Évaluation des risques cliniques (1)

Introduction aux Statistiques pour Médecins

• Le cours vise à introduire les concepts fondamentaux de la statistique appliquée à la médecine.
• L'objectif est de fournir les bases pour comprendre et interpréter les études médicales.
• Des questionnaires anonymes servent à illustrer les concepts de statistiques médicales.
• Ces questionnaires ne sont pas pris en compte dans l'évaluation.
• Les réponses sont utilisées uniquement pour illustrer les concepts en cours.
• On aborde 15 séances de deux heures, réparties entre le 18 septembre 2024 et le 20 janvier 2025.
• L'examen comprend environ 15 questions QCM.

Aspects Pratiques

• Le cours est divisé en 15 séances.
• Les diapositives du cours sont disponibles en ligne avant chaque séance (1 à 2 jours avant).
• Les exercices appliqués sont également disponibles en ligne pour chaque séance.
• Un répertoire est organisé au deuxième semestre.
• Le matériel de référence inclut les diapositives du cours, des exercices en ligne (Medical Statistics at a Glance, A Petrie & C Sabin) et un forum pour poser des questions.

Programme des 15 Séances

• Le programme détaille chaque séance avec le sujet, le professeur et le moment.

Programme de la 1ère Séance

• Le programme survole les thèmes: recherche clinique, question de recherche, rôle de l'analyse statistique, types d'étude en médecine clinique, et la structure d'un article scientifique.
• Il se réfère au chapitre Petrie/Sabin 12.

Axes de recherche sur le Mpox

• Les axes de recherche se concentrent sur la biologie, la clinique et la santé publique.
• La biologie concerne l'identification de l'agent, le séquençage du génome et les cibles thérapeutiques moléculaires.
• La clinique se concentre sur le cours de la maladie, le diagnostic, le pronostic, le traitement et les mesures préventives.
• La santé publique se focalise sur les facteurs associés à la résurgence, la dynamique de transmission, l'efficacité des mesures de contrôle, le potentiel pandémique, et l'impact sur les autres problèmes de santé.

Exemples de questions cliniques concernant le Mpox

• Différents types de présentation clinique.
• Différentes méthodes de propagation virale.
• Facteurs de risque d'infection au virus Mpox.
• Efficacité des vaccins contre le Mpox, notamment en comparaison avec ceux contre la variole.
• Efficacité du técovirimat sur la progression de la maladie chez les individus non à risque d'infection sévère.

Comment répondre à ces questions?

• L'expérience clinique du praticien.
• Le raisonnement physio-pathologique.
• La recherche clinique.

L'expérience du clinicien.ne

• Il est important de faire attention à l'interprétation biaisée par les convictions personnelles.
• L'attribution d'une explication causale peut être difficile voire impossible.
• Les exemples historiques comme Galien et Samuel Johnson mettent en évidence les biais possibles.

Raisonnement physio-pathologique

• Une crise cardiaque peut engendrer des arythmies ventriculaires.
• Ces arythmies rendent les patients plus sensibles à un décès soudain.
• Les médicaments antiarythmiques peuvent aider en réduisant ces risques.

Comment vérifier l'hypothèse de recherche? (Recherche clinique)

• On recrute des patients après une crise cardiaque avec ou sans arythmies.
• Les sujets sont aléatoirement répartis en deux groupes (avec ou sans traitement antiarythmique).
• Le traitement ou le placebo utilisé sont cachés autant au patient qu'au médecin.
• La survenue d'un événement (arrêt cardiaque) est observée dans chaque groupe.
• On s'attend à voir moins d'événements dans le groupe traité.

Suivi des patients

• Ce suivi des patients permet d'analyser les données de mortalité et de morbidité des patients recevant différents traitements(Encainide, Flecainide ou placebo).

