bisogna dimostrarne efficacia, economicità, applicabilità e sicurezza. Lo studio è il fondamento della ricerca.
- Non potendo analizzare l'intera popolazione, si estrae un campione rappresentativo. È importante definire il tipo di studio (prospettico o retrospettivo) e programmare l'indagine per trasferire le informazioni dal campione alla popolazione.
- I test di verifica delle ipotesi permettono di prendere decisioni sulla popolazione basandosi su misure acquisite sul campione.
Fasi dei Test di Verifica delle Ipotesi
- Fase di Pianificazione: Scelta del campione (quantità e qualità) e del metodo di studio.
- Fase di Formulazione delle Proposte: Strutturare correttamente la ricerca.
- Fase di Rilevazione: Raccolta dei dati (analisi di laboratorio, visite mediche).
- La randomizzazione non garantisce una distribuzione uguale dei fattori prognostici, ma assicura che i gruppi differiscano solo per effetto del caso, evitando bias di selezione e confondimento.
- La pseudorandomizzazione (somministrazione alternata dei farmaci) non garantisce la casualità dell'assegnazione.
- Nei campioni piccoli c'è il rischio di sbilanciamenti nei gruppi. Un'alternativa è l'uso di blocchi sequenziali predefiniti.
Costruzione di un Piccolo Set di Dati
- L'organizzazione della raccolta dati è fondamentale.
- Le variabili statistiche sono le condizioni cliniche rilevate sul paziente (analisi, dati anagrafici, stili di vita).
- Gli stili di vita devono essere tradotti in domande e riscontri oggettivi (misurazioni) o soggettivi (opinioni del paziente).
- Esempio: In un'epidemia di tossinfezione alimentare in un ospedale, se 99 pazienti su 158 che hanno consumato il pranzo si ammalano, la probabilità di ammalarsi è del 63%.
Probabilità
- La probabilità soggettiva misura la fiducia di un individuo nel verificarsi di eventi in base alle sue conoscenze.
- Esempio: La probabilità che uno studente superi un esame. Valutando la propria preparazione, lo studente può stimare una probabilità diversa dal 50%.
- Nel lancio di una moneta, senza altre informazioni, la probabilità di testa o croce è del 50%.
- Nell'esempio della tossinfezione, se la ditta fornitrice non è mai stata associata a casi di malattia, la probabilità potrebbe essere inferiore al 63%.
Proprietà Elementari delle Probabilità
- La probabilità di un evento A, indicata con P(A):
- È sempre un numero positivo: 𝑃(𝐴) ≥ 0
- È compresa tra 0 e 1: 0 ≤ 𝑃(𝐴) ≤ 1
- Precisamente: - P(A) = 0, se A è un evento impossibile. - P(A) = 1, se A è un evento certo.
Distribuzione Normale o Gaussiana
- Come tutte le distribuzioni, è definita da due parametri:
- media della popolazione 𝝁, che è data dalla media aritmetica.
- la deviazione standard 𝝈, che corrisponde agli scostamenti al quadrato.
- La curva è simmetrica rispetto al valore della media. Differenti valori di 𝜇 spostano la posizione della curva lungo l'asse delle ascisse.
- Differenti valori di 𝜎 modificano l'altezza della curva.
- Oltre alla media aritmetica, esistono altri due indici di tendenza centrale:
- la mediana: valore che divide esattamente a metà un insieme di dati.
- la moda: categoria di massima frequenza.
- I DATI POSSONO ESSERE APPROSSIMATI AD UNA DISTRIBUZIONE GAUSSIANA SOLO SE LA DISTRIBUZIONE È SIMMETRICA E MEDIA, MEDIANA E MODA COINCIDONO.
- Allora, per misurare la normalità della curva di Gauss, bisogna considerare anche:
- l'indice di asimmetria:
- se 𝑖𝑛𝑑𝑖𝑐𝑒 𝑑𝑖 𝑎𝑠𝑖𝑚𝑚𝑒𝑡𝑟𝑖𝑎 = 0, allora la curva è simmetrica.
- se 𝑖𝑛𝑑𝑖𝑐𝑒 𝑑𝑖 𝑎𝑠𝑖𝑚𝑚𝑒𝑡𝑟𝑖𝑎 < 0: la curva è asimmetrica e la coda sinistra è più lunga.
- se 𝑖𝑛𝑑𝑖𝑐𝑒 𝑑𝑖 𝑎𝑠𝑖𝑚𝑚𝑒𝑡𝑟𝑖𝑎 > 0: la curva è asimmetrica e la coda destra è più lunga.
- l'indice di curtosi: Consente di apprezzare curve molto appuntite o molto piatte, che ovviamente non sono indicative di una distribuzione gaussiana.
- l'indice di asimmetria:
Approccio Frequentista della Probabilità
- Secondo il cosiddetto approccio frequentista della probabilità che considera la probabilità come frequenza relativa in una serie successiva di esperimenti:
- ESTRAENDO TUTTI I POSSIBILI CAMPIONI DA UNA POPOLAZIONE DISTRIBUITA NORMALMENTE (popolazione in cui la variabile segue la distribuzione di Gauss), LA MEDIA DELLA POPOLAZIONE 𝝁 CADRÀ (𝟏 − 𝜶) VOLTE SU 100 NELL'INTERVALLO DI CONFIDENZA.
- EFFETTUANDO IL CAMPIONAMENTO DI UNA POPOLAZIONE DISTRIBUITA NORMALMENTE (popolazione in cui la variabile segue la distribuzione di Gauss), LA PROBABILITÀ CHE L'INTERVALLO CONTENGA LA MEDIA DELLA POPOLAZIONE 𝝁 È PARI A (𝟏 − 𝜶) ∙ 𝟏𝟎𝟎%.
Livello di Confidenza
- 1 − 𝛼 rappresenta il livello di confidenza, ossia la probabilità con la quale si ritiene che lo studio, che si sta effettuando, rifletterà il vero valore della popolazione.
- IL LIVELLO DI CONFIDENZA VIENE SCELTO ARBITRARIAMENTE.
- In generale possiamo definire il livello di confidenza come la probabilità con la quale un generico parametro 𝜃 è contenuto fra un limite inferiore 𝐿1 ed un limite superiore 𝐿2.
- In simboli: 1 − 𝛼 = 𝑃(𝐿1 ≤ 𝜃 ≤ 𝐿2) con 0 ≤ 𝛼 ≤ 1
Intervallo di Confidenza della Media
- Varianza Nota: Nota la deviazione standard?
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Description
Questo quiz esplora le diverse fasi della sperimentazione clinica dei farmaci, dalla valutazione della tossicità alla sorveglianza post-marketing. Approfondisce gli obiettivi degli studi di fase 3 e l'importanza dell'analisi statistica per valutare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti.