En résumé = la recherche clinique

• Procédé méthodique pour acquérir des connaissances scientifiques sur la santé et la maladie.
• Requiers un plan d'étude (= stratégie pour obtenir une réponse).
• Cohérence avec les connaissances existantes.
• Questions ou hypothèses testables.
• Comparaison des groupes ou populations.
• Recueil de données fiables.
• Analyse statistique pour répondre aux questions.
• Pertinence générale et reproductibilité.

Schématiquement...

• Question scientifique: un traitement antiarythmique réduit la mortalité des patients après un infarctus ?
• Méthode: groupes aléatoires (traitement / placebo).
• Observation: différence dans les taux de décès entre les groupes.
• Conclusion: inférence statistique.

Statistique

• Science de l'information qui transforme les données brutes en informations utiles.

Rôles de l'analyse statistique

• La description et la synthèse des données d'un échantillon.
• Tirer des conclusions générales à partir des données d'un échantillon, applicables au monde scientifique.

Question de recherche

• Décrit la finalité scientifique de l'étude.
• Nomme la population concernée et les variables importantes.

Exemple de question de recherche

• Est-ce qu'un traitement par hydroxychloroquine réduit la mortalité parmi les patients sous ventilation artificielle ?
• Population : patients sous ventilation artificielle.
• Variable 1 : traitement par hydroxychloroquine (ou pas).
• Variable 2 : mortalité.

Comment répondre à la question

• Observation (analyser les données brutes).
• Expérience ou essai clinique (répartir aléatoirement les patients en groupes de traitement et placebo).
• Essai clinique randomisé : identifier les patients, les répartir aléatoirement, mesurer l'effet du traitement.

Principaux plans d'études

• Étude transversale
• Étude prospective
• Étude cas-témoins
• Essai clinique randomisé

Etude transversale

• Sélection d'un seul échantillon à un moment donné.
• Mesure de toutes les variables.
• Mesure de la prévalence d'une maladie ou d'un phénomène.

Etude prospective

• Sélection d'un échantillon et suivi dans le temps.
• Mesure des facteurs de risque et observation de survenue de la maladie.

Etude cas-témoins

• Distinction entre les cas (ayant la maladie) et les témoins (n'ayant pas la maladie).
• Recueil d'information sur l'exposition aux facteurs de risque.
• Identifier les facteurs de risque potentiels d'une maladie.

Essai clinique randomisé

• Identifier les patients.
• Répartir les patients aléatoirement en groupes de traitement.
• Mesurer l'effet du traitement sur la maladie.

Publication des résultats d'un essai clinique

• Processus scientifique pour publier les résultats, quel que soit l'issue.
• Obligation éthique des chercheurs envers les participants et la société.
• Évaluation par des pairs (recherche scientifique indépendante).
• Études archivées pour éviter les biais de publication.

Structure d'un article scientifique

• Titre et liste des auteurs.
• Résumé ou abstract.
• Corps (introduction, méthodes, résultats, discussion, conclusion).
• Références.

Introduction d'un article scientifique

• Structure décrivant la problématique et le but de l'étude.
• Importance du problème étudié, connaissances manquantes.
• Contribution de l'étude via objectifs ou questions de recherche.

Méthodes (d'une étude)

• Plan d'étude (design).
• Population cible.
• Echantillon, critères d'éligibilité.
• Interventions évaluées.
• Variables mesurées.
• Mesures et instruments.
• Plan d'analyse statistique.

Résultats de l'étude

• Recrutement et participation.
• Description des participants.
• Description des variables principales.
• Résultats liés à la recherche principale.
• Analyses additionnelles (sous-groupes, ajustements).

Discussion

• Message principal des résultats.
• Comparaison avec d'autres études.
• Forces et faiblesses de l'étude.
• Interprétation des résultats.
• Perspectives d'avenir et conclusions.

Objectifs cours 2

• Compréhension du but des analyses descriptives.
• Exploitation des descriptions de données.
• Interprétation des résultats publiés.
• Identifications des méthodes pour décrire une variable.